新药为危及生命的心脏病患者带来希望——研究
研究人员表示，由于一种突破性的新药，被诊断患有危及生命的心脏病的人们获得了新的希望。 一项研究表明，转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）是目前最常见的淀粉样变性（蛋白质在体内积聚）的患者在服用 Acoramidis 药物后明显受益。 如果不及时治疗，蛋白质团块会积聚在心脏上，使其无法正常工作，最终导致心力衰竭，并在三到六年内死亡。 专家表示，ATTR-CM 的真实患病率尚不清楚，因为它仍未得到充分诊断。 该研究的结果令患者和研究人员感到兴奋，因为我们现在为 ATTR-CM 提供了更有效的治疗选择 但他们相信英国可能有多达 20,000 人患有这种疾病，尽管他们目前的现场记录仅为其中的 10% 左右。 对 600 多名患者进行的试验发现，服用这种由皇家自由医院和伦敦大学学院的研究人员开发的药物的患者，因心脏相关问题入院的可能性较小，可以走得更远，死亡的可能性也较小。与那些服用模拟药物的人。 NAC 研究负责人、全球试验的主要研究者、伦敦大学学院教授朱利安·吉尔莫尔 (Julian Gillmore) 表示：“这项研究的结果令患者和研究人员感到兴奋，因为我们现在有了针对 ATTR-CM 的进一步有效的治疗选择。 “在每项指标上，接受 Acoramidis 的患者都比服用安慰剂的患者表现明显更好，从死亡率和心血管住院率的降低到通过步行测试测量的身体机能的改善。 “我们希望这种药物能够在 2024 年底之前广泛用于 ATTR-CM 患者。” 吉尔莫尔教授补充道：“ATTR-CM 曾经被认为是心力衰竭的罕见原因，但被诊断的人数以及在病程早期被诊断的人数急剧增加，这主要是由于成像技术的改进，这些技术本身是在国家淀粉样变性中心开发的。 我觉得自己很幸运； 首先，我很快就被诊断出来并转诊到国家淀粉样变性中心，然后我被认为是直接参加试验的合适候选人 “这些都是美丽的数据，因为所有淀粉样变性的治疗方法都已被证明，如果患者在病程早期接受治疗，效果会更好，我们最终将为英国 ATTR-CM 患者提供有效的治疗方法。 “在试验中绝大多数接受 Acoramidis 治疗的患者中，我们看到该药物治疗后疾病得到改善或稳定。” 71 岁的斯蒂芬·尼尔 (Stephen Neil) 于 2019 年被诊断出患有 ATTR-CM，他是参与这项全球研究的 600 多人之一。 这位前皇家海军潜水员说：“我觉得自己很幸运； 首先，我很快就被诊断出来并转诊到国家淀粉样变性中心，然后我被认为是直接参加试验的合适候选人。” […]