激光治疗可能解决婴儿低血糖问题

一个国际联盟获得了近 800 万欧元的欧洲补贴,用于研究罕见疾病“先天性高胰岛素血症”(CHI)是否可以通过创新的光疗法治疗。该联盟由 Radboudumc 协调。这种罕见疾病对婴儿来说尤其危险,因为他们无法表明是什么困扰着他们。癫痫发作、昏迷或永久性脑损伤和死亡的风险很高。

“这是一种可怕的疾病,对婴儿和儿童来说,也会给父母、家人和他们周围的人带来很大的压力,” 马丁·戈特哈特Radboudumc 实验核医学教授。他描述了这种罕见的疾病 先天性高胰岛素血症 (CHI),即胰腺中的β细胞分泌过多的胰岛素。结果导致血液中糖分过少(低血糖症,简称低血糖),从而导致出汗、颤抖、头痛、饥饿、头晕、视力模糊和心悸。

如果所谓的低血糖症没有及时发现,后果将不堪设想。25% 至 50% 的先天性 CHI 婴儿诊断得太晚,导致他们终生遭受脑损伤,如智力障碍或脑瘫。

弥漫型难以治疗

最近,Gotthardt、同事 Sanne van Lith 和一个国际财团获得了 800 万欧元的补贴,用于研究这种疾病是否可以治愈 处理 研究人员主要关注该疾病的弥漫形式而不是局灶形式。

在局灶性胰腺癌中,所有致病性β细胞都聚集在一起。原则上,它们可以通过复杂的外科手术切除。在弥漫性胰腺癌中,这些致病性β细胞遍布整个胰腺,手术不是一种选择。“药物有时可以缓解问题,但通常没有治疗方法。通过LightCure项目,我们现在正试图为这群儿童开发一种全新的治疗方法,”Gotthardt解释说。

图片中的 Beta 细胞

该项目之前进行了大量的研究。主要问题是如何可视化遍布胰腺的β细胞。作为糖尿病研究的一部分(糖尿病中β细胞分泌的胰岛素太少,部分消失),Gotthardt 开发了一种示踪剂,可以比以往更清晰地可视化β细胞。这种示踪剂由一种小蛋白质 Exendin 组成,它与β细胞上的一个突起(受体)非常特异性地结合。Gotthardt 表示:“通过将放射性物质附着到 Exendin 上,我们获得了胰腺中β细胞分布的非常好的图像。这种精确的成像是下一步的基础。”

双重安全激光灯

这个想法是,如果艾塞那肽能够非常精准地到达β细胞,那么你也可以用它来向β细胞输送药物。范利思说,他们并不是用药物来做这件事,而是一种本身没有生物效应的光敏物质。当你用特定波长的激光照射这种物质时,它会立即发生变化。然后会产生氧自由基,只会损坏或摧毁与光敏物质结合的细胞,而周围的细胞则保持完整。

“我们现在已经对小鼠进行了该过程的测试,并且效果非常好。这实际上是一种双重保护疗法,其中艾塞那肽首先选择β细胞。光敏物质只有在局部照射激光后才会活跃。我们希望与其他医院、研究机构、公司和美国患者协会一起,在这个 LightCure 项目中向人类有效疗法迈出一步。”

在人体组织中,激光可以穿透约 1 厘米深。这可能还需要调整内窥镜设备,以照亮体内过度活跃的 β 细胞等。Gotthardt:“对于成年人来说,这可能意味着我们必须使用激光内窥镜进入胰腺。对于婴儿来说,胰腺仍然非常小,如果我们照亮胰腺外部,我们可能可以到达任何位置。但这也是这个综合项目的一部分,该项目将耗时六年。”

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#激光治疗可能解决婴儿低血糖问题
2024-07-03 19:17:01

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