Spur Therapeutics 公布其 GBA1 的有希望的新数据
合理设计的 GCase85 酶比野生型 GCase 更有效地减少神经元细胞中 α-突触核蛋白的积累，而 α-突触核蛋白在帕金森病的发展和进展中起着关键作用 在体外和体内研究中，GCase85 在大脑中的暴露量和分布也比野生型 GCase 更大 数据支持利用 GCase85 为患有 GBA1 突变的帕金森病患者开发潜在的最佳基因治疗候选药物 伦敦，2024 年 7 月 1 日（GLOBE NEWSWIRE）——Spur Therapeutics（前身为 Freeline Therapeutics）今天宣布了其 GBA1 帕金森病研究项目的新数据，证明其合理设计的 GCase85 酶比野生型葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 更有效地减少了 α-突触核蛋白的积累，α-突触核蛋白是一种在帕金森病的发展和进展中起重要作用的蛋白质 体外 研究。这些数据是在首届 GBA1 会议上公布的，该会议由麦吉尔大学蒙特利尔神经病学研究所主办，并由迈克尔·J·福克斯基金会、加拿大帕金森协会、西尔弗斯坦基金会、希拉里和盖伦·韦斯顿基金会和帕金森治疗组织赞助，旨在促进对 GBA1 相关神经退行性疾病的理解和治疗。 “越来越多的证据表明 接收1 Spur Therapeutics 首席科学官 Henning Stennicke 博士表示：“突变和由此导致的 GCase 酶缺陷在驱动帕金森病以及某些形式的痴呆症的神经退行性过程中起着重要作用。”“我们很高兴分享我们 GBA1 帕金森病研究项目的数据，这些数据表明，我们合理设计的 GCase85 酶比野生型 GCase 具有更强的暴露能力，并且在两种疾病的大脑中分布更广泛。” […]