使用莫洛替尼治疗贫血骨髓纤维化可节省少量费用

MF 是一种罕见的骨髓癌症，会破坏血细胞的生成。2 MF 由于骨髓出现广泛的疤痕而导致贫血。 这种广泛的疤痕还会导致患者血小板数量减少，从而增加出血的风险。 患者还可能出现脾脏肿大。

莫莫替尼抑制 Janus 激酶 (JAK) 1、JAK2 和激活素 A 受体 1 型。2023 年 9 月，FDA 批准莫莫替尼用于治疗伴有贫血的中危或高危 MF 患者。 3

莫洛替尼的批准是基于来自 3 期 MOMENTUM 试验研究发现，与达那唑治疗的患者相比，接受莫洛替尼治疗的患者在临床上有显着改善。4 四分之一接受莫洛替尼治疗的患者的总症状评分降低了 50% 或更多，而接受达那唑治疗的患者只有 16% 的症状评分降低了 50% 或更多。

自获得批准以来，国家综合癌症网络 (NCCN) 已将 momelotinib5 添加到其骨髓增生性肿瘤临床实践指南中。 莫洛替尼被添加为高危 MF 患者的 2A 类治疗药物。 它还被添加为低风险 MF 患者的 2B 类治疗。

AMCP 海报的作者指出，患有贫血且依赖输血的 MF 患者的医疗费用增加且预后不良。 JAK 抑制剂可能会改善症状和缩小脾脏大小，但可能会恶化或诱发贫血。 然而，莫洛替尼已被证明可以缩小脾脏大小。4

总体而言，莫莫替尼在推出后 3 年内对预算产生了较小的积极影响； 然而，在鲁索替尼加luspatercept使用率较高的情况下，其影响进一步降低。

参考

1. Purser M、Liu T、Gorsh B 等人。 从美国商业和医疗保险付款人的角度评估引入莫洛替尼作为患有贫血的中危或高危骨髓纤维化成年患者的治疗选择的财务影响。 发表于：AMCP； 2024年4月15日至18日； 路易斯安那州新奥尔良。 摘要 D16。

2.骨髓纤维化。 梅奥诊所。 2022 年 12 月 28 日。访问日期：2024 年 4 月 11 日。 https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/myeloforming/symptoms-causes/syc-20355057

3. McNulty R. FDA 批准 momelotinib 用于治疗贫血骨髓纤维化。 美国管理式医疗杂志® 网站。 2023 年 9 月 15 日。访问日期：2024 年 4 月 11 日。https://www.ajmc.com/view/fda-approves-momelotinib-for-myeloforming-with-anemia

4. Verstovsek S、Gerds AT、Vannucchi AM 等； MOMENTUM 研究人员。 莫莫替尼与达那唑治疗有贫血和骨髓纤维化症状的患者 (MOMENTUM)：一项国际双盲、随机、对照 3 期研究的结果。 柳叶刀。 2023；401（10373）：269-280。 号码：10.1016/S0140-6736(22)02036-0

5. Steinzor P. NCCN 指南更新增加了莫莫替尼（momelotinib），低于鲁索替尼（ruxolitinib），用于治疗高风险、低风险骨髓纤维化。 美国管理式医疗杂志 网站。 2024 年 1 月 23 日。访问日期：2024 年 4 月 11 日。