欧洲建议批准第二种治疗 ALS 的药物
欧洲药品管理局 (EMA) 刚刚建议欧盟批准一种新疗法上市，用于治疗患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的成人患者，这是一种罕见且往往致命的疾病，会削弱肌肉并导致瘫痪。 。 Qalsody (tofersen) 将用于治疗患有超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变的成人 ALS。 西班牙神经病学学会神经肌肉疾病研究组协调员哈维尔·罗德里格斯·德·里维拉指出，这一数据是相关的，“每 100 名患者中只有 1 人”。 在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中，大脑和脊髓中控制随意运动的神经细胞逐渐退化，导致肌肉功能日益丧失和包括呼吸肌在内的随意肌麻痹，最终导致呼吸衰竭。 相关新闻报道 是的 ALS 患者被迫安乐死 埃琳娜·卡尔沃 (Elena Calvo) 受影响的人报告称，由于无法支付疾病费用，他们被迫要求死亡 ALS 是一种毁灭性的疾病。 ALS 的平均生存时间为两到五年。 目前尚无治愈方法，患者的平均预期寿命为诊断后两到五年。 这是大约 10 万西班牙人一生中必须面对的现实，即每 400 人中就有 1 个。 马德里拉巴斯医院的神经科医生罗德里格斯·德·里维拉 (Rodríguez de Rivera) 表示，目前西班牙只有一种药物获得批准，即利鲁唑。 它于 2023 年获得批准，可作为谷氨酸释放抑制剂。 国际临床实践指南建议诊断后尽快开始利鲁唑治疗，并在整个疾病进展过程中维持治疗。 据估计，它可以延长寿命6至19个月。 效果如何 这种药真的有效吗？ 这位专家问道。 «利鲁唑单独发挥作用，可将疾病进展速度降低 30%。 我们不是在谈论壮观的治疗，而是在谈论重要性，因为没有其他的存在。 […]