有前景的药物可显著改善GBS患者的残疾状况

蒙特利尔——一项针对格林-巴利综合征 (GBS) 的试验性靶向免疫疗法与安慰剂相比,在 8 周后残疾状况改善了一倍以上,并在 26 周时显示出持续的益处,研究人员称新发现标志着 40 年来 GBS 治疗的首次进展。 该 3 期研究调查了完全人源化重组免疫球蛋白 (Ig) G4 单克隆抗体 ANX005,该抗体已获得美国食品药物管理局 (FDA) 和欧洲药品协会 (EMA) 的快速通道和孤儿药资格。 “通过快速的补体抑制和随之而来的神经炎症减少,我们预计医生将观察到接受 ANX005 治疗的患者的早期改善,”该研究调查员、药物开发商 Annexon, Inc 的转化医学负责人 Henk-André Kroon 医学博士说。 Kroon 告诉记者:“在研究中,这意味着患者独立行走的速度更快,需要机械辅助的患者通气时间减少,在疾病急性期在 ICU 的住院天数减少,最终患者更有可能更快地恢复疾病前的健康。” Medscape医学新闻。 研究结果于 2024 年 6 月 25 日在 外周神经学会 (PNS) 2024 年年会。 减少神经损伤 格林-巴利综合征是一种急性炎症性周围神经疾病,其特征是快速发作的上行性肌肉麻痹,治疗干预的时间窗口很窄。尽管目前尚无 FDA 批准的治疗方法,但静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 和血浆置换可用于支持治疗。 据估计,该病每年在美国和欧洲导致超过 22,000 […]