获得英格兰批准的囊性纤维化药物

双方已达成协议，为 NHS 患者提供继续使用治疗致命疾病囊性纤维化的关键药物的机会。

经过一段时间的谈判，英国国家健康与临床优化研究所 (NICE) 现已批准调节药物 Kaftrio、Symkevi 和 Orkambi 在英国的 NHS 中提供。

据信，威尔士、苏格兰和北爱尔兰的患者很快就会看到类似的协议。

囊性纤维化会导致患者在 40 岁之前死亡，因为粘液会堵塞并损害肺部。调节剂药物具有革命性，因为它们通过绕过导致该疾病的基因错误来治疗根本原因。

据估计，英国约有 11,000 人患有这种疾病。

2020 年，NHS England 与 Vertex 达成了一项临时协议，随后威尔士、苏格兰和北爱尔兰也达成了协议。这项临时协议包括需要 NICE 进行正式评估。

2023 年 11 月，这一进程导致 指导草案 这导致患者和家属感到沮丧，因为该机构认为药品价格过于昂贵，无法继续提供。

据估计，NHS 每位患者每年的治疗费用将超过 10 万英镑。

随后，NICE 独立委员会利用其 更新方法 评估药品的标准是，更加看重药品对治疗囊性纤维化等更严重疾病的健康益处。

这是该资金首次用于非癌症药物，委员会因此能够支付更多的药品费用。

该协议意味着所有现有和未来符合条件的囊性纤维化患者都应该能够获得治疗。

Vertex International 高级副总裁 Ludovic Fenaux 表示，公司对此“非常高兴”，并感谢患者“为描述这些创新药物给患者带来的价值所做出的贡献”。

该协议还包括各方承诺共同努力，使所有符合条件的患者能够迅速获得该疾病的未来治疗。

NICE 的一位发言人表示，该组织“感谢 NHS England、Vertex 和患者团体不懈努力，提供正确的证据，以便为 NHS 和纳税人达成公平的价格”。

囊性纤维化信托基金会首席执行官戴维·拉姆斯登称这项协议是一个“美妙的时刻”。

“但我们不应忘记，这些治疗方法并非治愈方法，对某些人根本不起作用。在我们出色的社区、临床医生和研究人员的支持下，我们取得了很多成就，但我们知道还有很多事情要做，”他补充道。