一位只剩下五年生命的商人表示，一种针对危及生命的心脏病的开创性药物是成千上万患者的“希望灯塔”。
Peter Salussolia，80 岁，来自伦敦西南部，于 2018 年被诊断患有运甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM)。
这种潜在的致命疾病会导致蛋白质团块在心脏中积聚，通常导致心力衰竭。
但在彼得开始服用 tafamidis 后，他的病情现在已经稳定了。tafamidis 是一种每日服用的药物，临床试验发现该药可以将患者的死亡风险降低 41%。
该疗法已被批准从周一开始在 NHS 中广泛使用，使英格兰多达 1,500 名患者受益。
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酒店和休闲集团主席保罗通过皇家自由医院的一项计划提前获得了这种药物，他说：“自从服用tafamidis后，我的病情没有恶化，如果说有什么变化的话，那就是我的病情稳定并略有改善。
“当我最初被告知我的病情无法治疗并且只剩下五年多的生命时，这确实令人惊讶。
“此次推出为患有这种使人衰弱和进行性病情的 NHS 患者带来了巨大的希望。
“就我个人而言，我已经能够继续滑雪和划船，我真的很感激 tafamidis 对我的病情产生的影响。”
ATTR-CM 的常见症状包括呼吸短促、心悸和心律异常、疲劳、昏厥和胸痛。
到目前为止，治疗选择有限，主要集中在症状管理和支持性护理上。
在试验中服用他法米迪的患者最终住院的可能性也较小。 它由辉瑞公司制造，其作用是减缓危险蛋白质沉积物的积累。
英国国家医疗服务体系 (NHS) 心脏病国家临床主任西蒙·雷 (Simon Ray) 教授表示：“tafamidis 是此类药物中的首创，将为患有这种罕见进展性疾病的患者带来新的希望，NHS 患者现在能够从每天一次的治疗中受益这可以降低住院和心力衰竭的风险。
“这种开创性的药物只是 NHS 兑现其承诺的一个例子，即确保全国各地的患者能够获得最新、最有效的治疗方法，以帮助显着改善他们的生活质量。”
英国心脏病慈善机构首席执行官乔尔·罗斯 (Joel Rose) 表示：“ATTR-CM 对个人的日常生活具有重大影响，我们非常高兴现在有一种治疗选择可以帮助改善他们的护理。
“我们现在必须确保这种治疗能够尽快惠及那些能够受益的人，因为 ATTR-CM 通常会随着时间的推移而恶化。”
卫生部长安德鲁·斯蒂芬森表示，这一批准归功于创新药物基金，该基金帮助患有危及生命的疾病的患者更快地获得新药。
他补充道：“我们正在努力为每个人提供更快、更简单和更公平的医疗保健服务，包括患有此类罕见疾病的人。”
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2024-05-12 23:01:00
