尽管未达到主要终点，Losmapimod 显示出治疗面肩肱型肌营养不良症的潜力
帕特里克·霍恩 医学博士、博士 （来源：支点） 尽管 losmapimod (Fulcrum Therapeutics) 在 2b 期 ReDUX4 试验 (NCT04003974) 中未达到其主要终点，但研究结果显示，接受该研究药物治疗的面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 患者的结构和功能结果有所改善。这些结果最近发表在 柳叶刀神经病学为正在进行的 3 期 REACH 研究 (NCT05397470) 的设计和疗效终点选择提供了信息，该研究旨在评估 losmapimod 对 FSHD 成人患者的疗效。1,2 在试验中的 80 名患者中（losmapimod，n = 40；安慰剂，n = 40；男性，n = 54；女性，n = 26；白人，n = 70；平均年龄，45.7 [SD, 12.5]），研究人员注意到安慰剂组中 DUX4 活性的主要终点较基线没有变化（最小二乘 [LS] 平均值，0.40 [SE, 0.65]）或洛斯马莫德（LS 平均值，0.83 [SE, 0.61]）组，组间没有观察到显着差异（0.43 [SE, 0.56]； 95%，可信区间 -1.04 […]