ALS 治疗：Zydus 获得 USFDA 孤儿药资格认定，用于治疗 ALS

制药商 Zydus Lifesciences 周三宣布，美国 FDA 已授予 Usnoflast 孤儿药资格 (ODD)，这是一种新型口服 NLRP3 抑制剂，用于治疗一种名为肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的罕见疾病。

美国食品和药物管理局的孤儿药产品办公室授予孤儿药地位，以支持治疗罕见疾病的药物开发，这些疾病影响了美国不到 200,000 人。

Zydus 董事长 Pankaj Patel 表示：“美国 FDA 授予的孤儿药资格强调了开发 Usnoflast 来解决肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的迫切需要，这是一种致命的神经退行性疾病。”

ALS 患者确诊后平均生存期约为两到五年，大多数 ALS 患者死于呼吸衰竭。 ALS 患者会出现神经炎症和快速神经退行性变。 ALS 影响美国约 32,000 人，根据疾病控制与预防中心 (CDC) 的统计数据，美国每年平均有 5,000 名新患者被诊断患有该疾病。据估计，欧洲（欧盟和英国）有超过 30,000 人患有 ALS，而印度估计有 75,000 人患有 ALS。

Usnoflast (ZYIL1) 是一种新型口服小分子 NLRP3 抑制剂。 Usnoflast 已在神经炎症、帕金森病、炎症性肠病 (IBD) 和多发性硬化症 (MS) 的多种临床前模型中进行了研究。

美国 FDA 早些时候已授予 Zydus Usnoflast 的“孤儿药资格”，用于治疗 Cryopyrin 相关周期性综合症 (CAPS) 患者，这是一种罕见的自身炎症性疾病。 Zydus 此前已在印度 7 个临床试验中心的 24 名 ALS 患者中完成了一项 2(a) 期随机、双盲、安慰剂对照临床试验。它计划在即将召开的医学会议上展示这一 2(a) 期试验数据，并在医学杂志上发表。 Zydus 最近获得了美国 FDA 的批准，可以针对 ALS 患者启动一项随机、双盲、安慰剂对照的 2(b) 期临床试验。