靶向 RNA 修饰的药物显示出治疗神经母细胞瘤的希望
神经母细胞瘤是一种常见的儿科癌症，起源于大脑外正在发育的神经细胞。 虽然越来越多的强化治疗提高了高危神经母细胞瘤患者的生存率，但目前超过 40% 的患者无法生存。 芝加哥大学的新研究表明，通过针对与疾病相关的 RNA 修饰，有可能开发出一种有前景的新方法来治疗神经母细胞瘤。 在《Cell Reports》上发表的一项新研究中，科学家们表明，一种旨在抑制对 RNA 转录本进行修饰的蛋白质的药物分子可以减少神经母细胞瘤细胞的生长。 该治疗还抑制了小鼠模型中神经母细胞瘤的生长，表明它可能是一种有效的治疗策略。 “用目前的方法仍然很难治愈高风险神经母细胞瘤，幸存者面临与治疗相关的毒性的高风险，包括严重的慢性健康状况和第二种癌症，”儿科教授、《新的研究。 “我们正在测试一种完全不同的治疗策略，使用通过抑制 RNA 修饰蛋白来改变基因表达的药物。如果未来的研究验证我们的发现，这种策略可能会改变我们治疗神经母细胞瘤患者的方法。” 基因测序、数据分析和化学生物学的进步已经确定了无数与癌症的遗传联系，但 DNA 并不能说明全部情况。 有时，分子会被添加到 DNA 碱基和 RNA 转录本中，从而影响基因的表达方式或基因翻译成蛋白质的方式。 DNA 和 RNA 的这些修饰充当分子开关，决定基因是否打开或关闭，从而影响细胞过程、组织发育和疾病进展。 Cohn 和她的团队与芝加哥大学 John T. Wilson 杰出化学教授兼生物化学和分子生物学教授 Chuan He 博士合作，研究这些对神经母细胞瘤的影响。 他是 RNA 和 DNA 修饰研究领域（分别称为表观转录组学和表观遗传学）的先驱。 他的实验室发现了通过 RNA 甲基化的新调控途径。 最常见的信使 RNA 修饰之一是 N6-甲基腺苷 (m6A)，它通过“编写者”蛋白添加到 RNA 转录物中，其中包括甲基转移酶样 3 (METTL3) 和甲基转移酶样 […]