随机 RESCUE ESES 试验的结果表明，对于睡眠中伴有棘波激活的癫痫性脑病 (EE-SWAS) 患者，皮质类固醇治疗比氯巴扎姆治疗能更好地改善认知结果。 试验因可行性原因提前终止； 然而，这些研究结果补充了早期非对照研究的结果，这些研究支持早期使用皮质类固醇治疗 EE-SWAS 儿童。1
出版于 柳叶刀神经病学RESCUE ESES 是第一个多中心随机对照试验，旨在比较 EE-SWAS 儿童接受两种最常用的治疗方法的认知结果。 治疗 6 个月后，25%（25 人中的 5 人）接受皮质类固醇治疗的参与者的智商显着提高了至少 11-25 分，而接受氯巴扎姆治疗的参与者只有 0%（18 人中的 0 人）智商显着提高。 当时，皮质类固醇组（22 人中的 1 人）和氯巴扎姆组（21 人中的 1 人）的认知总分应答率均为 5%；比率 [RR]1.0； 95% CI，0.1-11.7； 磷 = .97)。
2014 年至 2022 年间，对 101 名儿童进行了试验资格评估，其中 45 名儿童符合纳入标准并入组。 该研究由乌得勒支大学医学中心儿科神经病学系博士研究生 Marleen ML van Arhnem 医学博士领导，使用 IQ 应答率和认知总分应答率作为 2 个共同主要疗效终点。 6 个月时，17 名儿童接受皮质类固醇治疗，19 名儿童接受氯巴扎姆治疗，治疗仍在进行中。 18 个月时，2 名儿童接受皮质类固醇治疗，16 名儿童接受氯巴占治疗，治疗仍在进行中。
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在几个不同的次要结局中，包括 18 个月时的 IQ 应答率和认知总应答率、IQ 变化 (Delta IQ)、SWI 和整体日常功能，2 个治疗组之间相似，但平均 Delta IQ 为 6几个月。 与基线相比，接受皮质类固醇治疗的儿童智商平均提高 4.9 分，而接受氯巴扎姆治疗的儿童智商下降 0.7 分（ß = 5.6；95% CI，0.3-10.8； 磷 =.039）。 通过多变量回归分析，研究人员发现 EE-SWAS 的未知病因可预测较高的 Delta IQ（0.3；95% CI，0.0-0.6； 磷 =.041）。
就安全性而言，治疗 6 个月后，皮质类固醇组中有 45% (n = 10) 的患者和氯巴占组中有 52% (n = 11) 的患者出现至少 1 次不良事件 (AE)（RR，0.8）。 ；95% CI，0.4-1.4； 磷 = .65）。 氯巴扎姆组 21 名患者中有 5 名报告出现疲劳，而服用皮质类固醇的 22 名患者中有 3 名出现体重增加，这是各组观察到的最常见 AE。
在氯巴占组中，记录了 2 例严重 AE：1 例因癫痫发作加重而住院，1 例因呼吸道感染而住院。 皮质类固醇组的一名患者因喉炎住院，这也被认为是严重的 AE。 所有严重的 AE 均得到解决，无后遗症。
经过 18 个月的治疗后，研究结果显示 IQ 响应率和 IQ 增量没有组间差异，研究人员得出的结论可能部分是因为总共只有三分之二的参与者（45 名参与者中的 31 名）获得了 IQ 数据。 van Arhnem 等人写道：“此外，6 个月后的临床管理由治疗医生自行决定，并且个体之间差异很大，这可能掩盖了最初分配的治疗之间的有效性差异。”
参考
1. Van Arnhem MML、van den Munckhof B、Arzimanoglou A 等人。 皮质类固醇与氯巴占治疗睡眠中伴有棘波激活的癫痫性脑病儿童（RESCUE ESES）：一项多中心随机对照试验。 柳叶刀神经醇。 2023 年 12 月 8 日在线发布。doi:10.1016/S1474-4422(23)00409-X
2024-01-18 22:11:13
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#在睡眠中棘波激活癫痫性脑病的认知测试中皮质类固醇优于氯巴扎姆
