利用纳米线创新增强过继性 T 细胞疗法
过继性 T 细胞疗法彻底改变了医学。患者的 T 细胞（一种白细胞，是人体免疫系统的一部分）在实验室中被提取和改造，然后注入体内，以寻找和摧毁感染或癌细胞。 现在，佐治亚理工学院生物工程师 Ankur Singh 和他的研究团队已经开发出一种方法来改进这种开创性的免疫疗法。 他们的解决方案是使用纳米线将治疗性 miRNA 输送至 T 细胞。这种新的修饰过程保留了细胞的原始状态，这意味着当它们被注入患者体内时，它们将具有更强大的抗病能力。 通过在幼稚 T 细胞中传递 miRNA，我们基本上已经准备好了一支随时待命的步兵。当这些幼稚细胞在疾病存在的情况下受到刺激和激活时，它们就像被改造成武士一样。” 佐治亚理工学院生物工程师 Ankur Singh 精益求精 目前，在过继性 T 细胞疗法中，细胞在实验室中被改造后会受到刺激和预激活，从而失去其原始状态。Singh 的新技术克服了这一限制。该方法发表在《美国医学会杂志》上的一项新研究中。 自然纳米技术。 “幼稚 T 细胞更适合用于免疫疗法，因为它们尚未被预先激活，这意味着它们可以更容易地被操纵以实现所需的治疗功能，”伍德拉夫机械工程学院和华莱士 H. 库尔特生物医学工程系的卡尔林家族教授辛格说。 幼稚 T 细胞是免疫系统的原始成员，是尚未接受战斗考验的白细胞。但这些细胞新成员活力十足、易受影响且适应性强 – 随时准备并渴望接受编程。 辛格说：“这一过程创建了一个编程良好的幼稚 T 细胞，非常适合增强针对特定目标（例如肿瘤或病原体）的免疫反应。” 与预激活的细胞相比，幼稚 T 细胞接受的精确编程为未来更成功地抗击疾病奠定了基础。 增强战斗细胞 在体内，当幼稚 T 细胞接收到来自抗原（致病病原体的一部分）的危险信号时，它们就会被激活，但它们会向激活免疫系统的 T 细胞发送信号。 过继性 T 细胞疗法用于治疗那些破坏人体防御系统的恶性疾病。科学家在实验室中为患者的 T 细胞提供治疗增强剂，为其添加额外的药物，并用化学方法预先激活它们。 此时，细胞将失去其幼稚状态。当重新注入患者体内时，这些经过修改的 […]
Neurona 局灶性癫痫细胞疗法 NRTX-1001 获得 FDA RMAT 认证
Neurona Therapeutics 的 NRTX-1001 是一种研究性同种异体再生神经细胞疗法，旨在治疗药物耐药性颞叶内侧癫痫 (MTLE)，已获得 FDA 授予的再生医学先进疗法 (RMAT) 资格。1 NRTX-1001 由人类中间神经元组成，可长期分泌抑制性神经递质 γ-氨基丁酸，有望修复神经网络。目前正在对 NRTX-1001 进行 1/2 期临床试验 (NCT05135091)，用于治疗耐药性单侧 MTLE，目前正在对患者进行治疗，以及对 NRTX-1001 进行单独的 1/2 期临床试验 (NCT06422923)，用于治疗耐药性双侧 MTLE，根据其 clinicaltrials.gov 页面，该页面最近于 2024 年 5 月 31 日更新，尚未开始招募患者。 Neurona Therapeutics 联合创始人兼首席执行官 Cory R. Nicholas 博士在一份声明中表示：“我们很高兴 FDA 认可了 NRTX-1001 的潜力，我们认为 RMAT 的认定不仅验证了我们积极的初始数据，也验证了我们治疗局灶性癫痫的新型再生疗法。”1“短期内，我们专注于完成正在进行的 1/2 期研究 [in unilateral MTLE] 并与 FDA 合作讨论我们的产品开发计划。Neurona 团队致力于尽可能安全、迅速地为患有耐药性局灶性癫痫的患者提供我们的细胞疗法。” […]
