CRISPR 有望彻底改变治疗方法，需要停下来考虑伦理问题
拜伦勋爵说：“我们将每人写一个鬼故事”； 他的提议被接受了。 1816 年，一个寒冷多雨的夏夜，四个朋友受到德国鬼故事的启发，聚在一起写了一篇。 其中，年轻的玛丽·雪莱一心想创作一个让读者“热血沸腾”的故事，最终写出了一本名为《 弗兰肯斯坦。 和 弗兰肯斯坦 200年前，创造这样生命的可能性已经成为现实。 随着第一个基因编辑技术获得批准用于治疗镰状细胞性贫血和β-地中海贫血，我们进入了一个新的革命阶段。 可能性是无止境。 Casgevy 和 Lyfgenia 是美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗镰状细胞贫血和 β 地中海贫血的两种细胞基因疗法，它们利用了诺贝尔奖获奖的 CRISPR/Cas 9 基因组编辑技术。 成簇规则散布的短回文重复序列 (CRISPR) 是细菌免疫系统的一个特征，构成了该技术的基础。 简而言之，细菌的系统作为过去感染的仓库，存储一部分病毒遗传物质并将其整合到自己的病毒遗传物质中，因此下次受到攻击时，细菌能够识别病毒并将其消灭。 简而言之，细菌在使用 CRISPR 系统时就获得了免疫。 CRISPR-Cas系统有效且易于操作。 研究人员将其改造为一种工具，可以在精确位置剪切、删除或添加 DNA 序列，打开不同的窗口来治疗遗传性疾病、开发抗旱植物、改良粮食作物，或尝试涉及猛犸象和渡渡鸟。 镰状细胞性贫血 (SCA) 是一种遗传性疾病，由于血红蛋白缺陷，红细胞会扭曲成镰刀或新月形，限制了其携带氧气的能力。 根据发表在《 印度医学研究杂志 印度有超过 2000 万人患有 SCA，主要见于在册部落 (ST) 和在册种姓 (SC) 人口，其中大多数人经济落后。 Casgevy 治疗镰状细胞贫血症的费用为每位患者 220 万美元。 印度研究人员正在研究涉及 CRISPR 基因组编辑的本土治疗方法，以降低成本。 “对于印度来说，定价问题是一个非常重要的考虑因素，因为它影响公平分配。 现在就确定是否可以降低生产成本，或者是否可以有替代定价模式，或者通过医疗保健、保险、与制药行业的谈判、围绕可持续和负担得起的解决方案商业化的政策进行覆盖，还为时过早”，负责人 […]
由人类胎儿的脑组织制成的迷你大脑| 科学
它们只有一粒米大小，但却为最后一个前沿领域——人脑——的研究开辟了新的道路。 荷兰研究人员取得了 创造迷你大脑 能够继续生长，并且是从人类胎儿的部分组织开始生长的。 研究表明，这些类器官如何包含各种类型的细胞，并在内部产生的蛋白质形成的支架后扩展。 这项工作提供了一种新的方法来研究大脑功能，尤其是攻击人类大脑器官的肿瘤等病理学。 传统上，科学家使用不同的方法来模拟组织的生物学，研究它们的功能、它们形成的器官的功能以及相关的病理学。 他们通过培养细胞系、血液、肝脏、神经元等，或者用实验动物作为模型来做到这一点。 现在也有几年了 他们用类器官来做这件事，一种3D微型器官，具有器官的许多形态、发育甚至功能特征。 这一突破的实现得益于干细胞的使用。 类器官可以直接由给定组织的细胞形成，但研究人员也使用多能（成体）或胚胎干细胞发育成要研究的器官。 胡布雷希特研究所和马克西玛公主儿科肿瘤中心（均位于荷兰）的研究人员目前所做的工作是开发一系列类器官，这些类器官不是从单个干细胞开始，而是从人类胎儿的组织开始，该胎儿在经过一段时间的研究后捐赠用于研究。流产。 为了培育微型器官，其他方法将原始组织分解成单个细胞。 在这部作品中，发表于 科学杂志 细胞研究小组发现，它们可以通过在三个维度上提升结构来进行自组织，而不是使用胎儿脑组织的一部分。 它们可以在体外繁殖，这意味着我们可以从一小部分胎儿组织中产生多种类器官 Delilah Hendriks，该成就的共同作者 这项研究的合著者 Delilah Hendriks 博士在一封电子邮件中解释了他们所取得的成果：“这些类器官源自组织的事实意味着我们可以研究正在发育的人类大脑。” 体外”。 这项工作验证了这些脑细胞产生的蛋白质是如何组织形成细胞外基质的，其余脑细胞在这种结构上繁殖，直到达到一粒米的大小。 “此外，与现有模型相比，它们可以成倍增加 体外这意味着我们可以从胎儿组织的一小部分中产生多种类器官，而这些类器官又可以产生更多的类器官，这不仅有利于再现性，而且也成为基因工程的强大工具，特别是在脑癌建模的背景下， “亨德里克斯补充道。 来自人类胎儿大脑的不同类器官的四张部分图像。 颜色的多样性对应于显示这些微型器官的复杂性的不同标记的使用。胡布雷希特研究所 /B Artegiani, D Hendriks, H Clevers 这是他工作的第二部分。 使用以下技术 CRISPR基因粘合，引入了 TP53 的缺陷，TP53 是几种类器官细胞中已知的癌症基因。 三个月后，TP53 有缺陷的细胞完全战胜了健康细胞。 这种更强的复制能力是癌细胞的典型特征。 然后，他们使用相同的基因编辑技术来实现相反的目的，即使与胶质母细胞瘤（最具侵袭性的脑肿瘤）相关的三个基因失活。 “我们设法同时停用所有三个基因。 这意味着我们能够使用 CRISPR 在 TP53、PTEN 和 NF1 中引入完全敲除突变来设计突变类器官，”Hendriks […]