2024 年第一季度 EMA 活动摘要
EMA（欧洲药品管理局） 是欧盟负责药品安全性科学评价、监督和监测的机构。 其内设有多个委员会，其主要作用是授权人用药品返回 CHMP（人用药品委员会）。 CHMP 每月举行一次会议，通过集中程序评估营销授权申请，建议或不营销每种正在审查的药物。 了解更多：从欧盟患者获得创新疗法的角度来看 2023 年。 EMA 前三个月批准的药物有哪些？ 2024 年第一季度 CHMP 活动摘要 2024年第一季度主要新闻： 正如预期的那样，2 月份欧盟委员会授予了 卡斯格维 （exagamglogene autotemcel，exa-cel）是欧盟唯一批准用于治疗镰状细胞性贫血和β-地中海贫血患者的基因疗法。 该疗法通过 CRISPR/Cas9 技术确保胎儿血红蛋白的产生，单次给药后即可解决严重症状。 Casgevy 可以消除镰状细胞病患者的致残性疼痛发作，以及β-地中海贫血患者长期输血的需要。 该疗法设计为终生一次给药。 由于 CRISPR 在干细胞水平上编辑 DNA，Casgevy 的效应理论上可以持续一生。 在此处了解有关 Casgevy 的更多信息：历史。 英国批准首个基于 CRISPR 的基因编辑疗法治疗镰状细胞性贫血和 β 地中海贫血。 基于 RNA 的肌萎缩侧索硬化症患者治疗 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种严重且难以治疗的疾病。 它会对控制自主运动的神经纤维（包括呼吸肌）造成进行性损伤，直至瘫痪，最终导致呼吸衰竭。 ALS 的平均生存期为 2-5 年。 在 2% 的患者中，这种疾病是由 SOD1 酶突变引起的，从而导致神经元死亡。 目前欧盟仅批准一种药物用于 […]
EMA 批准因子 VIII 缺乏凝血药物
欧洲药品管理局 (EMA) 本周建议授予 Altuvoct (efanesoctocog alfa) 上市许可，用于治疗和预防以下疾病患者的出血： 甲型血友病 由因子VIII缺乏引起。 患有这种遗传性疾病的患者血液中缺乏特定的凝血蛋白，这意味着受伤的血管无法以正常方式愈合。 症状的严重程度从轻微到严重不等，具体取决于血液中存在的因子 VIII 的量及其活性。 Altuvoct 的活性物质是 efanesoctocog alfa，一种重组人因子 VIII，可替代有效止血所需的缺失的凝血因子 VIII。 适合成人和儿童 在其 4月25日会议EMA 人用医药产品委员会 (CHMP) 接受了临床试验的证据，表明 Altuvoct 在按需使用以及 A 型血友病成人和儿童手术过程中可以预防和控制出血。 Altuvoct 最常见的副作用是 头痛、呕吐、湿疹、皮疹、 荨麻疹关节痛, 四肢疼痛, 背疼和发热（发烧）。 Altuvoct 将以 250 IU、500 IU、750 IU、1000 IU、2000 IU、3000 IU 和 4000 IU 粉末和注射溶液溶剂形式提供。 Altuvoct 的完整适应症是治疗和预防所有年龄组的 A 型血友病（先天性因子 VIII 缺乏症）患者的出血。 CHMP […]
EMA 批准两种混合药物
孤儿药应获得上市许可 敏捷 （舞蹈角色 钠，半七水合物）用于治疗 恶性高热，欧洲药品管理局（EMA） 说。 恶性高热是一种罕见的疾病，骨骼肌受到过度刺激而无法放松。 突然发作可能由以下原因触发 挥发性麻醉剂和肌肉松弛剂琥珀胆碱，或偶尔由于剧烈运动或高温等压力。 恶性高热可能会危及生命，因为它会导致体温快速升高和/或代谢性酸中毒。 Agilus 是肌肉松弛剂丹曲林钠 (Dantrolen IV 20 mg) 的混合药物，自 1984 年起在欧盟获得批准。它通过与兰尼碱受体 1 结合，防止钙从肌浆网释放而发挥作用。 