FDA 批准礼来公司研发的新型阿尔茨海默病治疗药物 donanemab
美国食品药品管理局（FDA）周二批准了一种名为 donanemab 的新型阿尔茨海默病治疗药物，为第三种新药的问世铺平了道路，该类药物旨在减缓早期阿尔茨海默病患者的大脑衰退。 donanemab 由制药商 Eli Lilly 以 Kisunla 为品牌名，在将这种实验性阿尔茨海默病治疗药物推向市场的过程中经历了多年的挫折和拖延，最终获得了批准，尽管 临床试验结果令人鼓舞。 礼来公司表示，该药物将在获批后数周内上市。 礼来神经科学部门总裁 Anne White 在一份声明中表示：“Kisunla 对早期有症状的阿尔茨海默病患者表现出了非常有意义的结果，他们迫切需要有效的治疗方案。我们知道，当人们在疾病早期接受治疗时，这些药物具有最大的潜在益处，我们正在努力与其他公司合作，以改善检测和诊断。” 新闻发布。 FDA 此前 遭到拒绝 礼来公司去年请求加速审批，理由是担心其长期安全性数据。礼来公司向 FDA 提交了更多数据后，该公司表示，预计该机构将在 3 月底前决定是否批准。 这一决定是 延迟 在 FDA 安排了一个咨询委员会来处理 问题 关于该药物的安全性问题以及如何在试验中衡量其有效性。 控制板 上个月，委员会最终一致投票通过了该药物对于早期阿尔茨海默病患者的益处大于其风险。 donanemab 如何起作用？ Donanemab 属于一类抗淀粉样蛋白单克隆抗体，用于治疗阿尔茨海默氏症，该抗体的作用是对抗大脑中一种名为淀粉样斑块的蛋白质的积累，这种蛋白质与阿尔茨海默氏症有关。 donanemab 中的抗体 针对淀粉样斑块 这些物质通过与大脑结合并将其从大脑中去除，在患者体内不断积累。 参加礼来公司试验的患者每四周接受一次静脉注射 donanemab，每次约半小时。根据测量大脑淀粉样蛋白水平的脑部扫描结果，患者最早可在六个月后停止服药。 在 它的试验， 公司 说 服药后约一年，几乎一半的患者能够有效清除淀粉样蛋白。治疗结束后一年内，患者未出现“淀粉样斑块反弹”。 制药商礼来公司研发的一种新型阿尔茨海默病治疗药物 donanemab 将以 Kisluna 为品牌进行营销。 […]
FDA 经过数月延迟批准阿尔茨海默病药物 donanemab
美国食品药品管理局 已获批准 制药商礼来公司周二宣布，对一款备受关注的阿尔茨海默氏症药物进行了一项临床试验，结论是，适度减缓这种毁灭性疾病的进展所带来的好处大于其风险。 今年 3 月，FDA 出人意料地推迟了该药物的审批，以进一步审查其安全性和有效性。上个月，一个独立专家小组一致认可了该药物，为 FDA 的批准奠定了基础。 礼来公司的药物 Kisunla（donanemab 的商品名）是为治疗阿尔茨海默病而开发的少数几种药物之一，可以改变潜在疾病，并将与另一种药物 Leqembi 一起进入商业市场。Kisunla 获批用于治疗早期症状性阿尔茨海默病，虽然无法阻止疾病发展，但已证明可以减缓认知和功能衰退。 “我认为这很可能是我们今年的亮点，”礼来公司首席科学官丹尼尔·斯科夫隆斯基 (Daniel Skovronsky) 表示，并指出“很少有疾病像阿尔茨海默病一样令人恐惧，而治疗选择却如此之少”。他表示，Kisunla 将在未来几周内向患者提供。 关于此类药物的争论尤其激烈，因为这种影响 600 多万美国人的疾病目前尚无治愈方法。支持者们一直呼吁对这种给家庭带来沉重负担的记忆丧失疾病进行治疗，但这些药物一直受到脑出血等并发症的困扰。 