FDA 经过数月延迟批准阿尔茨海默病药物 donanemab
美国食品药品管理局 已获批准 制药商礼来公司周二宣布，对一款备受关注的阿尔茨海默氏症药物进行了一项临床试验，结论是，适度减缓这种毁灭性疾病的进展所带来的好处大于其风险。 今年 3 月，FDA 出人意料地推迟了该药物的审批，以进一步审查其安全性和有效性。上个月，一个独立专家小组一致认可了该药物，为 FDA 的批准奠定了基础。 礼来公司的药物 Kisunla（donanemab 的商品名）是为治疗阿尔茨海默病而开发的少数几种药物之一，可以改变潜在疾病，并将与另一种药物 Leqembi 一起进入商业市场。Kisunla 获批用于治疗早期症状性阿尔茨海默病，虽然无法阻止疾病发展，但已证明可以减缓认知和功能衰退。 “我认为这很可能是我们今年的亮点，”礼来公司首席科学官丹尼尔·斯科夫隆斯基 (Daniel Skovronsky) 表示，并指出“很少有疾病像阿尔茨海默病一样令人恐惧，而治疗选择却如此之少”。他表示，Kisunla 将在未来几周内向患者提供。 关于此类药物的争论尤其激烈，因为这种影响 600 多万美国人的疾病目前尚无治愈方法。支持者们一直呼吁对这种给家庭带来沉重负担的记忆丧失疾病进行治疗，但这些药物一直受到脑出血等并发症的困扰。 临床试验发现，Kisunla 在 18 个月内将轻度认知障碍患者的认知和功能衰退速度减缓了 35%。该药物的作用原理是清除大脑中一种名为淀粉样蛋白β的粘性斑块，这种斑块与该疾病有关。 礼来公司正在追求一个更大胆的目标：进行试验，看看该药物是否可以通过清除尚未出现症状的患者体内的淀粉样蛋白来预防阿尔茨海默病。 Kisunla 的总费用因患者完成治疗的时间而异。这是因为一旦扫描显示患者的淀粉样蛋白水平极低，他们就可以停止治疗。 六个月治疗疗程的预计费用为12,522美元。 据该制药商称，全年治疗费用为 32,000 美元。然而，许多人可能不会支付 部分定价 因为预计医疗保险将承担某些患者的治疗费用。 对于一些人来说，价格可能高于 Leqembi 估计的 每年26,500美元， 尽管该治疗 不会停止后 淀粉样蛋白清除。 Kisunla 是自 2021 年以来第三种获得 FDA 批准的针对淀粉样蛋白的药物，此前两种治疗方法是 Aduhelm 和 Biogen，由制药商 Eisai 和 […]