Chiesi 全球罕见疾病公司展示了 Velmanase Alfa 治疗 α-甘露糖苷贮积症的长期数据，并宣布在第 20 届年度 WORLDSymposium™ 研究会议上发表更多演讲

– 十多年来使用 velmanase alfa 治疗 α-甘露糖苷中毒的结果 –

– 公司还提供了法布里病 Pegunigalsidase alfa 临床试验项目的免疫原性和耐受性数据 –

– 其他演讲提供了有关这些罕见溶酶体贮积症的患病率、诊断和进展的新见解 –

波士顿，2024 年 2 月 8 日 /美通社/ — Chiesi 全球罕见病是 Chiesi 集团的一个业务部门，旨在为罕见病患者提供创新疗法和解决方案，今天宣布公布来自多达使用 velmanase alfa 治疗 α-甘露糖苷中毒 (AM) 患者 12 年。 该公司还宣布展示其法布里病 Pegunigalsidase alfa 临床试验项目的免疫原性和耐受性数据，以及对这些罕见溶酶体贮积症的患病率、诊断和进展的分析。 这些数据将于 2024 年 2 月 4 日至 9 日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 20 届年度 WORLDSymposium™ 研究会议上公布。

“今年的世界研讨会对于患有罕见溶酶体贮积症（包括α-甘露糖苷贮积症和法布里病）的患者及其包括临床医生和护士在内的医疗团队来说是一个重要时刻，他们现在可以获得最近批准的治疗方案，并有机会了解其影响这些疗法以及改善诊断和疾病管理必须解决的障碍，”Chiesi 全球罕见疾病负责人 Giacomo Chiesi 说。 “我们公司以对世界各地罕见疾病社区的承诺为动力，我们将充分利用这次会议来分享我们在 AM 方面的广泛临床研究，该研究现已跨越十多年，以及在法布里病方面，我们正在继续研究评估我们综合发展计划的数据。我们还强调护理人员和患者声音的重要性，报告一系列调查和分析的结果，举办研讨会，并放映特殊的电影放映，以帮助医疗保健专业人员识别和治疗患者未来几年在这些社区中。”

AM 长期使用 velmanase alfa 治疗的结果

法国里昂儿童临终关怀医院遗传代谢病参考中心的 Nathalie Guffon 教授（医学博士）在口头会议中介绍了一项分析结果，该分析评估了长达 12 年治疗的长期疗效velmanase alfa 是第一个也是唯一一个可用于 AM 患者的酶替代疗法 (ERT)。

汇总分析表明法布里病中 Pegunigalsidase alfa 的耐受性以及从头抗药物抗体的低发生率

几张海报展示强调了法布里病 Pegunigalsidase alfa 临床试验项目的免疫原性和耐受性数据。 爱荷华州溶酶体贮积症中心医学主任 John Bernat 博士展示了一张海报，描述了与聚乙二醇化酶 alfa 反应的抗药物抗体 (ADA) 的特征，以及开发 ADA 的患者，使用的数据来自综合临床试验数据集。 该分析包括 108 名患者，其中 27 名 (25%) 在接受第一剂聚乙二醇化酶 alfa 之前为 ADA+。 从头 ADA 的发生率较低（n=17），主要发生在聚乙二醇苷酶 alfa 治疗的第一年。 与基线时几乎所有 ADA + 患者相比，在接受新 ADA 治疗的患者中检测到中和抗体的比例小于 25%。

在单独的海报展示中，伦敦大学学院实验血液学教授 Derralynn Hughes 医学博士和贝勒大学医学中心医学博士、FASN Ankit Mehta 分享了整个临床方案中每次给药的 Pegunigalsidase alfa 耐受性分析结果分别是治疗方案和既往酶替代疗法（ERT）经验。 Hughes 博士发现，接受 Pegunigalsidase alfa 治疗的患者中，只有不到三分之一出现了输注相关反应 (IRR)，其中大多数发生在已有 ADA 或新 ADA 的患者中，从输注开始到输注结束后两小时。 。 IRR 的频率随着时间的推移而下降，同时从之前的 ERT 转为术前用药的患者也减少了。 Mehta 博士发现，在接受聚乙二醇化酶α治疗后，大约四分之一的未接受过 ERT 治疗或已转换 ERT 的患者会出现从输注开始到输注结束后长达两小时的 IRR。 大多数 IRR 的严重程度为轻度至中度，主要发生在开始治疗后的第一年。

