治疗儿童低级别胶质瘤的新靶向药物获批

美国食品药品监督管理局 托沃拉非尼 (Ojemda) 对于患有复发性或难治性低级别胶质瘤的 6 个月及以上儿童，以及 布拉夫-该机构周二宣布，改变了肿瘤。

它代表了第一个针对儿童低级别胶质瘤的全身治疗 布拉夫 根据该机构的说法，重新安排或融合； 该药物还适用于患有以下疾病的肿瘤： 布拉夫 V600突变。

批准是基于结果 萤火虫1号，一项多中心、开放标签、单臂试验，涉及患有复发或难治性低级别胶质瘤的儿科患者和激活的 布拉夫 改造。 在 76 名可评估患者中，II 型 RAF 抑制剂治疗的总体缓解率 (ORR) 为 51% (95% CI 40-63)，中位缓解持续时间为 13.8 个月。

64 名患有此病的患者中，ORR 为 52% 布拉夫 融合或重排，12 名患者的 50% 布拉夫 V600突变。 无论之前接受过何种治疗，ORR 都相似：之前接受过 MAPK 靶向治疗的患者为 49%，未接受过 MAPK 靶向治疗的患者为 55%。

”[Pediatric low-grade glioma] pLGG 是一种慢性且持续的癌症，可以摧毁儿童及其家庭，经常夺走他们的视力、平衡能力和言语能力，”加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的研究调查员 Sabine Mueller 博士在一份报告中说道。 新闻稿 来自制药商 Day One Biopharmaceuticals。

“pLGG 治疗的目标是稳定或缩小肿瘤，而不进一步扰乱儿童和家庭的生活，”她补充道。 “从历史上看，对于复发的 pLGG 儿童并没有标准的护理。我们很高兴欢迎一种新的有针对性的治疗方案，每周一次口服给药，专门为这些孩子及其家人设计。”

该药物最常见的不良反应包括皮疹、头发颜色变化、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎和上呼吸道感染。

最常见的3/4级实验室异常包括磷酸盐减少、血红蛋白减少、肌酐磷酸激酶增加、丙氨酸转氨酶增加、白蛋白减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、天冬氨酸转氨酶增加、钾减少和钠减少。

研究中的患者需要有放射学进展的记录证据和至少一个可测量的病变。 患有携带额外激活分子改变的肿瘤的患者，例如 IDH1/2 突变或 成纤维细胞生长因子 突变，或已知或疑似诊断为 1 型神经纤维瘤病的患者被排除。

根据体表面积推荐的托沃拉非尼剂量为 380 mg/m2² 每周口服一次（最大推荐剂量为每周一次口服 600 mg），无论是否与食物同服，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

托沃拉非尼可作为立即释放片剂或口服混悬剂使用。