骨髓移植革命 – 大西洋月刊
2021 年秋天，加布里埃尔·阿里亚斯 (Gabriel Arias) 感觉自己的身体正在“从内部腐烂”。 他被诊断出患有急性髓性白血病，这是一种恶性血癌，医生在活检当天就让他住院。 对于像他这样的病例，理想的治疗方法是移植。 阿里亚斯的易患癌症的血细胞需要被摧毁，并用从与他生物学匹配的捐赠者的骨髓或血液中取出的健康血细胞代替。 幸运的是，医生在志愿者捐赠者登记处找到了他的匹配对象——一名来自波兰的男子。 不幸的是，阿里亚斯在全世界的单场比赛已经无法捐赠了。 在过去，移植之路可能就此结束，但医学进步极大地扩大了像阿里亚斯这样的患者的捐赠者库。 有了正确的药物，阿里亚斯现在可以从他的兄弟那里获得部分匹配的移植，或者，正如他最终选择的那样，他可以参加一项临床试验，其中他的捐赠者将是一个陌生人，他只分享了骨骼中使用的 10 个标记中的 8 个。 – 骨髓移植。 在这种宽松的标准下，阿里亚斯的登记匹配数从 1 倍增加到 200 多个。非营利组织 NMDP 的首席医疗官 Steve Devine 表示：“这确实改变了游戏规则。”使用不匹配的捐赠者。 如今，痛苦地寻找匹配的捐赠者基本上已经成为过去。 推动这一突破的药物实际上非常古老。 环磷酰胺最初于 20 世纪 50 年代开发用于化疗。 五十年后， 约翰·霍普金斯大学的研究人员开始 研究是否可以重新利用它来预防骨髓移植中一种常见的、有时甚至致命的并发症，即移植物抗宿主病，在这种疾病中，供体的白细胞（形成受体的新免疫系统）会像异物一样攻击身体的其他部位。 捐赠者和接受者之间的不匹配越大，这种情况发生的可能性就越大。 环磷酰胺对抗移植物抗宿主病的效果惊人：该药物可将急性和严重并发症的发生率降低 80% 以上。 据 NMDP 称，环磷酰胺现在使比以往任何时候都多的患者能够接受骨髓移植——去年超过 7,000 例。 (骨髓移植 尽管许多此类手术现在使用从血液而不是骨髓中收集的细胞，但仍用作总称术语，无需手术即可完成。 更准确地说，这两个版本也被称为造血或血液干细胞移植。）约翰·霍普金斯大学的肿瘤学家 Ephraim Fuchs 告诉我，该领域基本上已经克服了供体匹配的问题，这是移植的一个主要障碍。 福克斯不记得上次患者因找不到捐赠者而未能进行造血干细胞移植是什么时候了。 环磷酰胺的效果并不明显。 […]