基因疗法可改善罕见遗传性眼病的视力
头条新闻： 单剂量 EDIT-101 是一种基于 CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9) 的基因编辑疗法，似乎安全，并能改善因基因突变导致的视网膜疾病患者的视力和对光的敏感度。 CEP290 基因。 方法： 这 BRILLIANCE 研究 评估了单次递增剂量 EDIT-101 对 CEP290相关遗传性视网膜变性，这是一种眼睛中的感光细胞（即视杆细胞和视锥细胞）混乱且视杆细胞过早死亡的疾病。 总体而言，12 名成人（平均年龄 37 岁）和 2 名儿童（年龄分别为 9 岁和 14 岁）口服泼尼松三天，并在视力较差的眼睛中接受了 EDIT-101 视网膜下注射。 成年患者接受低、中或高剂量（分别为 6 × 1011、1 × 1012 和 3 × 1012 载体基因组/毫升）的 EDIT-101，而儿童仅接受中等剂量。 带走： 总体而言，79% 的患者至少一种疗效结果有所改善，43% 的患者两种或两种以上疗效结果有所改善。 在实践中： 作者写道：“这些数据为体内视网膜基因编辑的治疗潜力提供了概念证明，并支持进一步研究 CRISPR-Cas9 介导的针对某些其他遗传性视网膜变性和遗传疾病的疗法。” 来源： 这项研究由马萨诸塞州眼耳医院和波士顿哈佛医学院眼科系眼基因组学研究所的医学博士 Eric A. […]
细胞和基因治疗工具
HIV慢病毒的结构是研究人员通常改变的病毒结构，以传递遗传信息 … [+] 物质进入细胞。 盖蒂 新发表的研究提供了一种解决经典问题的新技术。 几种最新的基于细胞的基因和癌症疗法也存在类似的缺点。 首先，细胞操作发生在体外，这是一个漫长的过程，需要在专门的实验室中提取、纯化和改变细胞，然后才能将治疗重新引入血液中。 供体来源的同种异体疗法的第二个风险是组织排斥。 当身体将新细胞视为外来威胁时，就会发生这种情况。 一篇论文 发表于《自然生物技术》 针对这个问题提供了越来越多的解决方案之一：直接修改人体内的基因。 目标是将基因编辑工具或合成基因直接传递给细胞，无需外部处理。 一种新的、有针对性的输送系统 在他们的研究中，加州大学伯克利分校的研究人员改变了基因传递方法以提高其靶向能力。 作者通过各种细胞实验优化了车辆设计。 他们发现，他们的输送系统对肝脏的脱靶基因编辑表现得最小——这是人们普遍关心的问题 活 向量。 他们的平台依赖于基因疗法的行业主要产品：去内脏的非致病性艾滋病病毒。 这项研究偏离了经典设计，将预组装的 Cas9 蛋白融合到逆转录病毒结构中。 之前的测试 证明这些 CRISPR/Cas9 蛋白在连接时具有完整的功能。 这个升级后的炮弹需要找到它的目标。 研究小组并没有依赖病毒感染细胞的天然能力，而是通过在病毒表面嵌入几种不同的单克隆抗体来修饰病毒。 这些抗体将病毒颗粒引导到特定类型血细胞上发现的结构，从而提高了车辆的精度。 接下来，病毒必须进入目标细胞。 该团队使用一种名为 VSVGmut 的独特糖蛋白完成了这一壮举。 原始的、纯粹的病毒蛋白会引起水泡性口炎，这是一种在人类中罕见的疾病。 突变形式不会对相同的刺激做出反应，但保留了病毒扩散到人体细胞中的能力。 这意味着当靶细胞通过内吞作用摄取载体时，突变蛋白会保护基因包免于降解，直到它可以排空到细胞的细胞质中并被表达。 该团队将最终产品称为封装的运载工具或 EDV。 这种病毒样颗粒可以将人工基因、基于 CRISPR 的构建体或两者都运送到编程目标。 图 1：包膜递送系统 (EDV) 示意图。 Cas9蛋白与多种病毒融合 … [+] 结构蛋白。 该载体的膜上携带两种独特的蛋白质：单链可变片段（scFV）和称为 VSVGmut 的糖蛋白。 CRISPR/Cas9基因编辑器或人工基因可以放置在病毒内部。 […]