“这个保护我们的健康欧洲”，夏科氏病的例子
L欧洲药品管理局 (EMA) 保护肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者。 尽管其技术性很强，但该主题值得公众关注。 让我们回到事实。 美国公司 Amylyx Pharmaceuticals 开发了一种实验性治疗药物，在美国称为“Relyvrio”，在欧洲称为“Albrioza”，用于减缓肌萎缩侧索硬化症的进展。 也称为“夏科氏病”，是一种影响运动神经元的罕见孤儿神经退行性疾病。 它会导致所有肌肉进行性瘫痪。 这种疾病在今天是无法治愈的并且是致命的。 经过体外研究后，Amylyx Pharmaceuticals 对少数肌萎缩侧索硬化症患者进行了临床试验，研究 Albrioza 的效果。 这些研究被称为“第二阶段”，旨在评估治疗的耐受性并初步了解其有效性。 它们通常不足以证明药物的有效性。 当药物具有显着效果时也有例外，但这种情况很少见。 这项研究的结果， 题为“Centaur”，于 2020 年出版。 Albrioza 的益处似乎不大，且耐受性良好。 这些病例的程序是在所谓的“第三阶段”研究中确认大量患者的结果，该研究旨在充满信心地证明该药物的有效性。 在不治之症的背景下，如果第一个结果足够的话，可以讨论这项第三阶段研究的科学利益，尤其是伦理利益。 在此背景下，Amylyx 已在美国向美国食品和药物管理局 (FDA) 以及在欧洲向 EMA 提交了营销申请。 FDA于2022年9月授予了授权，但后者对该药物的有效性持保留态度，并建议继续正在进行的3期研究。 另请阅读档案（2022）： 夏科氏病：新疗法的希望 添加到您的选择 相反，EMA 在 2023 年 10 月认为该数据不足以授予营销授权。 这一决定引起了 ALS 研究协会 (Arsla) 的批评，尤其是在法国。 后者写了几篇 新闻稿和公开信 来挑战这个决定。 这些新闻稿表明，欧洲药品管理局正在阻止法国患者获得有效的治疗，而这种治疗在美国已获得批准。 […]