HTA 和细胞及基因治疗 – 医疗经济学家
一篇论文 Drummond 等人（2023 年） 研究卫生技术评估机构如何应对细胞和基因疗法（在欧洲也称为先进治疗药物 (ATMP)）的价值评估挑战。为此，作者： …进行了以下工作：i）针对这些疗法的临床和经济证据需求的文献进行了有针对性的审查；ii）深入分析了来自 8 个主要司法管辖区针对 10 种适应症的 9 种细胞和基因疗法的 HTA 报告，以及任何相关的公开文件，包括管理进入协议和上市后证据要求。 作者使用了来自 Drummond 等人（2019 年）。 作者检查这些元素并确定以正面、负面或中性方式引用这些元素的份额。 同样值得注意的是，虽然在 ATMP 价值评估中引用了一些更广泛或社会价值要素，但这并不普遍。 这篇论文通篇都很有趣，你可以阅读全文 这里。 1719931174 #HTA #和细胞及基因治疗 #医疗经济学家 2024-07-02 04:54:20
是时候开始使用 2% 的折扣率了吗？ – 医疗经济学家
科恩（2024） 认为健康经济学家应该开始使用 2% 的贴现率来建立健康经济模型。为什么呢？我在下面总结了这篇文章。 首先，科恩讨论了两种不同的估计折现率的方法。 拉姆齐方程。该方法考虑了 4 个因素：纯时间偏好、灾难性风险、财富效应和宏观经济风险。前 3 个因素会增加折现率，因为它们表明未来影响不太重要；最后一个因素会降低折现率，因为它表明未来需求更大。第五个因素——项目特定风险——会增加折现率，但不会出现在正式的拉姆齐方程中。在文献中，纯时间偏好的值范围为 0% 到 1%； 克拉克斯顿等人。 2019年 建议灾难风险为 0.1%；财富效应为 1% 至 4%，宏观经济风险为 -0.07% 至 -0.20%。因为根据定义，项目特定风险因项目而异，所以它不用于标准 Ramsey 模型。在下面的等式中， δ=纯时间偏好率；γ为消费边际效用弹性；gc=人均消费增长率；σ为经济增长不确定性。 金融市场。市场利率代表社会可以从替代投资中“赚取”的回报；因此，回报低于市场利率的健康投资会产生超过其收益的“机会成本”。然而，不同金融工具的折现率各不相同，这取决于债券支付税收处理、回报时间框架和信用违约风险等因素。 那么 HTA 机构使用什么理由来证明其实际使用的折现率是合理的呢？大多数机构都没有给出明确的理由。 科恩给出的降低利率的理由是什么？对于拉姆齐方程，他指出，西方国家的实际增长率随着时间的推移而下降。 1995 年至 2022 年，美国的人均年消费增长率为 1.6%，欧元区 17 国的年人均消费增长率为 1.2%。预计 2030 年至 2060 年这两个地区的人均消费增长率分别为 0.5% 和 1.0%。对这两个地区（其规模和经济产出大致相当）进行平均，可得出 2010 年的人均年消费增长率为 1.4%，2030 年至 2060 年的人均年消费增长率为 0.75%，因此，在高收入国家，未来几年的人均消费增长率将比其中许多国家引入 3% 的贴现率建议时低 […]
美国药品短缺 – 医疗经济学家
好消息是：2023 年美国的药品短缺情况较 2010 年至 2012 年间的近期高峰有所下降。 坏消息是：2023 年的药品短缺程度是 2012 年以来最高的。 这些发现来自 FDA 向国会提交的报告值得注意的是，2023 年生物药物（由 CBER 管理）的短缺大幅增加。FDA 写道： 2023 年是短缺问题严峻的一年。例如，CBER 监管的生物制品新短缺数量显著增加，这是由于一家制造商的制造问题和质量程序导致的，该制造商的全球供应链出现问题，原因是缺少制造过程中所需的一些材料和组件。FDA 发现，美国和国外的制造商继续遇到质量问题，并面临产能限制的困境。 您可以阅读完整报告 这里。 1719611331 #美国药品短缺 #医疗经济学家 2024-06-27 22:01:13
