美国 FDA 批准辉瑞公司的 BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt)，这是一种针对成人 B 型血友病的一次性基因疗法
辉瑞公司（纽约证券交易所股票代码：PFE）今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) 用于治疗目前使用因子 IX (FIX) 预防的中度至重度 B 型血友病成人患者正在接受治疗，或当前或既往有危及生命的出血，或反复发生严重的自发性出血，并且经 FDA 批准的检测未检测到腺相关病毒血清型 Rh74var (AAVRh74var) 衣壳的中和抗体。 BEQVEZ 是一种一次性治疗方法，旨在使 B 型血友病患者能够自行产生 FIX，而不是采用目前的护理标准，后者需要定期静脉输注 FIX，通常每周多次或每月多次。 (1,2) “许多 B 型血友病患者因定期 FIX 输注的承诺和生活方式的破坏以及自发性出血事件而苦苦挣扎，这可能导致痛苦的关节损伤和行动问题，”宾夕法尼亚大学综合和治疗中心主任 Adam Cuker 博士说。血友病血栓形成计划。 “从长远来看，BEQVEZ 的一次性治疗有可能为适当的患者带来变革，减轻医疗和治疗负担。” B 型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于 FIX 缺陷会阻碍正常的血液凝固，从而导致患有该疾病的患者比其他人出血更频繁、出血时间更长。(3,4) 血友病 B 治疗的护理标准是预防性输注暂时替代或补充低水平凝血因子的 FIX 替代疗法。(2,4) 尽管进行预防和定期静脉输注，许多中度至重度 B 型血友病患者仍面临自发性出血的风险。(5,6 ,7) 当前的护理标准也给医疗保健系统的预算和资源利用带来了压力。(6,8,9,10) 根据世界血友病联合会的数据，全世界有超过 38,000 人患有 B 型血友病。(11 ） “这一里程碑证明了辉瑞不断努力提高血友病患者的护理标准，提供的药物有可能为医疗保健系统提供长期出血保护和价值，因为它的辉瑞美国首席商务官兼执行副总裁阿米尔·马利克 […]