到 2029 年，ALS 治疗市场规模预计将增长至近 13 亿美元

主要市场治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的药物市场规模预计将从 2019 年的 3.17 亿美元激增至 2029 年的 12.8 亿美元，复合年增长率为 15%。

报告称，上涨的原因有几个， GlobalData 的最新报告。根据对关键意见领袖的采访，其中最主要的是需要改善疾病的治疗方法和更早诊断疾病，这既可以增加治疗人群，又可以改善治疗效果。

GlobalData 医疗保健分析师 Momna Ali 表示：“早期干预可延长治疗时间，进一步提高收入，最终改善患者治疗效果，提高产品声誉，推动需求和市场份额。” 著名的。

目前，ALS（又称卢格里格氏症）的治疗方法只有六种。最新获得批准的是百健（Biogen）的纳斯达克：BIIB) Qalsody (tofersen)，于 2023 年获得批准。该药物也是与 Ionis Pharmaceuticals 共同开发的（纳斯达克：IONS)，2023 年带来了 590 万美元的收入。每剂治疗费用为 14,230 美元。

今年 4 月，Amylyx Pharmaceuticals (AMLX) 表示，由于其药物 Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺熊二醇）的 3 期试验结果未能使患者受益，该公司将把该药物撤出市场，治疗市场因此遭遇挫折。

然而，有几种候选药物正在研发中，前景看好。阿里认为 Ionis 的 ulefnersen 就是其中之一。该候选药物是一种反义药物，目前处于第 3 阶段，其作用原理是减少融合肉瘤 (FUS) 蛋白的产生。

Biogen 与 Ionis 合作，开发了 BIIB105，这是一种处于第 2 阶段的反义寡核苷酸。该药物靶向 Ataxin-2 (ATXN2)，这是一种蛋白质，是 TDP-43 病理的关键调节剂，而 TDP-43 病理是约 95% 的 ALS 病例的重要病理。临床前研究表明，通过降低 ATXN2，它可以改善患者的功能，并可能减缓疾病进展并提高生存率。

与私营企业 Calico Life Sciences、AbbVie 合作（纽约证券交易所：ABBV) 的 eIF2B 激活剂 ABBV-CLS-7262 处于第 2 阶段。该候选药物的 2/3 期试验于 2023 年 2 月开始。

Denali 治疗公司（纳斯达克：DNLI) 的 DNL243 已进入后期临床开发阶段。与 ABBV-CLS-7262 一样，它也针对 elF2B。

Utreloxastat (PTC-857) 是 PTC Therapeutics (PTCT) 正在进行的 2 期开发产品，可抑制 15-脂氧合酶，这是一种介导氧化应激和铁死亡（如铁依赖性细胞死亡）的酶。中期 CardinALS 研究的数据预计将于第四季度公布。