一次治疗即可破坏坏胆固醇：革命性的新疗法

胆固醇是我们健康的死敌之一：今天，一种新疗法为数百万患者的治疗开辟了非凡的前景

一种称为碱基编辑的新型基因疗法还处于早期阶段，但这具有革命性 对胆固醇极高的人进行的研究显示出令人惊讶的结果。 对于许多患有糖尿病以及一般患有心脏病和心血管疾病的人来说，这是一个希望。

众所周知，事实上，高胆固醇可能是静脉和动脉阻塞的原因，其后果可能非常严重。 然而现在，这项研究带来了一些希望，尽管仍需要进一步调查。

抗胆固醇输液

在只有几个人的小型初步测试中，研究人员表明 单次输注新的基因编辑疗法可以降低胆固醇， 随着时间的推移，脂肪物质会堵塞动脉并使动脉硬化。 该实验是在 10 名患有遗传性疾病的参与者身上进行的，这些遗传性疾病会导致低密度脂蛋白（即“坏”胆固醇）水平极高，这种情况可能会导致心脏问题，即使在很小的时候也是如此。 尽管服用了降胆固醇药物，志愿者们已经患有心脏病。

目前的研究针对的是家族性高胆固醇血症患者，这是一种遗传性高胆固醇症，影响美国和欧洲约 300 万人。 他们参加了由位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司 Verve Therapeutics 在新西兰和英国进行的一项研究。

初步结果在年会上公布 11 月 12 日，美国心脏协会在费城举行会议。

基因编辑治疗旨在通过改变肝脏中的基因来永久降低胆固醇。 研究人员对平均年龄为 54 岁的患者进行了单次不同剂量的输注。 虽然较低剂量没有太大效果，但最高剂量可使接受该药物的单个患者的 LDL 胆固醇降低 55%。 与此同时，接受次高剂量的两名患者的病情下降了 39% 和 48%。

基因编辑可以为治疗遗传性高胆固醇提供更持久的选择，而目前遗传性高胆固醇需要长期药物治疗。 目前的治疗方法包括每日服药和间歇注射，必须服用数十年。

这给患者、提供者和医疗保健系统带来了非常沉重的治疗负担。 然而今天， 这个策略可能是革命性的。 显然，现在断言胜利还为时过早，因为首先有必要验证这种新方法是否确实安全。