“争取批准”：所需药物的障碍
我的一位患者第一年的大部分时间都在新生儿重症监护室度过。 他的母亲开玩笑说：“考虑到一切，等待生长激素批准用于他是我们必须忍受的最艰难的事情之一。” 虽然这显然有些夸张，但她的沮丧是可以理解的。 药物障碍困扰着每个医学专业，但我敢说，很少有专业最近像儿科内分泌学那样受到影响。 杰西卡·斯帕克斯·利利，医学博士 胰岛素 价格仍然是天文数字，我们担心患者在进入青年期时会失去保险。 我们开的药物，从青春期阻滞剂到 胰高血糖素类似肽1受体激动剂生长激素，常常因制造短缺而烦恼。 患者必须与我们预约才能获得这些药物，由于劳动力短缺，这一过程通常需要几个月的时间。 这些是我们准备打的战斗，但我们常常感觉好像我们的双手被绑在背后去打仗。 通常，我们的治疗计划并不以最新证据为基础，也不符合弱势患者的最大利益。 这些医疗决定由保险公司决定。 不断添加新的标准，而不考虑任何已发布的指南或公认的护理标准。 或者，在一个更麻烦的例子中，有时保险公司要求患者跳过完全危险的障碍。 典型的例子：生长激素刺激测试。 “刺激测试”是在 20 世纪 60 年代末从压力触发生长激素释放的知识中发展而来的。 延误之外的危险 在准确的生长因子检测可用之前，特别是胰岛素样生长因子 1 和胰岛素样生长因子结合蛋白 3， 低血糖 导致生长激素显着增加用于诊断生长激素缺乏症。 测试方案用于管理胰岛素和其他促分泌剂，例如 精氨酸 和 可乐定测量生长激素反应。 虽然有时生长激素刺激测试是必要的，但并非所有生长激素治疗的适应症都需要它。 此外，刺激测试的准确性、精密度和特异性可能较差。 同一时代的其他儿科内分泌工具——头骨片和 24 小时尿液代谢物检测——已经被 MRI 和复杂的生长因子检测所取代。 然而，如果刺激试验结果未与生长激素治疗的事先授权 (PA) 请求一起提交，即使对于不需要这种诊断程序的适应症，儿科内分泌科医生也会面临橡皮图章式的拒绝。 生长激素刺激测试对患者来说是一种痛苦的经历：它持续几个小时，需要放置静脉导管并服用有副作用的药物，并将患者和家人困在一个房间里进行连续采血，同时不给孩子食物。 而且价格昂贵——药物、设施使用和实验室测试的总成本通常超过 1000 美元。 最重要的是，它可能很危险。 癫痫发作可能发生在测试引起的低血糖过程中。 一 小男孩 2009 年，他在一次刺激测试中因意外服用精氨酸过量而死亡。通过刺激测试造成生命损失的代价太高，无法要求“证明”明确的临床诊断。 照顾者感受到压力 保险公司对药物施加的其他障碍是荒谬的。 我见过的例子包括重复 […]
尸体垂体衍生的生长激素输送影响医源性阿尔茨海默病
最近 自然医学 研究表明，尸体来源的垂体生长激素 (c-hGH) 的接受者在阿尔茨海默病 (AD) 领域发生了生物标志物变化。 这项研究表明了 c-hGH 与 AD 之间的关联。 学习： 尸体垂体衍生生长激素受体的医源性阿尔茨海默病。 图片来源：Gorodenkoff/Shutterstock.com 背景 朊病毒是引起大脑中大量存在的朊病毒蛋白（PrPC）异常折叠的病原体。 在哺乳动物中，朊病毒会引起神经退行性疾病。 不同的朊病毒菌株已被鉴定出在原纤维结构上表现出差异。 每种结构变异都解释了特定的临床病理疾病表型。 克雅氏病 (CJD) 是一种由传染性朊病毒引起的散发性疾病。 除克雅氏病外，所有其他朊病毒疾病都是由常染色体朊病毒蛋白基因突变引起的（PRNP）。 获得性或医源性克雅氏病的患病率很少见； 它可能是由于外科手术期间意外接种而发生的。 全球约有 200 例医源性克雅氏病病例，是由于儿童时期接受 c-hGH 治疗而发生的。 先前的研究表明，使用受污染的促性腺激素、人尸体垂体衍生的生长激素以及使用受污染的神经外科器械进行角膜移植可导致克雅氏病的发生。 20 世纪 90 年代，记录了一种新的克雅氏病变体的出现，其表现是由于饮食中暴露于牛海绵状脑病 (BSE)。 