抗体输注可减缓帕金森病的进展

一种针对与帕金森病相关的蛋白质积聚的药物可以减缓晚期帕金森病患者运动症状的进展。 尽管这有望成为帕金森氏症的一种疾病缓解疗法，但尚不清楚该药物是否真的能清除大脑中的蛋白质。

长期以来，一种称为α-突触核蛋白的错误折叠蛋白质在大脑中的积累一直被认为是帕金森氏症的根本原因。 这导致产生神经递质多巴胺的神经元丧失，多巴胺参与运动控制。

虽然一些现有的治疗方法旨在通过提高大脑中的多巴胺水平来缓解这些症状，但其长期效果有限。 到目前为止，还没有批准的疾病缓解疗法可以阻止或减缓帕金森病的进展。

为了解决这个问题， 根纳罗·帕加诺 瑞士罗氏制药公司的 Dr. 和他的同事招募了 316 名被认为患有早期帕金森病的人。 在这些人中，105 人接受了安慰剂静脉输注，而 211 人接受了低剂量或高剂量的罗氏药物 prasinezumab 输注，一年内每四个星期注射一次。

Prasinezumab 是一种抗体，旨在与产生多巴胺的神经元中错误折叠的 α-突触核蛋白聚集团结合。 “据推测，prasinezumab 可以降低神经元毒性，防止病理性 α-突触核蛋白聚集体在细胞间转移并减缓疾病进展，”Pagano 说。

虽然试验结果最初表明该抗体没有任何有意义的影响，但研究小组随后意识到它可能对患有更严重帕金森氏症的试验参与者有效。

这些人患有快速眼动睡眠行为障碍，人们会做出强烈且经常是暴力的梦，这在帕金森病中很常见； 正在服用 MAO-B 抑制剂药物来控制症状； 或者被专家评定为症状量表中的第二阶段（共五阶段），数字越高表明严重程度越高。

另一项分析表明，低剂量和高剂量的药物对严重参与者的影响比最初的研究中显示的要大。 与服用安慰剂相比，它显着降低了参与者运动症状在一年内恶化的速度。

例如，根据帕金森病运动症状评分量表，那些服用 MAO-B 抑制剂然后接受安慰剂输注的患者在年底的得分为 6.82，而同时服用抑制剂和 Prasinezumab 的患者得分为 4.15。

帕加诺说：“结果表明，在病情进展较快的人群中，随着时间的推移病情恶化的程度更大，潜在治疗效果的可能性更大。” 这可能是因为帕金森病进展较快的人大脑中错误折叠的α-突触核蛋白含量较高，因此可能会从可能清除该蛋白质的药物中获益更多。

然而，帕加诺表示，不可能准确评估任何参与者大脑中发生的情况，因为研究人员缺乏一种生物标志物，可以让他们监测错误折叠的α-突触核蛋白水平如何变化。

维纳塔·韦达姆·迈 佛罗里达大学健康分校的研究人员表示，这项研究的局限性在于它没有评估 α-突触核蛋白是否从大脑中被清除。 她说，如果没有这一点，结果就不能最终表明普拉辛珠单抗具有缓解疾病的作用。 Vedam-Mai 表示，她还希望看到长期数据，以更好地评估该药物的安全性和有效性。 最新试验中没有发生严重不良事件。

帕加诺说，研究人员还可以研究长期服用普拉辛珠单抗对轻度帕金森病患者是否有效。