辉瑞报告 Duchenne 基因治疗研究中患者死亡
一名年轻患者在接受辉瑞的实验后因心脏骤停死亡 基因治疗 制药商告诉我们，该药物正在一项名为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的肌肉萎缩症的中期试验中进行测试 路透社 5月7日。 公司发言人告诉记者：“第二阶段 DAYLIGHT 研究的一名参与者报告了致命的严重不良事件，即心脏骤停” 路透社 在电子邮件回复中。 该试验正在测试患有杜氏肌营养不良症（DMD）的两到三岁男孩，这是一种遗传性肌肉萎缩症，大多数患者缺乏保持肌肉完整的肌营养不良蛋白。 据估计，全球 3,500 名男性新生儿中就有 1 人受到这种疾病的影响。 “该患者于 2023 年初接受了研究性基因疗法 fordadistrogene movaparvovec”，这是一封来自该制药商 DMD 基因治疗团队、由非营利倡导组织发布的社区信件中的声明。 辉瑞没有立即回应 路透社 要求对归属于该公司的社区信函进行确认。 根据该公司在临床试验登记处更新的信息，该研究于 2022 年 8 月启动，预计于 2029 年初完成，所有参与者将在接受基因治疗后进行为期五年的跟踪。 该公司表示，正在与独立的外部数据监测委员会一起审查数据，以了解潜在原因。 根据该制药商网站上的产品线更新，该候选基因疗法还在另一项名为 CIFFREO 的后期 DMD 研究中对 4 至 8 岁以下男孩患者进行了测试。 该公司表示，这不会影响我们对后期结果的预期 路透社 在其电子邮件中。 “我们预计可能会在本月底开始对 fordadistrogene movaparvovec 的 3 期 CIFFREO […]