基因编辑的肾脏和胸腺移植到新泽西州妇女体内：镜头

纽约大学格罗斯曼医学院外科系助理教授杰弗里·斯特恩博士和纽约大学朗格尼移植研究所所长罗伯特·蒙哥马利博士正在准备用于移植的基因编辑猪肾和胸腺。

乔·卡罗塔 (Joe Carrotta) 纽约大学朗格健康中心

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乔·卡罗塔 (Joe Carrotta) 纽约大学朗格健康中心

纽约大学格罗斯曼医学院外科系助理教授杰弗里·斯特恩博士和纽约大学朗格尼移植研究所所长罗伯特·蒙哥马利博士正在准备用于移植的基因编辑猪肾和胸腺。

乔·卡罗塔 (Joe Carrotta) 纽约大学朗格健康中心

纽约——丽莎·皮萨诺躺在纽约大学兰格尼健康中心的病床上，身上连接着蜂鸣监视器和一系列管子。 她的手术伤口仍在愈合，她看上去很疲惫。 但这位 54 岁的新泽西女性表示，她已经很多年没有感觉这么好了。

新泽西州库克斯敦 54 岁的皮萨诺说：“我每天感觉越来越好。”

十天前，皮萨诺成为世界上第二个将转基因猪的肾脏移植到自己体内以替代自己的肾脏的活着的人 失败 她的医生周三宣布，她已经获得了器官。 上个月，马萨诸塞州的一名男子成为第一个获得猪肾的人。

皮萨诺还从同一头转基因猪身上获得了一个胸腺，以帮助防止她的身体排斥肾脏，以及一个泵来支撑她衰竭的心脏。

“我很惊讶，”皮萨诺在公开宣布肾移植手术前两天接受床边采访时说道。 “我非常惊讶这对我来说是一个选择。因为我认为我什至没有这个选择。”

人体动物器官移植研究进展

皮萨诺的移植手术是利用转基因猪解决移植器官持续短缺问题的快速努力的最新进展。 目前有超过103,000人在等待器官移植的名单上。 关于 每天有17人死亡 因为他们得不到。

“我们正处于移植的新世界，”博士说。 罗伯特·蒙哥马利纽约大学兰格尼移植研究所的负责人，手术就是在该研究所进行的。 “这将是一种可持续的、无限的器官来源。这将是变革性的。”

许多移植专家对这项研究感到兴奋。 但这一努力也引发了一些担忧。 一些医生担心猪器官可能会将病毒传播给人类。 一些批评者对培育数千只转基因动物并被屠宰获取器官的前景感到不安。 一些人还担心使用弱势患者进行实验。

“这是一个真正具有里程碑意义的手术，”说 凯伦·马施克纽约加里森生物伦理学智库黑斯廷斯中心的生物伦理学家“但是有很多问题需要讨论。”

蒙哥马利说，当皮萨诺到达医院时，她几周甚至几天内就濒临死亡。 多年的糖尿病造成了可怕的损失。 她曾多次心脏病发作，并正在接受透析以补偿她衰竭的肾脏。

“我并没有真正的生活，”她说。 “我什么也没做。我只是坐着。我不能起身做任何事情。我什至不能做饭。我不能吸尘。我不能和我的孙子们一起玩，因为我不能我无法对他们做任何事情，这真的是我几乎要放弃的感觉。 ”

皮萨诺没有资格接受人体器官移植，因为她有太多其他健康问题，尤其是严重的心脏问题。 于是她抓住了这个机会，得到了猪肾。

“我的第一个想法是：‘哇，我什至不敢相信这是可能的。’ 所以当它引起我的注意时，我想，“你知道吗？我要尝试一下。” 我说：“你知道吗？我必须这么做——为了我自己，也为了我的家人。” ”

用于研究的移植——并争取时间

希望猪肾至少能给皮萨诺多一点时间，并为研究人员提供重要信息，他们可以利用这些信息来改善未来移植的结果。 皮萨诺还需要服用抗排斥药物。

“当我们把她送进医院时，她的情况非常糟糕，”蒙哥马利说。 “我们谁也没有想到事情会如此顺利。”

蒙哥马利在宣布这一消息之前接受美国国家公共广播电台采访时表示：“她的肾脏功能比你我的更好。因此，我们乐观地认为她能够回家，与她的孩子和孙子们共度时光，过上舒适的生活。”

不过他强调，她可能需要几个月的时间在医院康复才能回家。 他还表示，他无法预测皮萨诺可以从手术中获得多长时间。

除了皮萨诺的案例之外，在转基因猪的器官得到普遍使用之前还需要进行更多的研究。 “现在还早，”蒙哥马利说。 “现在还处于早期阶段。我们还有很多东西需要学习和完善。”

外科医生此前曾将转基因克隆猪的肾脏和肝脏移植到狒狒和少数大脑已停止运作的人身上。 马里兰大学的外科医生甚至对两名别无选择的男性进行了心脏测试。 手术后他们存活了几周。 据马萨诸塞州总医院称，获得猪肾的马萨诸塞州男子在几周内出院，目前情况仍然良好。

猪器官经过基因改造以适应人类的相容性

这些器官来自经过基因改造的猪，以最大限度地降低它们被人体排斥、将猪病毒传播给人类或引起其他并发症的风险。

– 最近获得了一家研究农场的独家饲养权 复兴者 弗吉尼亚州布莱克斯堡的生物技术公司生产了皮萨诺收到的肾脏和胸腺。 波士顿移植的肾脏来自一头由 电子创世纪 马萨诸塞州剑桥市

这些公司希望有一天充足的转基因猪供应能够拯救数千人的生命。

改造后的器官尚未经过审查或批准广泛使用。

猪心脏和肾脏的移植是由美国食品和药物管理局作为“同情使用“旨在帮助绝望患者的计划。

“我认为以这种方式进行这些实验是令人担忧的，因为我们发现的是最绝望的患者，他们没有其他选择，”说 L·西德·约翰逊，纽约州锡拉丘兹市纽约州立大学上州医科大学的生物伦理学家

“也许这些患者会受益。也许他们相信自己会受益，并且这些风险对他们来说是值得的。但我确实担心我们在进行这些实验时是否利用了特别脆弱和绝望的患者，”约翰逊说。

进行移植的医生和一些独立观察员表示，志愿者充分了解了风险和潜在的好处。

但有些人更希望 FDA 批准一项正式研究来全面评估该方法，而不是授予个别患者的批准。

“这是一个了不起的发展。进展之快令人难以置信，”说 迈克尔·古斯马诺是里哈伊大学的生物伦理学家。 “但我仍然担心使用扩展访问协议来代替推进试验。”

两家公司希望 FDA 尽快批准一项正式研究。

皮萨诺只是希望能有更多时间陪伴她的孙子们。

“地球上的任何时间都比没有好，”她说。 “所以如果我有两年的时间，那是我以前没有的两年。”