Crispr-Cas9 基因剪刀治愈了第二种罕见且可能致命的疾病

一种新的罕见但可能致命的遗传病，遗传性血管性水肿，可以通过以下方法治愈 基因治疗。 至于 2021 年转甲状腺素蛋白淀粉样变性，使用 Crispr-Cas9 基因剪刀技术的单次注射治疗似乎足以使患者病情缓解，使他们免于终身治疗。 这是一项针对 10 名患者进行的试点研究，并发表在期刊上 新英格兰医学杂志 谁刚刚透露了这一点。

遗传性血管性水肿表现为某些组织突然、随机、有时出现疼痛性肿胀，特别是皮肤和消化道。 癫痫发作，通常开始于 从小，是短暂的，但如果影响上呼吸道，可能会导致窒息死亡。 在法国，有 1,500 人受到这种疾病的影响，其中 800 人已经接受国家血管性水肿参考中心 (Créak) 的监测。 «