临床试验发现，Kisunla 在 18 个月内将轻度认知障碍患者的认知和功能衰退速度减缓了 35%。该药物的作用原理是清除大脑中一种名为淀粉样蛋白β的粘性斑块，这种斑块与该疾病有关。 礼来公司正在追求一个更大胆的目标：进行试验，看看该药物是否可以通过清除尚未出现症状的患者体内的淀粉样蛋白来预防阿尔茨海默病。 Kisunla 的总费用因患者完成治疗的时间而异。这是因为一旦扫描显示患者的淀粉样蛋白水平极低，他们就可以停止治疗。 六个月治疗疗程的预计费用为12,522美元。 据该制药商称，全年治疗费用为 32,000 美元。然而，许多人可能不会支付 部分定价 因为预计医疗保险将承担某些患者的治疗费用。 对于一些人来说，价格可能高于 Leqembi 估计的 每年26,500美元， 尽管该治疗 不会停止后 淀粉样蛋白清除。 Kisunla 是自 2021 年以来第三种获得 FDA 批准的针对淀粉样蛋白的药物，此前两种治疗方法是 Aduhelm 和 Biogen，由制药商 Eisai 和 […]
FDA 批准 Donanemab 用于治疗早期阿尔茨海默病
美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了礼来公司的抗淀粉样蛋白 多纳特单抗 （Kisunla）350 毫克/20 毫升，每月一次静脉注射，用于早期有症状的成人 阿尔茨海默氏病 （AD），其中包括 轻度认知障碍 （MCI）或轻度痴呆阶段，并已确诊淀粉样蛋白病理。 礼来公司在宣布批准的声明中表示，每月一次的 donanemab 是“第一个也是唯一一个有证据支持在淀粉样斑块去除后停止治疗的淀粉样斑块靶向治疗方法，这可以降低治疗成本并减少输液次数”。 “这是真正的进步。今天的批准为人们提供了更多的选择和更大的机会来拥有更多的时间，”阿尔茨海默病协会主席兼首席执行官 Joanne Pike 博士说。 派克说：“拥有多种治疗选择是我们一直在等待的进步——我们所有人都被这种困难且毁灭性的疾病所困扰，甚至措手不及。” 批准是基于 3 期 TRAILBLAZER-ALZ 2 试验研究显示，与安慰剂相比，donanemab 可显著降低早期症状性 AD 患者的脑淀粉样斑块负担，并显著减缓认知和功能衰退。 阿尔茨海默病药物研发基金会 (ADDF) 联合创始人兼首席科学官 Howard Fillit 医学博士在礼来公司的声明中表示：“此次批准标志着阿尔茨海默病患者治疗标准又向前迈进了一步，最终将包括一系列新型治疗方法，为阿尔茨海默病患者带来急需的希望。” 菲利特评论道：“作为一名医生，我对停止治疗的可能性感到鼓舞，这可以减少符合条件的患者的自付费用和输液负担。” TRAILBLAZER-ALZ 2 研究的参与者在达到与视觉阴性淀粉样蛋白 PET 一致的最低淀粉样蛋白斑块水平后，能够在 6、12 或 18 个月时完成治疗并改用安慰剂。 在接受 donanemab 治疗的总体患者中，根据通过淀粉样蛋白 PET 对淀粉样蛋白水平的评估，17% 的患者在 6 个月时完成治疗，47% 的患者在 12 个月时完成治疗，69% […]
FDA 顾问推荐礼来阿尔茨海默病药物 donanemab
