发现早期疾病发展的分子。“这样我们就可以阻止或逆转病情发展”

科学家们已经发现了一种潜在的新治疗方法阿尔茨海默症 以及其他神经退行性疾病。这一发现有望阻止甚至逆转疾病进程。“迄今为止,治疗阿尔茨海默病的策略主要集中在疾病晚期的病理变化上,”他在一份声明中说 斯科特·塞勒克宾夕法尼亚州立大学埃伯利科学学院生物化学和分子生物学教授。

阿尔茨海默氏症:研究发现母系遗传可能是导致该病的一个重要因素

阿尔茨海默氏症,该疾病的早期迹象被发现

“尽管美国食品和药物管理局最近批准的药物已显示出通过针对其中一种变化(淀粉样蛋白的积累)略微减缓疾病的能力, 针对最早的细胞缺陷的药物可以提供重要的工具来阻止或逆转疾病进程。我们感兴趣的是了解不仅在阿尔茨海默氏症中发现的早期细胞变化,而且还了解其他神经退行性疾病,包括帕金森氏症和肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。”

在一项发表在《iScience》杂志上的研究中,Selleck 和宾夕法尼亚州立大学的同事们发现了疾病进展早期阶段的一个关键分子,它可以作为未来阿尔茨海默病治疗的潜在靶点。这一发现的核心是一组名为“硫酸肝素修饰蛋白”这似乎在阿尔茨海默病的发展中发挥了作用。

它们有许多功能,其中之一就是调节细胞回收过程,称为 自噬已知该过程在几种神经退行性疾病的早期阶段受到损害。当自噬不能正常工作时,细胞就无法轻易摆脱功能失调或受损的成分,从而降低其自我修复能力。

可能的治疗方法

Selleck 表示:“在这项研究中,我们发现硫酸肝素修饰蛋白抑制了自噬依赖性细胞修复。”研究小组发现,破坏这些硫酸肝素修饰蛋白的功能可提高细胞的自噬水平。此外,降低这些蛋白的功能似乎还可以改善细胞线粒体(负责能量产生)的功能并减少脂肪化合物在细胞内的积累,这两者都是其他神经退行性疾病的早期迹象。

塞勒克说:“我们表明,自噬减少、线粒体缺陷和脂质积累(神经退行性疾病中常见的变化)可以通过改变一类蛋白质(具有硫酸肝素修饰的蛋白质)来阻止。”

“这些发现为未来的治疗提供了一个有希望的目标,可以挽救许多神经退行性疾病中出现的早期异常。”

什么是阿尔茨海默病?

阿尔茨海默病是一种慢性进行性神经退行性疾病,是导致痴呆症的最常见原因,随着时间的推移,会导致大脑中与思考、记忆和语言有关的区域的认知能力下降。这种疾病被认为是由脑细胞内和周围蛋白质的异常积累引起的。目前尚无已知的阿尔茨海默病治疗方法,尽管最近有批准的治疗方法可以减缓疾病的进展。

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2024-07-02 17:28:03

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