基因治疗、DNA 的过去、RNA 的未来:早期历史

具有 DNA 链的医学背景的 3D 渲染 图片由 kjpargeter 在 Freepik 上提供 这个故事是再生医学当前进展系列的一部分。 1999年,我将再生医学定义为将因疾病、外伤或时间磨损而受损的组织和器官恢复到正常功能的干预措施的集合。 我列出了实现这一目标的全系列化学、基因和蛋白质药物、细胞疗法和生物力学干预措施。 在这个子系列中,我们特别关注基因疗法。 我们探索当前的治疗方法并研究有望改变医疗保健的进步。 本集中的每篇文章都深入探讨了基因治疗在再生医学的更大叙述中的作用的不同方面。 前六个故事将涵盖基因治疗的历史和主要成功。 20 年代至 1950 年代是遗传学和生物医学领域取得重大进展和令人兴奋的发现的时期。 在理解遗传 DNA 和基因方面取得的突破性进展解开了遗传和遗传的秘密 为未来的突破铺平道路 在医学和生物技术领域。 这些发现极大地影响了我们对人类进化、遗传性疾病以及各种疾病新疗法和疗法的开发的理解。 什么是基因疗法? 基因疗法涉及改变个体的基因组成来治愈遗传疾病。 这是一项带来希望的技术 数百万人患有使人衰弱的遗传疾病。 有趣的是,成功的基因疗法常常 使用RNA分子来修饰DNA 而不是直接操纵它。 RNA 充当 DNA 和细胞之间的信使,对于基因表达至关重要。 显示基因增强的插图。 图片由 yourgenome 提供,CC BY 4.0 基因治疗的出现是由基因化学构型的揭示引发的。 脱氧核糖核酸这为更深刻地理解遗传特征铺平了道路。 识别导致遗传性疾病的特定基因为基因治疗研究开辟了新的机会。 在接下来的几十年里,研究人员开发出了将治疗基因引入患者细胞的创造性技术。 随着CRISPR-Cas9等新技术的出现,基因治疗不断发展,为治疗遗传性疾病提供了新的可能性。 尽管面临挑战,该领域取得的令人难以置信的进展为遗传性疾病成为过去的未来带来了希望。 咆哮的20年代 在 20 年代和 1930 […]

习惯性摄入咖啡因与偏头痛之间没有联系

顶线: 习惯性消费 咖啡因 一项新的研究表明,与阵发性偏头痛的频率、持续时间或强度无关。 调查人员表示,研究结果表明偏头痛患者可能没有必要限制咖啡因摄入。 方法: 对患有阵发性偏头痛(有或没有先兆)的成人睡眠的前瞻性队列研究的二次分析包括 97 人(中位年龄 31 岁;82% 白人),平均年龄为 5.0 ± 3.6 头痛 基线每月的天数。 参与者提供了社会人口统计信息、病史、习惯性含咖啡因饮料消费、酒精摄入量、生活方式和心理社会因素,并完成了流行病学研究中心-沮丧 量表、感知压力量表和匹兹堡睡眠质量指数。 此外,他们在接下来的 6 周内每天完成两次电子日记,报告头痛活动以及治疗头痛的药物的使用情况。 带走: 共有 67% 的参与者表示每天饮用一到两份含咖啡因饮料,12% 的参与者表示每天饮用三到四份,21% 的参与者表示没有习惯性摄入咖啡因。 调整年龄、性别、口腔后 避孕药具 咖啡因的使用和其他混杂因素,各组之间的平均头痛频率相似(不摄入咖啡因为 7.1 天,一到两份咖啡因为 7.4 天,三到四份咖啡因为 5.9 天)。 同样,调整后的平均头痛持续时间在不同含咖啡因饮料摄入量之间没有差异(无咖啡因饮料为 8.6 小时,一到两份为 8.5 小时,三到四份为 8.8 小时)。 调整后的平均头痛强度在各组之间也没有差异。 在实践中: 作者写道:“我们的研究结果并不支持阵发性偏头痛患者避免习惯性摄入含咖啡因饮料的建议。” 然而,他们指出,习惯性摄入咖啡因可能会通过以下方式影响参与疼痛调节的系统: 腺苷 发信号。 “因此,偏头痛患者习惯性摄入咖啡因可能不会显着改变腺苷信号传导,但高于或低于平常摄入量的显着变化可能会成为触发因素,或有助于降低偏头痛发作的阈值以及其他触发因素, ”他们补充道。 来源: Suzanne M. […]

三分之二的低风险 PE 急诊就诊被不必要地承认

要点: 急诊室 (ED) 患者的出院率 急性肺栓塞 2012年至2020年,美国的PE(PE)保持不变,包括那些低风险且可以在门诊环境中进行管理的PE。 方法: 最近的数据表明,选定的低风险肺栓塞患者可以在医院外接受治疗和监测。 该研究通过检查 2012 年至 2020 年国家医院流动医疗调查的数据,采用了系列横断面分析。 总共分析了 1,635,300 名因急性肺栓塞到急诊室就诊的患者(平均年龄 57.7 岁)。 主要终点是因急性肺栓塞而导致患者直接从急诊室出院的急诊室就诊比例。 带走: 总体而言,30.7% 的急性肺栓塞患者在 9 年内从急诊室出院。 排放率虽然随着时间的推移保持稳定,但 2012 年至 2014 年期间为 38.2%,2018 年至 2020 年期间为 33.4%。 随着时间的推移,急性肺栓塞的急诊出院率没有增加(调整后的风险比,每年 1.01;P =.85)。 根据肺栓塞严重程度指数(PESI;35.9%)、简化 PESI 评分(33.1%)或血流动力学稳定性标准(34.8%),低风险患者的出院率相似,并且多年来保持稳定。 在实践中: 作者总结道:“这些发现表明,尽管有临床证据和指南建议,但急性肺栓塞的门诊治疗仍未得到充分利用。” 来源: 这项研究由马萨诸塞州波士顿哈佛医学院的 Nathan W. Watson 领导。 发表 2024 年 1 月 30 日, […]