FDA 批准 Imetelstat 用于治疗罕见的低风险血癌
美国食品药品管理局（FDA）已批准 伊美特尔统计 （Rytelo，Geron Corporation）用于治疗某些复发或难治性低风险至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者。 具体来说，该首创寡核苷酸端粒酶抑制剂已获得孤儿药资格，适用于输血依赖的MDS成人患者 贫血 根据 FDA 的规定，需要在 8 周内输入 4 个或更多红细胞单位，并且对红细胞生成刺激剂没有反应，或者对红细胞生成刺激剂失去反应或不适合使用红细胞生成刺激剂的患者 新闻稿。 “对于依赖输血的低风险 MDS 和贫血患者，我们目前几乎没有选择，而且经常循环使用可用的疗法，因此 RYTELO 的批准可能会改变我们的实践，”佛罗里达州坦帕市莫菲特癌症中心的联合研究员 Rami Komrokji 医学博士在 Geron Corporation 的报告中表示 公告 的批准。 批准是基于随机、安慰剂对照、第 3 阶段临床试验的有效性和安全性结果 IMerge 试用版研究发现，与安慰剂组相比，治疗组红细胞输血独立性显著提高。 患者接受 7.1 mg/kg imetelstat 或安慰剂输注，每 28 天为一个周期，直至病情进展或出现不可接受的毒性。所有患者均接受支持性治疗，包括红细胞输注。 imetelstat 组 8 周或以上红细胞输血独立率为 39.8%，安慰剂组为 15%。治疗组 24 周或以上红细胞输血独立率为 28%，安慰剂组为 3.3%。 对实现至少 8 周红细胞输血独立性的患者进行的探索性分析显示，治疗组的血红蛋白中位增加量为 3.6 g/dL，而安慰剂组为 0.8 […]
iLFT 平台帮助检测慢性肝病
头条新闻： 新数据显示，智能肝功能测试 (iLFT) 平台可以改善初级保健环境中对慢性肝病的诊断和管理。 方法： 在 2024 年欧洲肝脏研究协会 (EASL) 大会上，研究人员展示了 iLFT 平台在苏格兰邓迪 NHS Tayside 使用的 5 年真实世界数据，该平台服务于 40 万人口。该平台自 2018 年起投入使用。 iLFT 平台使用自动算法分析标准肝功能测试结果。 异常结果促使系统启动进一步的纤维化评分和相关病因测试，以确定肝功能障碍的原因。 这些测试的结果与医生输入的临床信息相结合，可以得出可能的诊断并推荐患者管理策略。 带走： 在 2018 年至 2023 年期间进行的 26,459 次 iLFT 测试中，68.3%（18,079 次）需要在初始肝功能测试之外进行进一步测试，而 31.7%（8380 次）则不需要。 进一步检测产生了 20,895 例结果，其中，单纯异常丙氨酸转氨酶 (ALT) 且无纤维化的情况最为常见 (23.7%)。研究发现，ALT 异常最有可能是由于代谢功能障碍相关脂肪肝 (MASLD) 所致。 总体而言，一半的级联样本具有阳性病因诊断。 酒精性肝病 (ALD) 和 MASLD 是最常见的病因结果。 此外，20% 的级联测试发现了潜在的严重肝纤维化。 […]
新型凝胶可使酒精毒性降低 50%，抑制器官损害
这听起来像个花招。喝几杯葡萄酒，感觉就只有平时的一半醉意——而且对肝脏和其他器官的损害也较小。 “它是一个 全球的紧急问题，”研究合著者说 拉斐尔·梅曾加博士，瑞士苏黎世联邦理工学院教授。 这项进展建立在科学家们数十年来降低酒精毒性的探索之上。 陈哲弘加州斯坦福医学院分子生物学家、博士，未参与这项研究。陈说，一些益生菌产品旨在帮助肠道处理酒精产生的有毒副产物乙醛，但它们的效果似乎因人而异。静脉输注天然酶复合物，如那些 模仿肝细胞 加速酒精代谢，实际上会产生一些乙醛，减轻其解毒作用。 “我们的方法有可能填补大多数正在探索的方法的空白，”Mezzenga 说。“我们希望并计划尽快进入临床研究。” 通常情况下，肝脏会处理酒精，释放有毒的乙醛，然后释放危害较小的乙酸。乙醛会导致 DNA 损伤、氧化应激和血管炎症。过多的乙醛会增加患 癌症。 但凝胶会催化消化道中酒精的分解，将大约一半的酒精转化为乙酸。只有剩余的 45% 会进入血液并变成乙醛。 梅曾加说：“乙醛的浓度会降低两倍以上，酒精的‘醉人’效果也会降低。” 理想情况下，人们应该在饮酒前或饮酒时立即服用这种凝胶。这种凝胶可以持续发挥作用几个小时。 一些老鼠只喝了一次酒，而另一些老鼠则连续喝了 10 天。与只喝了酒但没有喝凝胶的对照组相比，这种凝胶在半小时后使血液中的酒精含量降低了 40%，5 小时后降低了 56%。服用凝胶的老鼠的肝脏和肠道损伤也较小。 梅赞加表示：“无论是小鼠的短期行为还是长期器官保存的结果，都远远超出了我们的预期。” 偶尔饮酒的人可能会从这种凝胶中受益。然而，陈说，这种凝胶也可能导致人们喝比平常更多的酒，从而感到醉酒。 绕过有问题的路径 一种名为乙醇脱氢酶 (ADH) 的肝酶会将酒精转化为乙醛，然后第二种名为乙醛脱氢酶 (ALDH2) 的酶会帮助将乙醛转化为乙酸。但有了凝胶，酒精会在消化道中直接转化为乙酸。 “这种化学反应似乎绕过了已知的酒精代谢生物途径。这对我来说是新奇的，”斯坦福大学高级研究员、亚洲健康研究与教育中心国家主任陈说。陈说，酒精在通过消化道黏膜之前进行处理是“另一个新奇之处”。 为了制作这种凝胶，研究人员将乳清蛋白（也存在于 牛奶 — 产生粘稠的纤维。接下来，他们添加盐和水，使纤维交联，形成凝胶。凝胶中注入铁原子，催化酒精转化为乙酸。这种转化依赖于过氧化氢，这是金和葡萄糖反应的副产品，这两种物质也添加到凝胶中。 下一步是什么？ 动物实验完成后，下一步就是人体临床实验。研究人员表示，实验何时进行将取决于伦理审查和资金支持。 陈说，“下一步很有趣”，就是将凝胶放入基因突变的小鼠体内。 ALDH2。这种突变使人体更难处理乙醛，经常导致面部发红。这种突变在东亚人群中很普遍，影响了大约 5.6 亿人，并且与 阿尔茨海默氏病. 陈的实验室 成立 一种可以增加ADH2活性的化合物，预计将开始第2阶段 临床试验 今年。 2024-05-24 06:21:18 1716532664 #新型凝胶可使酒精毒性降低 #50抑制器官损害