患者是否重视无进展生存期的改善？ – 医疗保健经济学家

无进展生存期 (PFS) 是一个替代终点，定义如下（由 ChatGPT）：

本质上，PFS 是指在临床研究或治疗方案期间患者疾病不恶化或进展的时间长度。 例如，在癌症研究中，它测量从开始治疗到癌症出现生长、扩散或复发迹象的时间。
了解 PFS 至关重要，因为它有助于临床医生和研究人员评估治疗控制疾病的有效性。 较长的 PFS 表明治疗成功地减缓了疾病的进展。 当比较不同的治疗方法或药物时，该指标在临床试验中尤其重要。

一个关键问题是，患者关心 PFS 吗？ 答案可能是肯定的，因为更好的 PFS 通常（但并非总是）与更长的生存期相关。 然而，患者是否重视 PFS 而不考虑 OS？ 如果他们在进展前阶段的生活质量更好（即症状更少），也许会如此。 或者，如果他们知道自己的癌症没有进展，他们的焦虑感可能会降低。

文献怎么说？

一篇论文由 拉斐尔等人。 (2019) 对评估晚期癌症患者是否理解和重视 PFS 的研究进行了系统的文献综述。 总体而言，17 项研究符合纳入标准。 这些：

十项研究专门向患者提出了这个术语 无进展生存期 作为属性选择。 在用于定义 PFS 属性的词语中，6 项研究使用了该术语 生存。 五项研究澄清 PFS 可能不会转化为更好的总体生存率，另外 5 项研究解释说 PFS 的改善可能无法反映患者的感觉如何。 没有研究阐明 PFS 事件可能代表进展或死亡，也没有研究为患者定义什么构成进展。 本文评估的研究未充分代表少数族裔和种族（白人患者的平均百分比为 88%；范围为 77%-96%）。 尽管只有少数研究进行了评估，但鉴于北美与亚洲研究中对成本和疗效结果分配了不同的相对偏好，不同文化背景的价值观和偏好可能有所不同。

从下表中可以看出，向癌症患者受访者呈现 PFS 的方式存在显着的异质性。

在一些研究中，PFS 是最重要的属性。 在其他情况下，生活质量因素更为重要。 但总体而言，显然需要更多的研究来充分了解患者如何看待 PFS 的价值。