调查和流行病学分析为 AM 和法布里病的患病率、诊断和进展提供了新的线索

Chiesi 全球罕见疾病公司宣布另外举行五场演讲，重点关注提高对罕见溶酶体贮积病（包括 AM 和法布里病）患者体验的认识和理解。

• 在口头演讲中，Chiesi 全球罕见病医疗经理 Stuart Gaffney 医学博士分享了对法布里病患者 (n=20)、护士和临床医生的访谈和调查结果，以了解诊断过程并确定未满足的医学教育需求英国初级和专科医疗保健专业人员。 法布里病最常见的首发症状是神经性疼痛，许多患者的第一个严重症状是胸痛和一般心脏不适。 心脏病专家是识别法布里病的主要专家，55% (11/20) 的患者就诊的心脏病专家是第一个怀疑法布里病是其症状原因的人。
• 在海报展示中，美国 Chiesi 全球卫生经济和结果研究 (GHEOR) 负责人 Patricia Dorling 报告了一项研究结果，该研究分析了 Adelphi Fabry 疾病特定计划™ (DSP) 的数据，该计划是一项全国代表性的在线调查在美国，医生正在治疗确诊为法布里病的患者。 结果表明，并发症和医疗服务使用 (HCRU) 的负担相当大，76% 的患者在两年内接受常规临床检查，19% 的患者因法布里病住院一年多。
• 在海报展示中，美国基耶西全球健康经济和结果研究 (GHEOR) 主任 Khashayar Azimpour 医学博士、哲学博士报告了一项旨在估计美国法布里病确诊率和治疗率的研究结果回顾性队列分析。 2021 年诊断患病人数为 5,462 人，其中 3,747 名法布里病患者接受了治疗。 研究结果强调，治疗方面的性别差异可能比之前的估计更大，这意味着女性更需要治疗。
• 德国汉堡-埃彭多夫大学医学中心国际溶酶体疾病中心 (ICLD) 的 Nicole Muschol 医学博士在海报展示中报告了德尔菲研究的结果，该研究产生了 60 条国际适用的最佳实践建议，用于初步评估新的溶酶体疾病。诊断的 AM 患者及其日常随访和综合护理协调。
• 在海报展示中，Guffon 教授重点介绍了一项国际护理人员和患者调查的结果，该调查旨在评估 AM 对患者功能和生活质量的影响。 结果证实，一个重要的治疗目标是稳定和减缓疾病进展。 未经治疗的患者报告功能、疼痛和生活质量恶化，而接受 ERT 或同种异体造血干细胞移植治疗的患者报告行走能力下降较少，自我护理能力提高。

Chiesi 全球罕见病将在 WORLDSymposium 期间主办三场卫星研讨会，以回顾法布里病和 AM 管理的观点，包括临床医生、护理人员和患者的见解。 该公司还特别放映了一部专注于 AM 的电影《Rare Land》，专家小组由辛辛那提儿童医院医疗中心临床遗传学家 Robert Hopkin 博士和医学博士 Martin Magner 组成。布拉格综合大学医院儿科和遗传性代谢紊乱科。 此外，该公司还在行业专家剧场会议期间进行展示，并参加患者声音和偏好会议。

Elfabrio®（pegunigalsidase alfa-iwxj）的适应症和重要安全信息

指示

Elfabrio®（pegunigalsidase alfa-iwxj）适用于治疗确诊患有法布里病的成人。

重要安全信息

警告：过敏反应，包括过敏反应

使用 Elfabrio 治疗的患者曾出现过敏反应，包括过敏反应。 在 Elfabrio 给药期间应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。 如果发生严重的过敏反应（例如过敏反应），请立即停用 Elfabrio 并开始适当的治疗。 对于有严重过敏反应的患者，可以考虑对 Elfabrio 进行脱敏手术。

在 Elfabrio 给药之前，考虑使用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇进行预处理。 告知患者和护理人员超敏反应和输液相关反应（IAR）的体征和症状，并指导他们在出现此类症状时立即就医。

• 如果发生严重的过敏反应（包括过敏反应）或严重的 IAR，请立即停止 Elfabrio 给药并开始适当的治疗。
• 如果发生轻度至中度过敏反应或 IAR，请考虑减慢输注速度或暂时停止剂量。

在临床试验中，20 名 (14%) 接受 Elfabrio 治疗的患者出现了过敏反应。

4 名接受 Elfabrio 治疗的患者 (3%) 在初次输注开始后 5 至 40 分钟内出现过敏反应。 超敏反应和过敏反应的体征和症状包括头痛、恶心、呕吐、咽喉发紧、面部和口腔水肿、躯干皮疹、心动过速、低血压、寒战、荨麻疹、剧烈瘙痒、中度上呼吸道阻塞、巨舌症和轻度唇部水肿。

在临床试验中，41 名 (29%) 接受 Elfabrio 治疗的患者经历了一种或多种输注相关反应，包括过敏、恶心、寒战、瘙痒、皮疹、胸痛、头晕、呕吐、乏力、疼痛、打喷嚏、呼吸困难、鼻塞、咽喉刺激、腹痛、红斑、腹泻、烧灼感、神经痛、头痛、感觉异常、震颤、烦躁、体温升高、潮红、心动过缓、肌痛、高血压和低血压。

