ALS 治疗：Zydus 获得 USFDA 孤儿药资格认定，用于治疗 ALS
制药商 Zydus Lifesciences 周三宣布，美国 FDA 已授予 Usnoflast 孤儿药资格 (ODD)，这是一种新型口服 NLRP3 抑制剂，用于治疗一种名为肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的罕见疾病。 美国食品和药物管理局的孤儿药产品办公室授予孤儿药地位，以支持治疗罕见疾病的药物开发，这些疾病影响了美国不到 200,000 人。 Zydus 董事长 Pankaj Patel 表示：“美国 FDA 授予的孤儿药资格强调了开发 Usnoflast 来解决肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的迫切需要，这是一种致命的神经退行性疾病。” ALS 患者确诊后平均生存期约为两到五年，大多数 ALS 患者死于呼吸衰竭。 ALS 患者会出现神经炎症和快速神经退行性变。 ALS 影响美国约 32,000 人，根据疾病控制与预防中心 (CDC) 的统计数据，美国每年平均有 5,000 名新患者被诊断患有该疾病。据估计，欧洲（欧盟和英国）有超过 30,000 人患有 ALS，而印度估计有 75,000 人患有 ALS。 Usnoflast (ZYIL1) 是一种新型口服小分子 NLRP3 抑制剂。 Usnoflast 已在神经炎症、帕金森病、炎症性肠病 (IBD) […]
对癌症药物的大追逐：迫切需要负担得起的 Keytruda 替代品
250 亿美元或 21 亿卢比。这是一种名为 Keytruda（其通用名是 pembrolizumab）的单一药物的全球销售数据。 Keytruda 用于治疗多种癌症，是医学研究史上最大的重磅炸弹。从长远来看，250亿美元相当于整个印度医药市场的规模。它大约是印度最大制药商 Sun Pharma 销售额的五倍。 与大多数治疗少数适应症或医疗状况的药物不同，Keytruda 在美国被批准用于治疗 40 种癌症。在印度，它被批准用于 10 种癌症或肿瘤类型的 17 种适应症。肿瘤学家主要将其用于治疗某些类型的肺癌，其次是胃肠癌、三阴性乳腺癌和头颈癌。 对于所有癌症，Keytruda 的作用机制或工作方式既简单又具有开创性。它帮助人体的免疫系统（即 T 细胞）检测和对抗隐藏和扩散在器官中的癌细胞。 PD-1（程序性细胞死亡蛋白 1）和 PD-L1（程序性死亡配体 1）是像盔甲一样发挥作用并保护癌细胞免受 T 细胞破坏的蛋白质。输注后，Keytruda 与蛋白质结合，从而激活免疫系统，击败癌细胞，导致肿瘤缩小。它推动身体固有的防御机制来对抗入侵的细胞。这就是为什么Keytruda和百时美施贵宝公司的Opdivo（nivolumab）等其他药物被归类为免疫治疗药物的原因。 一家印度公司的首席科学家做了一个简单的类比。他说，一旦输注开始在肿瘤部位发挥作用，它就会将军队（免疫系统）从监狱中解放出来，然后免疫系统就会承担起攻击敌人（癌细胞）的角色。这改变了精准医学研究的游戏规则，不像广泛使用的化疗药物会杀死癌细胞，但也会损害健康细胞。 然而，Keytruda 的高昂定价——一剂高达几十万卢比——让印度大多数患者无法承受。由于其制药公司默克公司的初始专利将在几年内到期，印度制药商正在竞相生产价格实惠的版本。 大人物 自 2014 年 Keytruda 在美国上市以来，其巨大影响就显而易见。一年后，Keytruda 被用于治疗美国前总统吉米·卡特，他被查出患有末期转移性黑色素瘤，这是一种致命的皮肤病癌症已经扩散到他的大脑和肝脏。 在接下来的几个月里，卡特恢复了健康，并摆脱了癌症。本月初他就满100岁了。像卡特这样的患者摆脱癌症是圣杯。 即使在少数情况下，Keytruda 也被证明是这样的，虽然所有人都没有卡特那么幸运，但肿瘤学家对于单一药物如何改变人们对疾病的认知方式毫不含糊。正如肿瘤学家悉达多·穆克吉 (Siddhartha Mukherjee) 所著的一本书的书名所说，它是“所有疾病之王”。但癌症不再、也不总是意味着死刑。 Keytruda 的全球销售让默克公司的收银机响了起来。其销售额比五年前翻了一番。去年250亿美元的销售额接近默克公司年销售额600亿美元的一半。 在最近的一次会议上，默克全球首席执行官 Robert Davis 指出，该公司迄今为止已花费 600 亿美元开发 Keytruda，预计到 […]