2023 年 5 月 3 日星期三，美国印第安纳州印第安纳波利斯的礼来总部。礼来公司的阿尔茨海默氏症实验药物在最后阶段的试验中减缓了病情的进展，为该公司申请美国批准铺平了道路，此后该公司股价在美国早盘交易中攀升。 AJ Mast | 彭博社 | 盖蒂图片社 美国食品药品管理局的独立顾问小组周一建议 礼来公司的阿尔茨海默氏症药物 donanemab，为该疗法今年晚些时候在美国获得全面批准铺平了道路。 FDA 通常会遵循其顾问小组的建议，但并非必须这样做。如果获准使用，礼来公司的 donanemab 将成为目前美国市场上第二款同类阿尔茨海默病药物，仅次于百健公司及其日本合作伙伴卫材公司推出的另一种名为 Leqembi 的治疗药物。 此项批准将扩大目前有限的治疗选择，为 600 万 患有阿尔茨海默症的美国人 第五大死亡原因 适合 65 岁以上的成年人。 在第一次投票中，11 名委员会成员一致表示，该药物的现有数据显示，它对治疗早期阿尔茨海默病患者有效。但几位顾问指出，需要更多关于黑人和西班牙裔患者以及其他群体的 donanemab 数据。 在第二次投票中，顾问们一致表示，礼来公司的 donanemab 的益处大于风险。 临时委员会成员 Sarah Dolan 在会上表示：“这里有一个巨大的未满足的医疗需求，希望能够得到解决。” 一个会议 周一。多兰是非营利组织 Critical Path Institute 的顾问，该组织旨在改善药物开发过程。 礼来公司神经科学研发集团副总裁马克·明顿在一份声明中表示，礼来公司对专家组的建议感到“满意”，并期待将这种治疗方法带给患者。 此前，礼来公司在将该疗法推向市场时遇到了一些障碍。 今年 3 月，距离 FDA 对该疗法的裁决期限仅剩几周时间，FDA 召集了一个顾问小组举行最后一刻会议，进一步审查礼来公司这款药物在后期试验中的安全性和有效性。 这对礼来公司来说又是一个打击，该公司原本预计 […]
阿尔茨海默症药物 donanemab 获得 FDA 咨询委员会的批准：Shots
美国食品药品管理局的一个咨询委员会建议联邦机构批准阿尔茨海默氏症药物 donanemab。 安德鲁·哈尼克/美联社 隐藏标题 切换标题 安德鲁·哈尼克/美联社 美国食品药品管理局的顾问一致建议该机构批准阿尔茨海默氏症药物 donanemab。 在周一的会议上，外周和中枢神经系统药物咨询委员会以 11 比 0 的投票结果认定 donanemab 可有效减缓早期阿尔茨海默病的进展，并且该药的益处大于风险。 所有 11 名委员会成员还建议，如果测试显示大多数淀粉样斑块（阿尔茨海默病的标志）已从大脑中清除，医生和患者可以选择停止每月输液。 研究表明，这意味着大多数患者可以在一年内停止服用这种由礼来公司生产的药物。 研究人员表示，donanemab 有效的证据“非常有力”。 迪安·福尔曼，美国国立卫生研究院委员会成员兼统计学家。尽管它不能阻止疾病的发生，但它可以减缓病情的发展，足以“对患者有意义”。 如果 FDA 遵循委员会的建议，donanemab 将加入一种类似的药物，该药物以 Leqembi 的品牌名称出售，并于 2023 年获得该机构的批准。 在为期一天的讨论中，委员会成员指出，如果获得批准，donanemab 将比 Leqembi 具有一些明显的优势。旧药每两周给药一次，无限期使用，而新药每月给药一次，部分患者可以停用。 Leqembi 是由 Eisai 与 Biogen 合作生产的，每年的治疗费用超过 26,000 美元。Eli Lilly 尚未宣布 donanemab 的治疗费用。 Donanemab 的目标是治疗阿尔茨海默病患者脑内堆积的淀粉样斑块，其审批过程耗时异常长。 礼来公司于 2023 年 1 月向 FDA 申请“加速批准”，但该机构表示需要更多的安全数据。 […]