临床试验期间报告了一例伴有肾脏免疫沉积的膜增生性肾小球肾炎病例。 监测血清肌酐和尿蛋白与肌酐的比率。 如果怀疑肾小球肾炎，请停止治疗，直至进行诊断评估。

当从之前的酶替代疗法转为 Elfabrio 时，某些已有抗药物抗体 (ADA) 的患者发生过敏反应和输注相关反应的风险可能会增加。 考虑监测 IgG 和 IgE ADA 以及临床或药效学反应（例如血浆 lyso-Gb3 水平）。

最常见的不良反应（≥15%）是输液相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、四肢疼痛和鼻窦炎。

请参见 Elfabrio 的完整处方信息。

Lamzede®（velmanase alfa-tycv）的适应症和重要安全信息

指示

Lamzede®（velmanase alfa-tycv）适用于治疗成人和儿童患者中α-甘露糖苷中毒的非中枢神经系统表现。

重要安全信息

警告：严重超敏反应
超敏反应，包括过敏反应
使用 Lamzede 治疗的患者曾出现过敏反应，包括过敏反应。 在 Lamzede 给药期间应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。 如果发生严重的过敏反应（例如过敏反应），请立即停用 Lamzede 并开始适当的治疗。 对于有严重过敏反应的患者，可以考虑对 Lamzede 进行脱敏治疗。

超敏反应和/或输注相关反应 (IAR) 引起的注意事项

在服用 Lamzede 之前，考虑使用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇进行预处理。 告知患者和护理人员过敏反应和 IAR 的体征和症状，并指导他们在出现此类症状时立即就医。

• 如果发生严重的过敏反应（包括过敏反应）或严重的 IAR，请立即停止 Lamzede 给药并开始适当的治疗。
• 如果出现轻至中度过敏反应或轻至中度IAR，请考虑暂时停止输注15至30分钟，将输注速度减慢至推荐速度的25%至50%，并开始适当的医疗治疗。

超敏反应，包括过敏反应

过敏反应和严重超敏反应体征和症状包括发绀、低血压、呕吐、荨麻疹、红斑、面部肿胀、发热和震颤。

输注相关反应 (IAR)

超过 10% 的人群中出现的 IAR 最常见症状是发热、寒战、红斑、呕吐、咳嗽、荨麻疹、皮疹和结膜炎。

具有生殖潜力的女性

建议有生育潜力的女性在治疗期间以及最后一次服用Lamzede后14天内使用有效的避孕措施。 对于有生育潜力的女性，在开始使用 Lamzede 治疗之前，请确认患者未怀孕。

胚胎-胎儿毒性

根据动物生殖研究的结果，当给怀孕女性服用 Lamzede 时，可能会造成胚胎-胎儿伤害。

常见不良反应

最常见的不良反应（发生率>20%）是超敏反应，包括过敏反应、鼻咽炎、发热、头痛和关节痛。

请参见 Lamzede 的完整处方信息。

关于基耶西全球罕见病
Chiesi 全球罕见病是 Chiesi 集团的一个业务部门，旨在为罕见病患者提供创新疗法和解决方案。 作为一家家族企业，Chiesi 集团致力于创造一个可以普遍治疗所有疾病的世界，并成为造福社会和地球的力量。 全球罕见病部门的目标是确保平等获得机会，以便尽可能多的人能够体验最充实的生活。 该部门与全球罕见疾病界合作，为医疗保健系统中服务不足的人群发出声音。

欲了解更多信息，请访问 www.chiesirarediseases.com。

关于基耶西集团
Chiesi 是一家以研究为重点的国际生物制药集团，致力于开发和销售呼吸系统健康、罕见疾病和专业护理领域的创新治疗解决方案。 公司的使命是改善人们的生活质量并对社区和环境负责。

通过在意大利、美国和法国将其法律地位更改为福利公司，Chiesi 为整个社会创造共享价值的承诺具有法律约束力，并且是公司决策的核心。 作为自 2019 年以来获得共益企业认证的企业，我们是满足社会和环境影响高标准的全球企业社区的一部分。 该公司的目标是到 2035 年实现温室气体 (GHG) 净零排放。

Chiesi 拥有超过 85 年的经验，总部位于意大利帕尔马，业务遍及 31 个国家，拥有超过 6,500 名员工。 该集团位于帕尔马的研发中心与法国、美国、加拿大、中国、英国和瑞典的其他 6 个重要研发中心合作。

欲了解更多信息，请访问 www.chiesi.com。

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消息来源 Chiesi 全球罕见病

2024-02-08 23:00:00
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