AskBio 的 AB-1002 充血性心力衰竭研究基因治疗项目获得 FDA 快速通道指定
拜耳公司和拜耳公司全资拥有并独立运营的基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予AB-1002项目快速通道指定。 AB-1002 是一种研究性一次性基因疗法，用于心脏，旨在帮助促进蛋白质抑制剂 1 (I-1c) 的组成型活性形式的产生，该蛋白质抑制剂旨在阻断蛋白磷酸酶 1 的作用。抑制这种与充血性心力衰竭 (CHF) 有关的蛋白质的功能可能会对心脏产生治疗作用。(1,2) “AB-1002 的 FDA 快速通道指定是该项目临床开发的一项重要成就，突显了我们为晚期充血性心力衰竭患者提供潜在有效治疗的目标，”首席开发官 Canwen Jiang 博士说兼 AskBio 首席医疗官。 “我们期待完成 II 期 GenePHIT 临床试验，该试验目前正在招募患有严重心力衰竭的患者，并致力于探索 AB-1002 治疗这种毁灭性疾病的全部潜力。” FDA 快速通道计划旨在促进新疗法的开发并加快其审查，这些新疗法旨在治疗严重疾病并满足未满足的医疗需求。(3) 该计划的目的是尽早为患者提供重要的新疗法。（ 3) 获得此指定的治疗药物将受益于与 FDA 更频繁地举行会议以讨论开发计划的资格，并且如果满足相关标准，则有资格获得加速批准和优先审查。 拜耳制药部门研发主管 Christian Rommel 博士表示：“AB-1002 的快速通道指定强调需要快速推进新的治疗方式，例如针对充血性心力衰竭患者的基因治疗。” “这一指定巩固了 AB-1002 解决当前未满足的医疗需求的潜力，我们对有机会加速其开发感到兴奋。” AB-1002是一种在研基因疗法，尚未获得上市许可，其功效和安全性尚未确定或充分评估。 AskBio 目前正在招募患者参加 AB-1002（也称为 NAN-101）治疗 CHF 的 II 期 GenePHIT（基因磷酸酶抑制疗法）试验。(4) 关于GenePHIT […]
第一位随机参加 AskBio II 期充血性心力衰竭基因治疗试验的患者
拜耳公司和拜耳公司全资拥有并独立运营的基因治疗公司 Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) 宣布，首例患者已被随机分配到 GenePHIT（基因磷酸酶抑制疗法）的 II 期试验中。 AB-1002（也称为 NAN-101）用于治疗充血性心力衰竭 (CHF)。 GenePHIT 是一项适应性、双盲、安慰剂对照、随机、多中心试验，旨在评估单次冠状动脉内输注 AB-1002 对成人非缺血性心肌病和纽约心脏协会 (NYHA) III 级心脏的安全性和有效性身体状况稳定至少四个星期的失败症状。 AB-1002 用于治疗 CHF 的开发过程中的这一里程碑可能使这种研究疗法更接近于治疗医疗需求未得到满足的患者。(2) GenePHIT 将包括 90 至 150 名左心室射血分数在 15% 至 35% 之间的成年人，尽管有指南推荐的治疗，但他们仍然患有心力衰竭症状。 52 周时的主要疗效终点是几个有临床意义的评估的修改获胜率。(1) “作为 II 期 GenePHIT 试验的一部分，对第一位患者进行随机分组对于心力衰竭界来说是一个重要时刻，”首席研究员兼指导委员会成员、医学博士、MSCAI 蒂莫西·D·亨利 (Timothy D. Henry) 说。 “GenePHIT 将在迄今为止数量最多的患者中评估 AB-1002 的安全性和有效性，并提高我们对治疗充血性心力衰竭的基因疗法的整体理解。这项试验的启动使我们离改变这一现状又近了一步。这种致命且毁灭性的疾病的发展过程。” AskBio CHF 科学主席、医学博士 Roger J. Hajjar […]
拜耳的 AskBio 启动充血性心力衰竭 (CHF) 的 II 期 GenePHIT 试验
拜耳公司和拜耳公司全资拥有并独立运营的基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)宣布启动AB-1002的II期试验GenePHIT（基因磷酸酶抑制疗法）（也称为 NAN-101），用于治疗充血性心力衰竭（CHF）。 GenePHIT 是一项适应性、双盲、安慰剂对照、随机、多中心试验，旨在评估纽约心脏协会 (NYHA) III 级非缺血性心肌病成人单次冠状动脉内输注 AB-1002 的安全性和有效性病情稳定至少 4 周的心力衰竭患者。(1) AB-1002 进入 II 期标志着针对医疗需求未得到满足的 CHF 患者开发这种新型研究性基因疗法的一个重要里程碑。 GenePHIT 将包括 90 至 150 名左心室射血分数在 15% 至 35% 之间的成年人，尽管有指南推荐的治疗，但他们仍然患有心力衰竭症状。 52 周时的主要疗效终点是几个有临床意义的评估的修改获胜率。(1) AskBio 联合创始人兼首席科学官 Jude Samulski 博士表示：“AskBio 很高兴能够在 CHF 科学主席 Roger Hajjar 医学博士和 CHF 集成产品团队负责人 Lothar Roessig 医学博士的领导下启动 GenePHIT。” “我们相信这项试验将有助于确定 AB-1002 治疗世界上最具破坏性的疾病之一的潜力，我们期待更多地了解这一重要的研究性心脏基因疗法。我们希望有一天 AB-1002可能会帮助患有充血性心力衰竭的患者。” GenePHIT 试验目前正在招募患者，其中包括 […]
AskBio AB-1005 基因治疗帕金森病患者的 Ib 期试验达到主要终点
拜耳股份公司和拜耳股份公司全资拥有并独立运营的基因治疗公司 Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) 今天宣布完成 AB-1005 的 Ib 期临床试验为期 18 个月的数据收集（ AAV2-GDNF），一种用于治疗帕金森病（PD）患者的研究性基因疗法。 (1,2) 该研究达到了其主要目标，即评估一次性双侧直接向壳核递送 AB-1005 的安全性。 根据 PD 诊断的时间和筛选时 PD 症状的严重程度，11 名患者被分为两个队列：轻度 PD（6 名患者）和中度 PD（5 名患者）。(1) 神经外科给予 AB-所有患者对 1005 的耐受性良好，壳核目标覆盖率为 63% ± 2%，超过了 AB-1005 覆盖率超过 50% 的目标。 AB-1005 尚未引起严重不良事件，给药后长达 5 年的持续临床随访仍在进行中。(2) AskBio 帕金森病和 MSA 科学主席、医学博士、博士 Krystof Bankiewicz 表示：“这些早期数据让我们感到鼓舞，这些数据表明 AB-1005 在这项研究中对轻度至中度帕金森病患者具有良好的耐受性。” “尽管关于这种早期研究基因疗法还有很多东西需要了解，但这些初步发现将为我们在这一领域的工作提供信息，并有可能为 AB-1005 治疗帕金森病的临床进展做出贡献。” 患者还定期完成为期 […]