口服 SBMA 疗法在 1 期试验中显示出安全性和耐受性

尼多-361， 尼多生物科学公司‘ 实验性口服治疗 脊髓和延髓性肌萎缩症 (SBMA)，在参与初步临床试验的健康成年人中被认为总体上是安全的且耐受性良好。

结果 第一阶段研究 (ACTRN12622000964718) 于 11 月 4 日至 5 日在伦敦举行的 2023 年国际肯尼迪病患者会议上提出。

Nido 还介绍了一项针对 SBMA 患者正在进行的观察性研究的初步结果，该研究似乎支持使用肌肉磁共振成像 (MRI) 来评估临床试验中的治疗效果以及作为疾病进展的衡量标准。

演讲中，“Nido-361 用于治疗 SBMA：临床开发计划更新,” 包括两项研究的数据，并由 科克伦图书馆。

计划针对脊髓和延髓肌萎缩症患者进行第二阶段研究

计划进行第二阶段试验，预计明年开始。

Nido Biosciences 首席医疗官 Vissia Viglietta 博士在一份声明中表示：“第一阶段研究结果和我们正在进行的观察性研究的中期分析支持我们临床计划的进一步推进。” 新闻稿。

研究结果有助于“选择有效和安全的剂量，并确认肌肉 MRI 作为可靠的主要终点 [trial goal] 对于我们即将进行的第二阶段试验，我们预计将在 [the first quarter of] 2024 年，”维列塔补充道。

SBMA，也称为肯尼迪病，是一种罕见的疾病 脊髓性肌萎缩症 (SMA) 几乎只影响男性。 该疾病是由基因突变引起的 雄激素受体 （增强现实) 基因，位于 X 染色体上，提供制造雄激素受体蛋白的指令。

突变会导致基因中 DNA 片段的异常重复，从而导致蛋白质异常延长，从而影响其功能。 但有缺陷的雄激素受体蛋白如何影响运动神经元（控制肌肉运动的特殊神经细胞）仍不清楚。

然而，人们认为异常蛋白质在细胞内积聚到有毒水平，从而损害细胞。

疾病症状通常开始于成年期，包括靠近躯干以及口腔和喉咙的肌肉进行性无力和萎缩。

NIDO-361 是一种小分子，可与雄激素受体上独特且新颖的位点结合，纠正 AR 蛋白的问题并恢复细胞的健康。

每日剂量递增的口服 NIDO-361 具有合理的安全性

这项由两部分组成的 1 期试验评估了口服 NIDO-361（以单次和多次递增剂量给药）与安慰剂胶囊的安全性、耐受性和药理学特性。 它在澳大利亚的一个地点招募了 64 名年龄在 18 岁至 55 岁之间的健康男性。

在第一部分中，40 名成年人被分配到 5 个 8 人组中的一组，接受单剂量递增的 NIDO-361 剂量（报告范围为 75 至 500 mg）或安慰剂。 然后，他们接受了为期两天的治疗安全性、耐受性和药代动力学（身体如何随着时间的推移吸收、分布、代谢和排泄化合物）的监测，并在一周后进行后续评估。

在第二部分中，分三组的 24 名男性每天服用多次递增的 NIDO-361 剂量或安慰剂，持续 7 天。 这里施用的剂量是根据早期的安全性和耐受性研究结果确定的，随后进行了类似的安全性和耐受性评估。

会议上公布的结果支持 NIDO-361 每日单次和多次口服剂量的安全性和耐受性，没有报告严重不良事件。

这项为期两年的观察性研究正在评估肌肉 MRI 数据与临床结果之间的关系。 患者入组后 6 个月和 12 个月的初步数据表明，肌肉 MRI 可以作为结果的可靠衡量标准，并可在 NIDO-361 未来的临床试验中用于确定治疗效果。

先前的研究也支持了所见的变化 肌肉核磁共振成像 作为在神经肌肉疾病患者试验中测量治疗反应的一种方法，以及作为疾病进展的潜在标志。