研究：中国科学家研发的细胞疗法疫苗或可治疗哮喘，仅需一针即可长期控制病情
中国科学家表示，一种广泛用于抗癌的免疫疗法已显示出治疗非癌症疾病的潜力，而且一次注射就可以对哮喘提供长期保护。 哮喘是最常见的呼吸系统疾病，影响全球超过 3 亿人，每年导致超过 25 万人死亡。 临床上，该病的特点是因气道阻塞而出现间歇性咳嗽、喘息、胸痛和呼吸困难等症状。但没有一种疗法可以仅用一剂就引起持久的缓解。 02:19 见见从有毒海洋生物体内提取毒素以制造救命抗蛇毒血清的团队 见见从有毒海洋生物体内提取毒素以制造救命抗蛇毒血清的团队 据清华大学基础医学院的彭敏及其同事介绍，大约一半患者的哮喘是由一组细胞因子驱动的，包括 IL-4、IL-5 和 IL-13。 细胞因子是帮助控制体内炎症的信号蛋白，但过多的细胞因子会导致过度炎症和自身免疫性疾病等病症。目前，针对这些蛋白质的生物医药产品已获准用于治疗严重哮喘，但需要终身服用。 在他们最新的研究中，彭教授团队开发出了一种新方法，利用一种名为CAR-T的细胞疗法同时针对这组细胞因子。 CAR-T 是嵌合抗原受体 T 细胞疗法的缩写，其工作原理是通过基因工程改造患者自身的杀伤性 T 细胞（一种对抗感染至关重要的白细胞），以识别和摧毁癌细胞等敌人。这种新型免疫疗法已成功治疗了一些血癌。 他们发现，在无需任何预处理的情况下，只需向小鼠输入一次工程细胞就足以持续抑制肺部炎症并缓解哮喘症状超过一年。 研究结果于周一发表在同行评审期刊《自然免疫学》上。 研究小组表示，新的细胞疗法为哮喘患者提供了一种选择，“通过一次细胞注射即可实现症状的长期缓解并过上正常生活”。 02:51 由人体细胞制成的生物机器人有望应用于医疗 由人体细胞制成的生物机器人有望应用于医疗 他们表示，除了哮喘之外，由相同因素引起的其他疾病——例如过敏、特应性皮炎或阻塞性肺病——也可能通过这种细胞疗法治疗。 他们指出，一个重要的考虑因素是患者的选择。他们表示，预测新型 CAR-T 细胞疗法优于现有生物医药产品的生物标志物或临床特征“仍有待研究”。 2024-06-02 06:00:51 1717309267 #研究中国科学家研发的细胞疗法疫苗或可治疗哮喘仅需一针即可长期控制病情
糖尿病治愈方法：中国科学家研发出糖尿病治愈方法 胰岛素患者仅3个月即可摆脱药物依赖
中国科学家利用开创性的细胞疗法成功治愈了一名糖尿病患者，这是一个重要的医学里程碑。这项开创性的治疗方法是由上海长征医院、中国科学院分子细胞科学卓越中心和仁济医院的团队开发的，并于 4 月 30 日在《细胞发现》杂志上进行了详细介绍。 病人的康复之旅 据《南华早报》报道，该患者于2021年7月接受了细胞移植。令人惊讶的是，在11周内，他不再需要外部胰岛素。在接下来的一年里，他逐渐减少并最终停止服用口服药物来控制血糖。“后续检查显示，患者的胰岛功能得到了有效恢复，”首席研究员之一尹说。目前，患者已经33个月没有注射胰岛素了。 这项突破标志着糖尿病细胞治疗领域取得重大进展。加拿大不列颠哥伦比亚大学教授蒂莫西·基弗对这项研究给予了高度评价，他说：“我认为这项研究代表了糖尿病细胞治疗领域的一个重要进展。” 糖尿病是一种慢性疾病，会影响人体将食物转化为能量的能力，如果治疗不当会导致严重的并发症。传统治疗方法包括注射胰岛素和持续监测，这对患者来说可能是一种负担。 细胞疗法的创新方法 这项新疗法涉及对患者外周血单核细胞进行编程，将其转化为“种子细胞”，在人工环境中重建胰岛组织。这种方法利用了人体的再生能力，这是一个被称为再生医学的新兴领域。