Chiesi 全球罕见疾病公司展示了 Velmanase Alfa 治疗 α-甘露糖苷贮积症的长期数据，并宣布在第 20 届年度 WORLDSymposium™ 研究会议上发表更多演讲
– 十多年来使用 velmanase alfa 治疗 α-甘露糖苷中毒的结果 – – 公司还提供了法布里病 Pegunigalsidase alfa 临床试验项目的免疫原性和耐受性数据 – – 其他演讲提供了有关这些罕见溶酶体贮积症的患病率、诊断和进展的新见解 – 波士顿，2024 年 2 月 8 日 /美通社/ — Chiesi 全球罕见病是 Chiesi 集团的一个业务部门，旨在为罕见病患者提供创新疗法和解决方案，今天宣布公布来自多达使用 velmanase alfa 治疗 α-甘露糖苷中毒 (AM) 患者 12 年。 该公司还宣布展示其法布里病 Pegunigalsidase alfa 临床试验项目的免疫原性和耐受性数据，以及对这些罕见溶酶体贮积症的患病率、诊断和进展的分析。 这些数据将于 2024 年 2 月 4 日至 9 日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 20 届年度 WORLDSymposium™ 研究会议上公布。 “今年的世界研讨会对于患有罕见溶酶体贮积症（包括α-甘露糖苷贮积症和法布里病）的患者及其包括临床医生和护士在内的医疗团队来说是一个重要时刻，他们现在可以获得最近批准的治疗方案，并有机会了解其影响这些疗法以及改善诊断和疾病管理必须解决的障碍，”Chiesi 全球罕见疾病负责人 […]