美国健康保险趋势：2024-2034 年 – 医疗经济学家
美国国会预算办公室（CBO）最近发布了 2024 年至 2034 年美国医疗保险水平的预测。 黑尔等人。 (2024) 研究显示，国会预算办公室估计： …到 2024 年，美国人口的 92.3%（即 3.16 亿人）有保险，而 7.7%（即 2600 万人）没有保险。未参保人口的比例将在未来十年内上升，到 2034 年将稳定在 8.9%，这主要是由于与 COVID-19 大流行相关的医疗补助政策的结束、平价医疗法案医疗保险市场提供的增强补贴到期以及 2022 年开始的移民激增。未参保人口的最大增幅将是 19-44 岁的成年人。基于就业的保险将成为医疗保险的主要来源，随着人口老龄化，医疗保险的参保人数将大幅增长。在 2023 年的参保人数超过预期之后，预计 2025 年市场参保人数将达到历史最高水平，达到 2300 万人。 CBO 估计，到 2034 年，联邦医疗保险 (A 和 B 部分) 的参保人数将从 2024 年的 6100 万增加到 7400 万。在人口老龄化的情况下，这并不奇怪。也许更令人惊讶的是，CBO 预计，到 2034 年，联邦医疗保险优势计划的参保人数将从 2024 年的受益人数的一半多一点增加到近三分之二。 CBO 对 65 […]
罕见病孤儿药经济评估面临的挑战 – 医疗经济学家
为什么很难估计用于治疗罕见疾病的孤儿药的价值？原因多种多样，但 格兰德等人。 (2024) 对这些问题进行了很好的总结。关键挑战包括几乎所有参数的样本量都很小，并且总体上缺乏数据。更具体地说，本文确定的关键问题包括： 疾病的自然史：流行病学数据不明确（例如发病率、患病率），疾病发展轨迹不明确，经常出现延迟诊断/误诊；建立疾病登记册面临挑战 临床效果. 试验通常持续时间短、样本量小；替代终点很少或验证不充分；由于治疗方案和研究设计的异质性，难以比较治疗方法。 成本. 疾病经济负担和间接成本的数据有限；由于国家差异，跨研究的成本推论的可转移性具有挑战性 生活质量：关于 HRQoL 的研究很少，而且研究样本量也小；针对特定疾病的 QoL 指标很少；HRQoL 的测量时间点有限，难以绘制非线性疾病轨迹；对非正式护理的关注有限 成本效益. 之前的研究很少；存在许多偏见（例如，出版偏见、赞助偏见）；由于不同医疗保健环境之间的差异导致 CEA 结果的可转移性有限；频繁使用假设；未能报告折现率假设；输入参数异质性；患者水平数据很少 预算影响. 针对特定疾病的 BIM 研究发表数量很少；经常使用未经证实的假设；未报告与药物相关的护理 价值/报销. 各国针对罕见病的 CEA 阈值差异巨大；价值框架要求因国家而异；参考定价可能会阻碍在低收入国家上市；使用 MCDA 可以克服一些 CEA 限制，但会产生其他限制（例如，透明度、治疗之间的一致性） 为了克服这些障碍，作者提出了一些解决方案，包括直接与患者权益组织合作、建立疾病登记册、考虑基于结果的支付/风险分担协议。与患者权益组织合作收集数据和建立疾病登记册是有帮助的；另一方面，虽然基于结果的支付可以解决不确定性问题，但成本可能过高，因为如果分摊给极少数患者，建立和管理这些协议的成本基本是固定的，可能不值得。 您可以阅读有关罕见病经济评估中的挑战和机遇的更多详细信息 这里。 1717712006 #罕见病孤儿药经济评估面临的挑战 #医疗经济学家 2024-06-05 23:10:22
药物研发中时间就是金钱 – 医疗经济学家