“我们的技术已经成熟，它突破了再生医学治疗糖尿病领域的界限，”尹说。 对中国医疗体系的影响 中国是全球糖尿病患者最多的国家，面临着巨大的医疗负担。根据国际糖尿病联盟的数据，中国有 1.4 亿人患有糖尿病，其中 4000 万人依赖终身注射胰岛素。这种新的细胞疗法可以大大减轻这一负担。Kieffer 指出，如果这种细胞治疗方法在更大规模的研究中被证明有效，“它可以使患者摆脱长期服药的负担，改善健康和生活质量，并减少医疗支出。”然而，他强调，有必要对更多患者进行进一步的研究，以验证这些有希望的发现。 1716832186 #糖尿病治愈方法中国科学家研发出糖尿病治愈方法 #胰岛素患者仅3个月即可摆脱药物依赖 2024-05-27 11:28:19
“糖尿病治疗取得突破：中国研究人员成功治愈患者”
新德里：中国科学家利用创新细胞疗法成功治愈了一名糖尿病患者，这是一项开创性的医学成就。这项开创性的治疗方法由上海长征医院、中国科学院分子细胞科学卓越中心和仁济医院的团队开发，于 4 月 30 日发表在《细胞发现》杂志上。 据《南华早报》报道，该患者于 2021 年 7 月接受了细胞移植。令人惊讶的是，仅仅 11 周后，他就不再依赖外部胰岛素，在接下来的一年里，他逐渐减少并完全停止服用口服药物来控制血糖水平。“后续检查显示，患者的胰岛功能得到了有效恢复，”首席研究员之一尹解释说。目前，患者已经 33 个月没有注射胰岛素了。 这项突破代表着糖尿病细胞治疗领域的重大进步。不列颠哥伦比亚大学细胞与生理科学系教授蒂莫西·基弗（Timothy Kieffer）对这项研究给予了高度评价，他表示：“我认为这项研究代表着糖尿病细胞治疗领域的一项重要进展。” 糖尿病是一种影响人体将食物转化为能量的能力的慢性疾病，如果治疗不当，会导致心脏病、视力丧失和肾脏疾病等严重并发症。传统治疗方法通常包括注射胰岛素和持续监测，这给患者带来了沉重的负担。 中国团队开发的新疗法涉及对患者自身的外周血单核细胞进行编程。这些细胞被转化为“种子细胞”，并在人工环境中用于重建胰岛组织。《南华早报》报道称，这种创新方法利用了人体的再生能力，这是一个新兴的领域，被称为再生医学。 尹教授表示：“我们的技术已经成熟，并突破了再生医学在糖尿病治疗领域的界限。” 中国是全球糖尿病患者最多的国家，面临着巨大的医疗负担。根据国际糖尿病联盟的数据，中国有 1.4 亿糖尿病患者，其中 4000 万人需要终生注射胰岛素。这种新的细胞疗法可能会大大减轻这一负担。 基弗指出，如果这种细胞治疗方法在更广泛的研究中被证明是有效的，“它可以使患者摆脱慢性药物的负担，改善健康和生活质量，并减少医疗支出。”然而，他强调需要进一步开展涉及更多患者的研究来验证这些发现。 2024-05-27 04:11:00 1716784141 #糖尿病治疗取得突破中国研究人员成功治愈患者
SCG Cell Therapy 在 ASGCT 2024 年会上的口头报告中展示了新的临床前数据，强调其免疫开关装甲 HPV-TCR T 细胞疗法 (SCG142) 对多种 HPV 相关癌症具有卓越的肿瘤抑制作用 美国 – 英语 亚太地区 – 英语
