英国国民医疗服务体系将提供治疗镰状细胞病的“改变生活”药物镰状细胞性贫血症

镰状细胞性贫血症

Voxelotor 可帮助减少输血需求,每日服用片剂

健康监督机构推荐了一种治疗镰状细胞病的新疗法,此举被描述为改变镰状细胞病患者的生活 英格兰

该药物 Voxelotor 已被英国 NHS 推荐使用 国家健康与护理卓越研究所 (很好)12 岁及以上患有该疾病的人。

这种药物每天服用片剂,据说可以帮助减少镰状细胞病患者的输血需求,从而显着改善他们的生活质量,从而减少去医院的次数。

英国药品监管机构批准两种血液疾病的基因疗法

这种情况在有非洲或加勒比家庭背景的人中更为普遍, 根据英国国民医疗服务体系。 在英格兰,大约有 17,000 人患有这种疾病。 其中,据信有 4,000 人有资格接受新疗法。

该药物的批准受到与镰状细胞病患者密切合作的慈善机构和组织的欢迎。

查尔斯·夸库-奥多伊 (Charles Kwaku-Odoi),加勒比和非洲地区首席执行官 健康 Network (CAHN) 表示:“代表镰状细胞病患者和整个黑人社区,我们对这种治疗方法获得尼斯的批准感到非常高兴。 这种治疗为那些患有这种经常使人衰弱的疾病的人带来了改善生活质量的巨大希望。 在 CAHN,我们在解决服务不足的社区的系统性不平等问题时,继续倡导并扩大患者的声音。”

镰状细胞协会首席执行官约翰·詹姆斯表示,尼斯的决定“带来了很大的希望,我们对这一天的到来深感感激”。 对于患有这种疾病的人来说,这是一个深刻改变生活的值得庆祝的时刻。”

镰状细胞病使血细胞形状变成新月形,阻碍血液流动。 患者会经历严重的疼痛发作,可能需要住院治疗。 预期寿命可以是 缩短20至30年 比一般人群。

尼斯药物评估主任海伦·奈特 (Helen Knight) 表示:“这对于镰状细胞病患者来说是个好消息,特别是考虑到 健康不平等 有这种情况的人经历过。

“在我们对 Voxelotor 的评估过程中,评估委员会始终认为它有潜力满足镰状细胞病有效治疗的需求,并实现尼斯减少健康不平等的目标。”

Bola Owolabi 教授,国家医疗保健不平等改善项目主任 国民医疗服务体系 England 表示:“我们很自豪能够在 NHS 上提供这种新疗法,它可以帮助全国数千名镰状细胞病患者获得更高的生活质量并减少副作用,这是重要的一步积极解决我们一些社区所经历的医疗保健不平等问题。

“至关重要的是,我们必须继续向 NHS 临床医生提供新药,以改善镰状细胞病患者的生活。”

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2024-05-02 23:05:00
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