人类神经退行性疾病，例如帕金森病和阿尔茨海默病，与错误折叠的宿主蛋白以“朊病毒样”方式的积累有关。 先前的研究表明，β-淀粉样蛋白 (Aβ) 病理学的传播是通过医源性途径发生的。 长时间潜伏期与医源性脑淀粉样血管病（CAA）的发生有关，这表明在较长潜伏期后存在发生医源性阿尔茨海默病的风险。 先前的研究表明，接受 c-hGH 治疗的患者会发生医源性 Aβ 传播。 没有可用的临床文件表明 c-hGH 接受者中由于 Aβ 传播而发生医源性疾病。 关于该研究 按照标准神经外科方案收集脑活检和死后脑组织样本。 研究队列包括患有各种形式朊病毒疾病的个体，例如散发性、遗传性、医源性或变异形式。 […]
报告第一例医学获得性阿尔茨海默病
英国已有五人确诊 阿尔茨海默氏病 新的研究显示，（AD）是他们几十年前接受的医疗治疗造成的。 研究人员表示，这是第一例已知的活人中通过医学获得的阿尔茨海默氏症病例，但外部专家表示，应谨慎解读研究结果。 这些人在儿童时期就接受了从尸体垂体中提取的人类生长激素（c-hGH）的治疗。 1958 年至 1985 年间，全世界估计有 30,000 人（其中大部分是儿童）因遗传性疾病和生长激素缺乏症接受了 c-hGH 治疗。 1985 年，美国三名接受该治疗的患者死于克雅氏病 (CJD)，该疗法于 1985 年停止，该病是通过被致病朊病毒污染的多批 c-hGH 传播的。 这项新研究建立在研究人员早期的研究基础上，该研究表明这些批次的 c-hGH 还含有淀粉样蛋白 – β 蛋白，并且该蛋白可以在几十年后传播。 这五个病例由一位主要研究人员领导的朊病毒诊所的研究人员和临床医生转介或审查。 研究人员强调，目前还没有关于β淀粉样蛋白通过任何其他医疗或外科手术传播的报道，也没有证据表明β淀粉样蛋白可以在常规患者护理或日常活动中传播。 “然而，认识到在这些罕见情况下β淀粉样蛋白病理学的传播应该促使我们审查防止通过其他医疗或外科手术意外传播的措施，以防止将来发生此类病例，”主要作者 John Collinge 医学博士英国伦敦伦敦大学学院朊病毒疾病研究所所长、英国国家朊病毒诊所负责人在一份新闻稿中表示。 “重要的是，我们的研究结果还表明，阿尔茨海默病和其他一些神经系统疾病与克雅氏病具有相似的疾病过程，这可能对未来理解和治疗阿尔茨海默病具有重要意义，”科林格指出。 研究结果是 在线发布 1 月 29 日于 自然医学。 以早期工作为基础 该研究建立在研究人员的 2015年前期工作，发现存档的 c-hGH 样本也被淀粉样β蛋白污染。 2018 年，小鼠研究表明，储存数十年的 c-hGH 样本仍然可以通过注射传播 β 淀粉样蛋白。 研究人员表示，研究结果表明，接触受污染的 c-hGH 且未死于克雅氏病的个体最终可能会患上 AD。 […]
秋水仙碱可能有益于糖尿病和近期心肌梗死患者
要点： 每日低剂量的秋水仙碱可显着减少 2 型糖尿病 (T2D) 和近期心肌梗死 (MI) 患者的缺血性心血管事件。 方法： 发生 MI 后，患有 T2D 的患者与未患 T2D 的患者相比，发生另一次心血管事件的风险更高。 秋水仙碱心血管结局试验 (COLCOT) 是一项随机、双盲试验，发现在 MI 后 30 天内开始每天服用 0.5 毫克秋水仙碱，与安慰剂相比，缺血性心血管事件的风险较低。 研究人员对 COLCOT 中 959 名成年 T2D 患者（平均年龄 62.4 岁；22.2% 女性）进行了预先指定的亚组分析（秋水仙碱组 462 名患者，安慰剂组 497 名患者）。 主要疗效终点是心血管死亡、心脏骤停复苏、心肌梗死、中风或紧急住院治疗的复合终点 心绞痛 需要在中位 23 个月内进行冠状动脉血运重建。 患者正在服用各种适当的药物，包括 阿司匹林 以及另一种抗血小板药物和他汀类药物 (98%-99%) 和 二甲双胍 （75%-76%）。 带走： 接受秋水仙碱治疗的 T2D 患者的主要终点风险比接受安慰剂的患者降低了 […]