“争取批准”:所需药物的障碍

我的一位患者第一年的大部分时间都在新生儿重症监护室度过。 他的母亲开玩笑说:“考虑到一切,等待生长激素批准用于他是我们必须忍受的最艰难的事情之一。” 虽然这显然有些夸张,但她的沮丧是可以理解的。 药物障碍困扰着每个医学专业,但我敢说,很少有专业最近像儿科内分泌学那样受到影响。 杰西卡·斯帕克斯·利利,医学博士 胰岛素 价格仍然是天文数字,我们担心患者在进入青年期时会失去保险。 我们开的药物,从青春期阻滞剂到 胰高血糖素类似肽1受体激动剂生长激素,常常因制造短缺而烦恼。 患者必须与我们预约才能获得这些药物,由于劳动力短缺,这一过程通常需要几个月的时间。 这些是我们准备打的战斗,但我们常常感觉好像我们的双手被绑在背后去打仗。 通常,我们的治疗计划并不以最新证据为基础,也不符合弱势患者的最大利益。 这些医疗决定由保险公司决定。 不断添加新的标准,而不考虑任何已发布的指南或公认的护理标准。 或者,在一个更麻烦的例子中,有时保险公司要求患者跳过完全危险的障碍。 典型的例子:生长激素刺激测试。 “刺激测试”是在 20 世纪 60 年代末从压力触发生长激素释放的知识中发展而来的。 延误之外的危险 在准确的生长因子检测可用之前,特别是胰岛素样生长因子 1 和胰岛素样生长因子结合蛋白 3, 低血糖 导致生长激素显着增加用于诊断生长激素缺乏症。 测试方案用于管理胰岛素和其他促分泌剂,例如 精氨酸 和 可乐定测量生长激素反应。 虽然有时生长激素刺激测试是必要的,但并非所有生长激素治疗的适应症都需要它。 此外,刺激测试的准确性、精密度和特异性可能较差。 同一时代的其他儿科内分泌工具——头骨片和 24 小时尿液代谢物检测——已经被 MRI 和复杂的生长因子检测所取代。 然而,如果刺激试验结果未与生长激素治疗的事先授权 (PA) 请求一起提交,即使对于不需要这种诊断程序的适应症,儿科内分泌科医生也会面临橡皮图章式的拒绝。 生长激素刺激测试对患者来说是一种痛苦的经历:它持续几个小时,需要放置静脉导管并服用有副作用的药物,并将患者和家人困在一个房间里进行连续采血,同时不给孩子食物。 而且价格昂贵——药物、设施使用和实验室测试的总成本通常超过 1000 美元。 最重要的是,它可能很危险。 癫痫发作可能发生在测试引起的低血糖过程中。 一 小男孩 2009 年,他在一次刺激测试中因意外服用精氨酸过量而死亡。通过刺激测试造成生命损失的代价太高,无法要求“证明”明确的临床诊断。 照顾者感受到压力 保险公司对药物施加的其他障碍是荒谬的。 我见过的例子包括重复 […]