Agilus 含有与 Dantrolen IV 20 mg 相同的活性物质，但将以 120 mg 粉末注射溶液形式提供。 在 Agilus 的公式中， 甘露醇 和氢氧化钠已被羟丙基-β-环糊精和Macrogol 3350取代，以缩短制备时间并提高易用性。 人用药品委员会 (CHMP) 表示，研究表明，与参比产品 Dantrolen IV 20 mg 相比，Agilus 具有令人满意的质量和生物等效性。 Agilus 适用于结合适当的支持措施治疗成人和所有年龄段儿童的恶性高热。 最常见的副作用是肌肉无力。 Neoatricon 获批用于治疗小儿低血压 同样在 3 月份的会议上，CHMP 建议给予儿童用营销授权 […]
EMA 对两种人禽流感疫苗呈阳性
社论 诺伯特·范德沃夫 编辑 欧洲药品管理局 EMA 对两种药物给予积极评估 禽流感疫苗 为人们。 两者都是来自荷兰 Seqirus 的 H5N1 疫苗。 产品真正进入市场之前还需要采取几个步骤 欧洲联盟 （欧盟）可能会投放市场。 例如，申请人必须提供更多数据，并且欧盟委员会仍必须授予许可。 人道疫苗 细胞流行病 必须在动物爆发禽流感期间增强对禽流感的抵抗力。 如果当局认为确实有可能发生大流行，也可以使用该疫苗。 另一种疫苗—— 因切利潘 – 供世界卫生组织 (WHO) 或欧盟正式宣布大流行时使用。 该疫苗可以快速适应流行的变体，以更好地保护人们，并且可以更快地获得授权，因为其安全性和有效性已经得到证明。 EMA 经营人类和动物药品。 她评估和监督 人类疫苗和药物 用于治疗禽流感，还用于保护鸟类免受高致病性禽流感（HPAI）的疫苗。 它 H5N1 疫苗 Aflunov 此前已被授权保护家禽养殖户、兽医和其他在禽流感爆发期间感染病毒风险较高的人。 此外，还有四种 H5N1 疫苗仅在发生大流行时才允许使用。 此外，欧盟已批准四种抗病毒药物用于对抗流感，其中包括达菲。 人类、北极熊和企鹅感染禽流感 在欧洲，人类感染禽流感的病例很少见，并且只发生在与家禽密切接触的情况下。 2022年10月，西班牙一家家禽公司一名员工受伤 已感染 那年早些时候，一位英国业余农民。 过去二十年来，全世界已有数百人死亡，其中大部分在亚洲。 一年前，这样的命运降临到了柬埔寨一名 11 岁的女孩身上。 2003年，一名兽医在荷兰去世。 据了解，禽流感病毒尚未在人与人之间传播。 哺乳动物可以将病毒传播给其他哺乳动物，例如当捕食者吃掉生病的猎物时。 猪可以感染禽流感但不会生病。 […]
UV1 获得 EMA 授予的治疗间皮瘤孤儿药资格
肺癌- stock.adobe.com 癌症疫苗 UV1 已被欧洲药品管理局 (EMA) 授予孤儿药资格，用于治疗间皮瘤患者。1 Ultimovacs 首席执行官、医学博士、工商管理硕士 Carlos de Sousa 在一份新闻稿中表示：“EMA 对间皮瘤 UV1 的孤儿药资格认定是我们在该适应症的癌症疫苗开发过程中向前迈出的重要一步。” “它带来了重要的监管和商业利益，并为我们提供了为预后不良和医疗需求高度未满足的患者群体快速推进 UV1 的潜力。” 孤儿药称号得到了 2 期 NIPU 试验 (NCT04300244) 的结果的支持，该试验在 2023 年 ESMO 大会。 中位随访时间为 17.3 个月（95% CI，15.8-22.9），首次生存分析的数据表明，接受 UV1 联合易普利姆玛 (Yervoy) 和纳武单抗 (Opdivo；n = 59) 治疗的患者实现了中位总生存期单独使用伊匹单抗和纳武单抗治疗的患者的总生存期 (OS) 为 15.4 个月（95% CI，11.1-22.6），而单独使用伊匹单抗和纳武单抗治疗的患者为 11.1 个月（95% CI，8.8-18.1）（n = 59；HR，0.73；80% CI，0.53） -1.0；95% CI，0.45-1.18； […]