“这个保护我们的健康欧洲”，夏科氏病的例子

L欧洲药品管理局 (EMA) 保护肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者。 尽管其技术性很强，但该主题值得公众关注。 让我们回到事实。 美国公司 Amylyx Pharmaceuticals 开发了一种实验性治疗药物，在美国称为“Relyvrio”，在欧洲称为“Albrioza”，用于减缓肌萎缩侧索硬化症的进展。 也称为“夏科氏病”，是一种影响运动神经元的罕见孤儿神经退行性疾病。 它会导致所有肌肉进行性瘫痪。 这种疾病在今天是无法治愈的并且是致命的。

经过体外研究后，Amylyx Pharmaceuticals 对少数肌萎缩侧索硬化症患者进行了临床试验，研究 Albrioza 的效果。 这些研究被称为“第二阶段”，旨在评估治疗的耐受性并初步了解其有效性。 它们通常不足以证明药物的有效性。 当药物具有显着效果时也有例外，但这种情况很少见。 这项研究的结果， 题为“Centaur”，于 2020 年出版。 Albrioza 的益处似乎不大，且耐受性良好。

这些病例的程序是在所谓的“第三阶段”研究中确认大量患者的结果，该研究旨在充满信心地证明该药物的有效性。 在不治之症的背景下，如果第一个结果足够的话，可以讨论这项第三阶段研究的科学利益，尤其是伦理利益。 在此背景下，Amylyx 已在美国向美国食品和药物管理局 (FDA) 以及在欧洲向 EMA 提交了营销申请。 FDA于2022年9月授予了授权，但后者对该药物的有效性持保留态度，并建议继续正在进行的3期研究。

相反，EMA 在 2023 年 10 月认为该数据不足以授予营销授权。 这一决定引起了 ALS 研究协会 (Arsla) 的批评，尤其是在法国。 后者写了几篇 新闻稿和公开信 来挑战这个决定。 这些新闻稿表明，欧洲药品管理局正在阻止法国患者获得有效的治疗，而这种治疗在美国已获得批准。 基本上，一个与患者现实脱节的技术官僚欧洲机构将阻止欧洲消费者获得其他国家使用的有效产品。 该治疗于 2023 年 10 月在法国获得早期同情治疗。

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