药品审批延迟会给制药公司带来经济损失。这些成本包括销售损失以及临床试验需要持续更长时间的额外成本。虽然这些事实毋庸置疑，但一个关键问题是审批延迟会给公司带来多大损失？ 一篇论文 史密斯、迪马西和盖茨 (2024) 给出了答案。 …一天的处方药或生物制剂销售损失约为 500,000 美元，其中传染病、血液病、心血管病和胃肠道疾病的处方药每日销售额损失最高……进行 II 期和 III 期临床试验的估计直接每日成本约为 40,000 美元，其中呼吸系统、风湿病和皮肤病学领域的临床试验的相对每日直接成本最高。 约60%的药物首先在美国上市。约37.7%的药物是“重磅”药物，每天的销售额超过100万美元；3.1%的药物每天的销售额超过700万美元。 根据每日中位数销售额，心血管、血液学、感染和肿瘤学药物的每日销售额最高。 平均临床试验成本为 2500 万美元，耗时 614.8 天。正如预期的那样，后期临床试验的成本更高： … III 期临床试验的每日费用最高，为 55,716 美元。II 期临床试验的费用大约是该金额的一半，为每天 23,737 美元（参见表 8）。IV 期和 I 期临床试验的每日费用最低，分别为每天 14,091 美元和 7,829 美元。 方法 rug 收入数据来自 Cortellis 药品销售数据库，其中包含 2000 年或之后推出的所有药品和生物制剂。这些数据包含公司年度报告中的全球销售数据。由于药品销售数据严重右偏，作者删除了 (i) COVID-19 药物和疫苗以及 (ii) 销售额与平均值相差 2 个标准差的任何药物 每天的药物开发成本是根据塔夫茨大学药物开发研究中心 (CSDD) 开发和维护的专有数据集估算出来的。 1717472972 […]
近期，联邦医疗保险试图降低药品价格（超越 IRA） – 医疗经济学家
最近，《通货膨胀削减法案》（IRA）备受关注，尤其是其中的条款允许 CMS 在药物上市后 9 年（小分子）或 13 年（生物制剂）开始对选定药物进行药价谈判。然而，医疗保险和医疗补助创新中心 (CMMI) 提出了许多旨在解决药品成本、支出和报销问题的支付模式。事实上，2023 年 CMS 提出了 3 种新模式，以减少医疗保险和医疗补助受益人的自付费用 (OOP)。这些先前的举措在一篇论文中得到了很好的总结 刘等人。 (2024)。 最近，为响应拜登总统 2023 年 2 月的行政命令，CMMI 提出了 3 个与药品价格相关的新模型：(i) 医疗保险高价值药品清单、(ii) 细胞和基因治疗 (CGT) 访问模型，以及 (iii) 加速临床证据模型。 联邦医疗保险高价值药品清单. Medicare Part D 赞助商将提供 150 种高价值仿制药，用于治疗慢性病，方法是提供一套标准的约 150 种药物，每种药物每月不超过 2 美元。这些仿制药不受使用管理的约束。请注意，Part D 计划参与此计划是自愿的。 CGT 访问模型。该模型允许 CMS（在联邦层面）代表州医疗补助机构 (SMA) 与药品制造商进行谈判，并协商和管理“基于结果的协议”。每个 SMA 都可以决定是否要参与每项协议。这种方法目前正在用于镰状细胞病基因疗法。 加速临床证据模型当 FDA 通过使用替代终点的临床试验数据授予药物加速批准时，CMS 将为这些药物支付较低的报销率，直到确认性试验完成。 […]
索格列净治疗糖尿病和近期心力衰竭恶化患者的成本效益 – 医疗经济学家
