基因疗法可改善罕见遗传性眼病的视力
头条新闻： 单剂量 EDIT-101 是一种基于 CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9) 的基因编辑疗法，似乎安全，并能改善因基因突变导致的视网膜疾病患者的视力和对光的敏感度。 CEP290 基因。 方法： 这 BRILLIANCE 研究 评估了单次递增剂量 EDIT-101 对 CEP290相关遗传性视网膜变性，这是一种眼睛中的感光细胞（即视杆细胞和视锥细胞）混乱且视杆细胞过早死亡的疾病。 总体而言，12 名成人（平均年龄 37 岁）和 2 名儿童（年龄分别为 9 岁和 14 岁）口服泼尼松三天，并在视力较差的眼睛中接受了 EDIT-101 视网膜下注射。 成年患者接受低、中或高剂量（分别为 6 × 1011、1 × 1012 和 3 × 1012 载体基因组/毫升）的 EDIT-101，而儿童仅接受中等剂量。 带走： 总体而言，79% 的患者至少一种疗效结果有所改善，43% 的患者两种或两种以上疗效结果有所改善。 在实践中： 作者写道：“这些数据为体内视网膜基因编辑的治疗潜力提供了概念证明，并支持进一步研究 CRISPR-Cas9 介导的针对某些其他遗传性视网膜变性和遗传疾病的疗法。” 来源： 这项研究由马萨诸塞州眼耳医院和波士顿哈佛医学院眼科系眼基因组学研究所的医学博士 Eric A. […]
人工智能治疗视网膜疾病的研究发现许多无法使用的图像
人工智能 (AI) 引起了人们对眼科的兴趣，因为它有潜力追踪大量人群的疾病趋势，例如 美国有 3840 万人患有糖尿病 糖尿病眼病风险较高的人群。然而，最近一项利用人工智能从视网膜照片筛查中检测糖尿病视网膜病变的研究发现，输入算法的数据质量存在很大差异。 费城坦普尔大学的一项研究发现，在九个初级保健机构拍摄的筛查照片无法使用的可能性是在两个眼科诊所获得的照片的三倍。 这项新研究的结果已在视觉与眼科研究协会 (ARVO) 2024 年年会上报告。 研究负责人、天普大学医学生 Madelyn Class 表示：“与初级保健机构相比，在眼科诊所完成的人工智能辅助糖尿病视网膜病变筛查更为成功。” Medscape 医学新闻.Class 表示，一个关键的区别是，专科诊所使用经过培训的摄影师来拍摄眼科图像，而初级保健机构则由医务助理来拍摄照片。 玛德琳级 初级保健筛查的挑战 美国糖尿病协会在一份报告中承认 2017 年立场声明 视网膜摄影技术有可能将筛查带入没有验光师或眼科医生的环境中。这项研究表明，这种潜力可能尚未实现。 在初级保健环境中，42.5% 的视网膜照片无法分级，而在专科环境中，这一比例为 14.5%。 “看来用户错误对所拍摄照片的质量产生了影响，”克拉斯说。 “我们从初级保健机构收到的一些图像实际上是眼睑，甚至是墙上的窗帘，而不是眼底。” “研究中的所有摄像师都接受了成像设备的培训，”Class 补充道。 “这表明一些摄影师很匆忙，缺乏练习，或者根本不再对拍照感兴趣，”她说。 “显然，我们必须持续监控每个摄影师的表现，以确保拍摄出高质量的照片。” Class 补充道，研究结果还可能表明需要在初级保健中使用不同的设备进行筛查。 “与手动相机相比，机器人可能有助于消除初级保健筛查中遇到的一些用户错误，”她说。 培训需求“可解决” 伊利诺伊大学芝加哥分校视网膜服务主任 Jennifer Lim 医学博士表示，这些发现表明，在眼科护理专业人员办公室外捕捉可用的视网膜图像是一项挑战。 Jennifer Lim 医学博士 Lim 表示：“这项研究表明，实施是人工智能的关键。” Medscape医疗 消息。 “让初级保健医生和诊所愿意采用并弄清楚如何实施人工智能筛查 [for diabetic retinopathy] 在医疗保健系统中实现这一目标是困难的，因此我赞扬天普大学的系统尝试将基于视网膜摄影的人工智能筛查整合到初级保健门诊中心，并将结果与眼科诊所进行比较。” 林补充说，研究表明，摄影师不仅需要最初的培训，还需要进行监控以避免拍摄出无法评级的照片，而这个问题是“可以解决的”。 […]
SGLT2 抑制剂可预防 2 型糖尿病视网膜病变
要点： 与其他二线降糖药物相比，钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 (SGLT2) 抑制剂可降低 2 型糖尿病 (T2D) 患者患视力威胁性视网膜病变的风险。 方法： 研究人员进行了一项全国性队列研究，纳入了 3,544,383 名新诊断的 T2D 患者。 在为期 5 年的研究期间，159,965 名患者接受了 SGLT2 抑制剂治疗，304,383 名患者接受了二肽基肽酶 4 (DPP-4) 抑制剂治疗，108,420 名患者接受了吡格列酮治疗，189,618 名患者接受了磺酰脲类治疗。 倾向评分匹配发现，65,930对患者接受SGLT2抑制剂与DPP-4抑制剂治疗，93,760对患者接受SGLT2抑制剂与吡格列酮治疗，42,121对患者接受SGLT2抑制剂与磺酰脲治疗。 主要结果是至少两次门诊或一次住院或注射抗血管内皮生长因子的患者出现威胁视力的视网膜病变。 带走： 与 DPP-4 抑制剂相比，SGLT2 抑制剂可将威胁视力的视网膜病变风险降低 43%（调整后的风险比） [aHR]，0.57），与磺酰脲类相比（aHR，0.62）为 38%，与吡格列酮相比为 25%（aHR，0.75； 磷 全部 < .001）。 同样，与 DPP-4i、吡格列酮或磺脲类药物相比，SGLT2 抑制剂导致视力威胁的视网膜病变的累积发生率显着降低。磷 全部 < .001）。 所有三种 SGLT2 抑制剂治疗，即恩格列净、 达格列净， 和 卡格列净，在降低威胁视力的视网膜病变的风险方面比 DPP-4 […]