拜耳的 AskBio 启动充血性心力衰竭 (CHF) 的 II 期 GenePHIT 试验

拜耳公司和拜耳公司全资拥有并独立运营的基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio)宣布启动AB-1002的II期试验GenePHIT（基因磷酸酶抑制疗法）（也称为 NAN-101），用于治疗充血性心力衰竭（CHF）。 GenePHIT 是一项适应性、双盲、安慰剂对照、随机、多中心试验，旨在评估纽约心脏协会 (NYHA) III 级非缺血性心肌病成人单次冠状动脉内输注 AB-1002 的安全性和有效性病情稳定至少 4 周的心力衰竭患者。(1) AB-1002 进入 II 期标志着针对医疗需求未得到满足的 CHF 患者开发这种新型研究性基因疗法的一个重要里程碑。

GenePHIT 将包括 90 至 150 名左心室射血分数在 15% 至 35% 之间的成年人，尽管有指南推荐的治疗，但他们仍然患有心力衰竭症状。 52 周时的主要疗效终点是几个有临床意义的评估的修改获胜率。(1)

AskBio 联合创始人兼首席科学官 Jude Samulski 博士表示：“AskBio 很高兴能够在 CHF 科学主席 Roger Hajjar 医学博士和 CHF 集成产品团队负责人 Lothar Roessig 医学博士的领导下启动 GenePHIT。” “我们相信这项试验将有助于确定 AB-1002 治疗世界上最具破坏性的疾病之一的潜力，我们期待更多地了解这一重要的研究性心脏基因疗法。我们希望有一天 AB-1002可能会帮助患有充血性心力衰竭的患者。”

GenePHIT 试验目前正在招募患者，其中包括 52 周的安全性和主要疗效以及四年的长期随访期。 AskBio计划在美国和欧洲多个国家进行试验。(1) 欲了解更多信息，请访问clinicaltrials.gov (NCT#05598333)或访问askbio.com。

AB-1002是一种研究性基因疗法，尚未获得任何监管机构的批准，其有效性和安全性尚未确定或充分评估。 AB-1002由AskBio全资拥有并独立运营的子公司Viralgen Vector Core生产。

关于充血性心力衰竭

当心脏不能足够有效地泵血来满足身体的需要（包括为器官提供足够的氧气）时，就会发生心力衰竭。（2）充血性心力衰竭会导致流出心脏的血液减慢，从而导致血液回流到心脏。 (3)这会导致身体组织充血。 症状包括腿部和脚踝肿胀。 有时，液体积聚在肺部并干扰呼吸。 全球大约有 2600 万人患有充血性心力衰竭。(4)

关于AskBio

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) 是拜耳公司的全资和独立运营子公司，是一家完全一体化的基因治疗公司，致力于开发救生药物和改变生活。 该公司拥有一系列涵盖神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病适应症的临床项目组合，以及临床阶段的管道，包括充血性心力衰竭、亨廷顿病、肢带型肌营养不良症、多系统萎缩症的治疗药物、帕金森病和庞贝病。 AskBio 的基因治疗平台包括 Pro10™（行业领先的专有细胞系制造工艺）以及广泛的衣壳和启动子库。 该公司的全球总部位于北卡罗来纳州三角研究园，欧洲总部位于苏格兰爱丁堡，已产生数百种专有衣壳和启动子，其中一些已进入临床前和临床测试。 作为基因治疗领域的早期创新者，该公司在五个国家拥有 900 多名员工，在 AAV 生产和嵌合衣壳等领域拥有 800 多项专利和专利申请。

关于 Viralgen Vector Core

Viralgen 是一家合同开发和制造组织 (CDMO)，成立于 2017 年，作为 AskBio 的独立运营子公司而存在，而 AskBio 是拜耳公司的全资子公司并独立运营。 作为经过现行良好生产规范 (cGMP) 认证的 AAV 制造商，Viralgen 提供基于 Pro10™ 的悬浮液制造平台，该技术由 AskBio 授权，由首席技术官 Josh Grieger 博士和联合创始人 R. Jude Samulski 博士开发，在北卡罗来纳大学。 研究发现 Pro10™ 平台可以提高 AAV 疗法的可扩展性、性能和产量。(5) Viralgen 位于西班牙 Gipuzkoa 科技园，为制药和生物技术公司生产 AAV 基因疗法，旨在加速提供可能改善患者生活的新疗法。

该公司的临床设施拥有四个 cGMP 生产套件，配有 250 升和 500 升生物反应器。 2020 年，Viralgen 在科学园内进行了扩张，建造了一座包含三个模块的新大楼，用于大规模商业制造。 最先进的空间的每个模块都包括三个 cGMP 套件，生产能力超过 2,000 升。 第一个模块包括专门用于全自动灌装和包装操作的套件，作为 EMA 网络的一部分，已获得西班牙药品和医疗器械管理局 (AEMPS) 的 cGMP 认证。

关于拜耳

拜耳是一家在医疗保健和营养等生命科学领域拥有核心竞争力的全球性企业。 其产品和服务旨在通过支持应对全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，帮助人类和地球繁荣发展。 拜耳致力于推动可持续发展并对其业务产生积极影响。 同时，集团的目标是通过创新和增长来提高盈利能力并创造价值。 拜耳品牌在全世界代表着信任、可靠性和质量。 2022财年，集团拥有约101,000名员工，销售额达507亿​​欧元。 不计特殊项目的研发费用达62亿欧元。

1. 冠状动脉内基因治疗对非缺血性 NYHA III 级心力衰竭 (GenePHIT) 受试者的磷酸酶抑制。 网址：https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05598333。 访问时间：2024 年 1 月。
2.疾病预防控制中心。 心脏衰竭。 疾病预防与控制中心。 2022 年出版。可访问：https://www.cdc.gov/heartdisease/heart_failure.htm。 访问时间：2024 年 1 月。
3. 美国心脏协会：心力衰竭的类型。 网址：https://www.heart.org/en/health-topics/heart-failure/what-is-heart-failure/types-of-heart-failure。 2024 年 1 月。
4.萨瓦雷塞·G，隆德·LH。 心力衰竭的全球公共卫生负担。 卡故障修订版 2017；3(1):7-11。 doi:10.15420/cfr.2016:25:2。
5. 格里格 JC、索尔蒂斯 SM、萨穆尔斯基 RJ。 使用悬浮 HEK293 细胞生产重组腺相关病毒载体，并从 GMP FIX 和 FLT1 临床载体的培养基中连续收获载体。 摩尔瑟尔。 2016；24(2):287-297。