一名年轻患者在接受辉瑞的实验后因心脏骤停死亡 基因治疗 制药商告诉我们,该药物正在一项名为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的肌肉萎缩症的中期试验中进行测试 路透社 5月7日。
公司发言人告诉记者:“第二阶段 DAYLIGHT 研究的一名参与者报告了致命的严重不良事件,即心脏骤停” 路透社 在电子邮件回复中。
该试验正在测试患有杜氏肌营养不良症(DMD)的两到三岁男孩,这是一种遗传性肌肉萎缩症,大多数患者缺乏保持肌肉完整的肌营养不良蛋白。 据估计,全球 3,500 名男性新生儿中就有 1 人受到这种疾病的影响。
“该患者于 2023 年初接受了研究性基因疗法 fordadistrogene movaparvovec”,这是一封来自该制药商 DMD 基因治疗团队、由非营利倡导组织发布的社区信件中的声明。
辉瑞没有立即回应 路透社 要求对归属于该公司的社区信函进行确认。
根据该公司在临床试验登记处更新的信息,该研究于 2022 年 8 月启动,预计于 2029 年初完成,所有参与者将在接受基因治疗后进行为期五年的跟踪。
![](https://th-i.thgim.com/public/incoming/wmxp47/article66317222.ece/alternates/SQUARE_80/CCI_UDHindu_KSL_UBT5EBJAB_R1550333181_0_d4bbeaeb-79a4-45e7-ac64-fdc7eda34239.jpg)
该公司表示,正在与独立的外部数据监测委员会一起审查数据,以了解潜在原因。
根据该制药商网站上的产品线更新,该候选基因疗法还在另一项名为 CIFFREO 的后期 DMD 研究中对 4 至 8 岁以下男孩患者进行了测试。
![](https://th-i.thgim.com/public/incoming/6dpv2j/article66264177.ece/alternates/SQUARE_80/iStock-1317149477.jpg)
该公司表示,这不会影响我们对后期结果的预期 路透社 在其电子邮件中。
“我们预计可能会在本月底开始对 fordadistrogene movaparvovec 的 3 期 CIFFREO 试验进行初步分析,并很快分享顶线结果,”它补充道。
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2024-05-08 10:01:46