意大利儿童乳糜泻的诊断很少被延误
结果 国家多中心研究 表明意大利儿科人群中乳糜泻的诊断延迟通常较低，并且临床特征可能与较短或较长的延迟有关。 “乳糜泻是一种免疫介导的、 麸质敏感性肠病，”意大利帕维亚大学内科教授、帕维亚圣马特奥特殊研究和治疗研究所综合诊所内科主任安东尼奥·迪·萨巴蒂诺（Antonio Di Sabatino）医学博士及其同事写道。 他们补充说：“在大多数情况下，严格且终生戒断膳食麸质可以恢复绒毛萎缩，并可能改善生活质量。”他们指出，乳糜泻具有广泛的临床谱，这使得诊断特别复杂，尤其是在儿童中。 “如果患有乳糜泻的人不坚持无麸质饮食，他们可能会出现明显的临床表现，包括 缺铁性贫血、生长迟缓、体重减轻，以及 腹泻。 因此，鉴于这些临床状况对儿科年龄的影响，及时诊断该疾病非常重要，”迪萨巴蒂诺告诉 意大利尤瓦迪斯。 异质性疾病 “这种广泛的异质性 [of symptoms] 作者写道：“可能会导致诊断延迟，还可能增加误诊的风险。”在他们的回顾性多中心研究中，他们评估了意大利儿童乳糜泻的诊断延迟及其相关因素。 “所有参与的意大利中心都具有最高水平，代表着参考点和卓越性 小儿乳糜泻 并覆盖整个国家领土。 因此，我们认为我们的数据反映了意大利目前的情况。 从子分析来看，参与中心之间的诊断延迟没有出现显着差异，”迪萨巴蒂诺说。 影响延误的因素 该分析包括来自 13 个儿科转诊中心的 3000 多名乳糜泻儿科患者。 结果显示，中位诊断延迟为 5 个月。 大约 18.5% 的患者经历了极大的诊断延迟，从首次出现症状到最终诊断之间的中位时间超过 11 个月。 该分析还揭示了可能影响诊断延迟的几个因素，包括首次诊断的年龄、性别和乳糜泻家族史。 例如，3岁前诊断的患者往往比其他年龄段的患者诊断时间更短，并且出现神经系统疾病、 胃食管反流，生长问题与极端诊断延迟的较高风险相关。 “在这项针对儿科乳糜泻的横断面研究中，通常会及时做出诊断，但某些病例除外，在这些病例中，胃肠道症状和不太常见的症状或疾病关联导致了先前的误诊和诊断延迟，”该报告写道。研究人员。 他们指出，必须关注可能影响诊断延迟的因素，以确保从早期阶段就对疾病进行最佳管理。 警告标志 迪萨巴蒂诺说，乳糜泻有许多不容低估的临床表现。 “父母应该注意的表现是肠道功能的改变（腹泻和腹泻） 便秘）、腹痛、体重减轻或生长迟缓、青春期延迟、慢性疲劳和牙釉质改变。 儿科医生除了上述体征或症状外，还应注意血液学和生化的改变，如贫血，尤其是缺铁性贫血、电解质紊乱、低血压等。 白蛋白 水平和转氨酶升高。” 迪萨巴蒂诺强调，如果父母或兄弟姐妹受到这种疾病的影响，即使没有症状，孩子也应该接受抗体检测。 “最后，即使是已经患有其他自身免疫性疾病的儿童，例如 1 型糖尿病、自身免疫性甲状腺疾病、白癜风、艾迪生氏病，或患有某些疾病，例如 唐氏综合症 或者 […]
最大规模的 CIDP 试验为药物组合提供了有希望的结果
丹佛 — 与重组 DNA 衍生的人类 rHuPh20 结合使用 透明质酸酶, 艾加替莫德，承诺提供新的治疗选择 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 （CIDP），根据在美国神经病学学会 2024 年年会上报告的一项 2 期跨国试验的结果。 明尼阿波利斯市明尼苏达大学神经学副教授 Jeffrey A. Allen 医学博士说：“无论 CIDP 之前接受过何种治疗，efgartigimod PH20 都与快速的临床改善相关，并且临床反应已维持长达 48 周。” Efgartigimod 可减少循环 IgG 免疫球蛋白，已可用于治疗 重症肌无力 自 2021 年以来。在一项名为 ADHERE 的新试验中，测试了 efgartigimod 和 rHuPH20 (E-PH20) 组合的 CIDP（最常见的慢性免疫介导的炎症性多发性神经病）。 ADHERE 被称为迄今为止最大规模的 CIDP 试验 在这项被 Allen 博士称为有史以来最大的 CIDP 治疗随机对照试验的研究中，对于那些已经在接受治疗的候选人来说，需要一个磨合阶段。 当这些患者在 12 周的磨合期停止治疗时，需要临床恶化才能进入试验的两个阶段中的第一个阶段。 有 […]