新加坡2024年5月12日 /美通社/ — SCG Cell Therapy Pte Ltd (SCG) 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对传染病及其相关癌症的新型免疫疗法，宣布其新型人乳头瘤病毒 (HPV) 的首个临床前数据-配备 TGFβRII-41BB 免疫开关（SCG142）的特异性 T 细胞受体工程 T (TCR T) 细胞疗法，在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上进行口头报告。 在临床前研究中，与没有免疫开关的传统 TCR T（包括肿瘤再攻击模型）相比，SCG142 在体外和体内表现出优异的 CD8+ 和 CD4+ TCR T 细胞增殖和肿瘤抑制作用。 重要的是，SCG142 的功能不依赖于 CD8 共受体，将所需的效应器功能也转移到 CD4+ T 细胞，并促进 T 细胞更长的持久性和改善的增殖。 此外，SCG142表现出高功能亲和力，可以识别HPV-16和HPV-52两种基因型，具有良好的安全性，在相关毒理学模型中没有同种反应性或脱靶毒性。 “SCG142 是一种新型差异化 HPV 特异性 TCR T 细胞疗法，在表达 HPV-16 和 HPV-52 基因型的各种肿瘤类型中具有临床前疗效。我们很高兴能够证明，用嵌合体来武装 TCR-T 细胞转换受体并没有改变良好的安全性，但有助于克服 […]
利用癌症突变增强 T 细胞疗法
T 细胞疗法仍然受到 T 细胞持久性和功能不佳的阻碍，使其对实体瘤基本上无效。 人类癌性 T 细胞会发生突变，从而增强其适应性，并在与治疗性 T 细胞面临的类似情况下逃避免疫挑战。 写在 自然Garcia 及其同事利用这些癌症突变的健康增强能力，将它们整合到工程化的治疗性 T 细胞中，以提高性能。 作者筛选了 71 种癌性 T 细胞突变，以确定它们对治疗性 T 细胞功能的潜在影响。 在这些候选者中，他们发现了一个基因融合， 卡11–PIK3R3，显着提高了 T 细胞疗法在患有多种癌症（包括黑色素瘤）的小鼠模型中的抗肿瘤活性。 卡11–PIK3R3 通过放大 CBM 信号传导，提高了 T 细胞受体 (TCR) 和嵌合抗原受体 (CAR)-T 细胞疗法的功效，CBM 是 T 细胞激活和响应抗原的功能所必需的复合物。 突变的 T 细胞还改善了一般治疗条件，需要较低的剂量并消除了淋巴细胞清除化疗的需要——这种手术通常用于提高 T 细胞治疗的效果，但与大量的毒性相关。 2024-03-15 00:00:00 1711871900
角膜受损的新疗法：细胞疗法
眼睛的宏观特写 图片来源：svstudioart 这个故事是再生医学当前进展系列的一部分。 该作品是专门针对眼睛和恢复视力的改进系列的一部分。 1999年，我将再生医学定义为将因疾病、外伤或时间磨损而受损的组织和器官恢复到正常功能的干预措施的集合。 我列出了实现这一目标的全系列化学、基因和蛋白质药物、细胞疗法和生物力学干预措施。 想象一下早上醒来时视力模糊或感觉眼睛上好像有一层薄膜。 对于患有角膜内皮细胞疾病（例如福克斯内皮性角膜营养不良和大疱性角膜病）的患者来说，这是现实。 这些情况与角膜水肿有关，导致角膜混浊、视力下降和潜在失明。 细胞疗法的最新发展在治疗这些疾病方面显示出了希望。 一种方法是注射补充有 rho 相关蛋白激酶 (ROCK) 抑制剂的培养的人角膜内皮细胞，该方法在小型临床试验中取得了积极的结果。 什么是角膜内皮细胞疾病？ 角膜内皮是一层薄薄的细胞，形成角膜的内层。 人眼有 每平方毫米约 7500 个内皮细胞。 这些细胞在调节角膜的水合作用方面发挥着至关重要的作用，这有助于保持角膜的透明度。 这些细胞的任何缺陷都会导致角膜基质内积液，导致角膜混浊和视力下降。 这些缺陷被称为角膜内皮细胞疾病，可能导致角膜水肿和视力问题。 最常见的角膜内皮细胞疾病包括福克斯内皮性角膜营养不良、大疱性角膜病、人工晶状体眼大疱性角膜病和假性剥脱综合征角膜病。 这些疾病可能是由年龄相关的变化、创伤、炎症和遗传引起的。 