识别进行性核上性麻痹的生物标志物

加州大学旧金山分校的研究人员发现了一种在患者活着时识别进行性核上性麻痹 (PSP)（一种神秘而致命的神经系统疾病）的方法。利用一种新型高通量技术，识别脊髓液中的蛋白质生物标记物可以进行诊断测试和有针对性的治疗。

PSP 是一种额颞叶痴呆 (FTD)，经常被误认为是帕金森病 (PD)。然而，PSP 的发展速度更快，患者对 PD 疗法没有反应。它被认为是由 tau 蛋白的积累引起的，症状包括平衡能力差和上下眼球移动困难。这种疾病通常在患者死亡并进行尸检后才被确诊。大多数 PSP 患者在症状出现后约七年内死亡。

加州大学旧金山分校神经病学系、记忆与衰老中心和威尔神经科学研究所的 Julio Rojas 博士是这项研究的共同资深作者，他评论道：“与阿尔茨海默病不同，没有 tau 扫描、血液测试或 MRI 可以提供 PSP 的明确诊断。对于许多患者来说，这种疾病并不引人注目……当新的 PSP 药物获得批准时，患者最好的机会是在疾病的最早阶段接受治疗，因为此时治疗最有可能有效。”

加州大学旧金山分校神经病学系记忆与衰老研究特聘教授、阿尔茨海默病和额颞叶痴呆临床试验项目主任亚当·博克瑟博士强调：“先前的研究强调了几种非特异性神经退行性生物标志物在 PSP 中的价值，但它们的诊断敏感性和特异性有限，特别是在这个关键的早期疾病阶段。”

使用高通量蛋白质分析技术，对 136 名研究参与者的蛋白质生物标志物进行了测量，其中包括来自加州大学旧金山分校和其他机构的具有与 PSP 一致症状的患者以及尸检确诊的 PSP 病例。

研究小组将尸检病例的生物标志物与活体患者、健康参与者和其他形式 FTD 患者的生物标志物进行了比较。与健康参与者相比，确诊或疑似 PSP 的个体中发现大多数蛋白质水平较低。此外，尸检确诊的 PSP 病例的蛋白质特征与尸检确诊的其他形式 FTD 病例以及活体患者不同。

该研究的第一作者艾米·怀斯 (Amy Wise) 曾就职于加州大学旧金山分校神经病学系和记忆与衰老中心，目前是加州大学戴维斯分校的一名医学院学生，她总结道：“这项工作旨在为未来临床试验中使用这些新发现的蛋白质创建一个框架……我们希望达到这样一个水平：单个生物标志物或一组来自血液测试或腰椎穿刺的生物标志物可以为 PSP 提供明确的诊断和预后结果。”

这项研究发表于 神经病学。