这是我的 与 Jaehong Kim、Shanshan Wang 和 Slaven Sikirica 合著的 比较效能研究杂志。摘要如下。 目的： 评估索格列净治疗心力衰竭和合并糖尿病住院患者的成本效益。 材料和方法： 为因合并糖尿病而住院的心力衰竭患者创建了一个具有马尔可夫结构的从头成本效益模型。感兴趣的结果包括 30 年时间范围内的再入院率、急诊室就诊率和全因死亡率。基线事件频率来自已发表的真实世界数据研究；索他格列净的疗效是根据 SOLOIST-WHF 估算的。健康效益是通过质量调整生命年 (QALY) 计算的。成本包括药品成本、再入院、急诊室就诊和不良事件。经济价值是使用增量成本效益比 (ICER) 来衡量的。 结果： 与标准治疗相比，索格列净的使用使年化再入院率降低了 34.5%（0.228 vs 0.348，差异：-0.120），年化急诊就诊率降低了 40.0%（0.091 vs 0.153，差异：-0.061），年化死亡率降低了 18.0%（0.298 vs 0.363，差异：-0.065），导致索格列净的 QAY 净增益为 0.425，而标准治疗则为 0.425。在患者 30 年的时间范围内，使用索格列净的增量成本增加了 19,374 美元，主要是由于药品成本增加。与标准治疗相比，索格列净的估计 ICER 为每 QALY 45,596 美元。 结论： 对于因心力衰竭和合并糖尿病而住院的患者，索格列净是一种经济有效的标准治疗补充药物。 您可以阅读全文 这里。 1717114179 #索格列净治疗糖尿病和近期心力衰竭恶化患者的成本效益 #医疗经济学家 2024-05-30 21:56:25
帮助瘫痪者搬家 – 医疗经济学家
科技真是神奇。 经济学家： 14 年前，记者梅兰妮·里德从马上摔下来，摔断了脖子。脊髓受伤导致她瘫痪，四肢和躯干的功能受到限制——这种情况被称为四肢瘫痪。十多年来，她的左手既没有感觉，也没有动作。然而，现在里德女士不仅可以移动那只手；她还可以行使“扎马尾辫的权利”。里德女士的康复虽然不完全，但非常了不起，她不需要手术或药物，而是依靠锻炼和电疗。她是来自三个国家测试点的 60 名接受新型非侵入性脊髓刺激（称为 arcEX）的患者之一…… 这项技术是如何运作的？ 研究人员在患者颈后（受伤部位的上方和下方）放置了两个刺激电极，并在锁骨或髋骨旁放置了两个电极来闭合电路。然后以 30Hz 的频率施加电流，患者报告听到内部嗡嗡声。然后他们继续进行现有的锻炼方案，完成任务以改善运动能力和握力。 结果如何？ 自然医学 经过 莫里茨等人。 (2024) 报告称： 72% 的参与者在力量和功能方面表现出的改善超过了最低重要差异标准。次要终点分析显示指尖捏力、手部抓握力和力量、上肢运动和感觉能力以及自我报告的生活质量都有显著改善。 要了解更多信息，请阅读 经济学家 文章 或者 科学论文 自然医学。 1716737042 #帮助瘫痪者搬家 #医疗经济学家 2024-05-22 01:25:54
医护人员与医院的整合是否会降低 ACO 成本？ – 医疗经济学家
答案是肯定的，来自一篇论文 林等人。 (2024). 作者使用马萨诸塞州全付款人索赔数据库中 2009-2013 年的数据，根据 ACO 中初级保健医生 (PCP) 的比例（这些医生为门诊服务开具账单，其服务地点代码表明他们受雇于医院或诊所归医院所有），衡量了负责任的医疗组织 (ACO) 内的医生-医院整合情况。马萨诸塞州医生和医院与 ACO 的映射来自马萨诸塞州医疗服务提供者组织注册 (MA-PRO) 数据。 在综合性更强的 ACO 寻求治疗的患者可能与那些喜欢综合性较差的 ACO 的患者有所不同。为了解决这一问题，作者使用了一种工具变量法，其中工具是患者居住地与高综合性 ACO 中最近的 PCP 之间的差异，与低综合性 ACO 中居住地与最近的 PCP 之间的距离。结果包括 30、45 和 60 天的支出、平均住院时间和 30 天再入院率。使用这种方法，他们发现： 医生-医院整合与 30 天费用减少 10.6%（95% CI，-15.1% 至 -5.9%）相关。45 天和 60 天的相应估计值为 – 9.7%（95% CI，-14.2% 至 -4.9%）和 – 9.6%（95% CI，-14.3% 至 -4.7%）。整合与 […]