大多数靶向抗癌药物缺乏实质性临床益处
要点： 对美国最近批准的分子靶向癌症药物疗法的分析发现，只有不到三分之一在批准时表现出实质性的临床益处。 方法： 支持基因组靶向癌症药物批准的证据强度和质量各不相同。 一个重要原因是越来越多的癌症药物批准基于替代终点，例如无病生存和无进展生存，而不是临床终点，例如总体生存或生活质量。 美国食品和药物管理局 (FDA) 还批准了基于 1 期或单臂试验的基因组靶向癌症药物。 研究人员解释说，考虑到批准时的这些不太严格的考虑因素，“FDA 基因组靶向癌症药物批准的目标和替代措施的有效性和价值是不确定的”。 在当前的分析中，研究人员根据关键试验的结果评估了分子靶标的有效性以及美国 2015 年至 2022 年批准的基因组靶向癌症药物的临床益处。 研究人员使用欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 分子靶标临床可操作性量表 (ESCAT) 评估了支持分子靶向性的证据强度，并使用 ESMO-临床获益量表 (ESMO-MCBS) 评估了临床获益。 作者将实质性临床获益定义为 A 级或 B 级（治疗意图）和 4 级或 5 级（非治疗意图）。 基于基因组的高效益癌症治疗被定义为与实质性临床效益 (ESMO-MCBS) 相关且符合 ESCAT 类别 IA 级（基于前瞻性随机数据的临床效益）或 IB（前瞻性非随机数据）的治疗。 带走： 分析重点关注涵盖 84 个适应症的 50 种分子靶向癌症药物。 其中，45个适应症（54%）基于1期或2期关键试验获得批准，45个（54%）获得单臂关键试验支持，其余39个（46%）获得随机试验支持，48个（57%）获得批准。 ）根据亚组分析获得批准。 在84个适应症中，超过一半（55%）支持批准的关键试验使用总体缓解率作为主要终点，31%使用无进展生存期，6%使用无病生存期。 只有七种适应症（8%）得到关键试验的支持，证明总体生存率有所改善。 在 84 项试验中，24 […]
HER2+ 乳腺癌和脑转移治疗中未满足的需求
Hatem Soliman 医学博士、女性肿瘤学中心的肿瘤内科医生和莫菲特癌症中心实验治疗项目助理成员讨论了 HER2 阳性乳腺癌领域仍需解决哪些未满足的需求。 Soliman 强调了治疗脑转移的重大挑战，呼吁更好的药物开发、患者选择工具和靶向治疗方法，以改善 HER2 阳性乳腺癌患者的预后。 转录： 0:10 | 我认为这个空间的未满足的需求，特别是， [is the] 脑转移问题。 这是一个重大挑战，因为我们在该领域使用的许多药物可能无法完全克服大脑所代表的庇护所。 找到那些能够具有足够活性来阻止疾病进入大脑的改进组合至关重要，因为我们确实倾向于看到更多的中枢神经系统疾病 [central nervous system] 随着时间的流逝，患者接受全身治疗的时间越长。 在某种程度上，这是当他们长期接受治疗时可能发生的逃避事件之一。 这肯定是一个重要的未满足的需求。 1:00 | 1:00 另一件事是试图了解我们如何才能最好地预先选择患者进行正确的治疗，而不是现在，现在更像是一种试错类型的情况。 我认为这些疗法越能在正确的环境或范式中进行针对性或应用，这将帮助我们使患者免受不必要的毒性，同时使用最好的药物，为他们提供随着时间的推移获得良好的疾病控制和持久的疾病控制的最佳机会。 我认为，对于肿瘤内科医生来说，这些需求将是未得到满足的，他们需要弄清楚如何最好地应用现有的治疗方法，以便为我们的患者获得最好的结果。 2024-02-08 20:13:31 1707423797 #HER2 #乳腺癌和脑转移治疗中未满足的需求