角膜细胞疾病的传统治疗方法 传统上，角膜内皮细胞疾病的治疗方法是 角膜移植。 该过程包括通过手术从受体角膜中去除受损或无功能的角膜内皮细胞，然后移植供体角膜内皮细胞来替代它们。 然而，这个过程在技术上可能具有挑战性，并且被接受者的免疫系统排斥的风险很高。 此外， 现有捐助者明显短缺。 最近， 细胞疗法已成为一种替代方法 恢复角膜透明度并改善患有这些疾病的患者的视力结果。 细胞疗法涉及将健康细胞移植到角膜中，并再生和替换受损或功能失调的细胞。 与传统的角膜移植不同，细胞疗法不会恢复整个角膜，只会恢复受损或无功能的细胞。 这使得该过程的侵入性较小，并降低了排斥的风险。 细胞疗法的关键优势之一是它们可以根据个体患者的需求进行定制。 可以从患者体内采集细胞，在实验室培养，然后移植回患者的角膜。 这降低了排斥的风险，并消除了对可能有副作用的免疫抑制药物的需要。 角膜内皮细胞疾病的 ROCK 抑制剂 一种有前景的角膜内皮细胞疾病细胞治疗方法是注射补充有 ROCK 抑制剂的人角膜内皮细胞。 在最近的一项研究中24 周后，这种方法增加了 11 名大疱性角膜病患者的细胞密度。 治疗后，所有参与者的角膜内皮细胞密度均超过每平方毫米 500 个细胞，其中 […]
细胞和基因治疗工具
HIV慢病毒的结构是研究人员通常改变的病毒结构，以传递遗传信息 … [+] 物质进入细胞。 盖蒂 新发表的研究提供了一种解决经典问题的新技术。 几种最新的基于细胞的基因和癌症疗法也存在类似的缺点。 首先，细胞操作发生在体外，这是一个漫长的过程，需要在专门的实验室中提取、纯化和改变细胞，然后才能将治疗重新引入血液中。 供体来源的同种异体疗法的第二个风险是组织排斥。 当身体将新细胞视为外来威胁时，就会发生这种情况。 一篇论文 发表于《自然生物技术》 针对这个问题提供了越来越多的解决方案之一：直接修改人体内的基因。 目标是将基因编辑工具或合成基因直接传递给细胞，无需外部处理。 一种新的、有针对性的输送系统 在他们的研究中，加州大学伯克利分校的研究人员改变了基因传递方法以提高其靶向能力。 作者通过各种细胞实验优化了车辆设计。 他们发现，他们的输送系统对肝脏的脱靶基因编辑表现得最小——这是人们普遍关心的问题 活 向量。 他们的平台依赖于基因疗法的行业主要产品：去内脏的非致病性艾滋病病毒。 这项研究偏离了经典设计，将预组装的 Cas9 蛋白融合到逆转录病毒结构中。 之前的测试 证明这些 CRISPR/Cas9 蛋白在连接时具有完整的功能。 这个升级后的炮弹需要找到它的目标。 研究小组并没有依赖病毒感染细胞的天然能力，而是通过在病毒表面嵌入几种不同的单克隆抗体来修饰病毒。 这些抗体将病毒颗粒引导到特定类型血细胞上发现的结构，从而提高了车辆的精度。 接下来，病毒必须进入目标细胞。 该团队使用一种名为 VSVGmut 的独特糖蛋白完成了这一壮举。 原始的、纯粹的病毒蛋白会引起水泡性口炎，这是一种在人类中罕见的疾病。 突变形式不会对相同的刺激做出反应，但保留了病毒扩散到人体细胞中的能力。 这意味着当靶细胞通过内吞作用摄取载体时，突变蛋白会保护基因包免于降解，直到它可以排空到细胞的细胞质中并被表达。 该团队将最终产品称为封装的运载工具或 EDV。 这种病毒样颗粒可以将人工基因、基于 CRISPR 的构建体或两者都运送到编程目标。 图 1：包膜递送系统 (EDV) 示意图。 Cas9蛋白与多种病毒融合 … [+] 结构蛋白。 该载体的膜上携带两种独特的蛋白质：单链可变片段（scFV）和称为 VSVGmut 的糖蛋白。 CRISPR/Cas9基因编辑器或人工基因可以放置在病毒内部。 […]