欧洲建议批准第二种治疗 ALS 的药物

欧洲药品管理局 (EMA) 刚刚建议欧盟批准一种新疗法上市，用于治疗患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的成人患者，这是一种罕见且往往致命的疾病，会削弱肌肉并导致瘫痪。 。 Qalsody (tofersen) 将用于治疗患有超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变的成人 ALS。 西班牙神经病学学会神经肌肉疾病研究组协调员哈维尔·罗德里格斯·德·里维拉指出，这一数据是相关的，“每 100 名患者中只有 1 人”。 在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中，大脑和脊髓中控制随意运动的神经细胞逐渐退化，导致肌肉功能日益丧失和包括呼吸肌在内的随意肌麻痹，最终导致呼吸衰竭。 相关新闻报道 是的 ALS 患者被迫安乐死 埃琳娜·卡尔沃 (Elena Calvo) 受影响的人报告称，由于无法支付疾病费用，他们被迫要求死亡 ALS 是一种毁灭性的疾病。 ALS 的平均生存时间为两到五年。 目前尚无治愈方法，患者的平均预期寿命为诊断后两到五年。 这是大约 10 万西班牙人一生中必须面对的现实，即每 400 人中就有 1 个。 马德里拉巴斯医院的神经科医生罗德里格斯·德·里维拉 (Rodríguez de Rivera) 表示，目前西班牙只有一种药物获得批准，即利鲁唑。 它于 2023 年获得批准，可作为谷氨酸释放抑制剂。 国际临床实践指南建议诊断后尽快开始利鲁唑治疗，并在整个疾病进展过程中维持治疗。 据估计，它可以延长寿命6至19个月。 效果如何 这种药真的有效吗？ 这位专家问道。 «利鲁唑单独发挥作用，可将疾病进展速度降低 30%。 我们不是在谈论壮观的治疗，而是在谈论重要性，因为没有其他的存在。 目前，为患者提供支持性治疗以缓解疾病症状，例如物理、职业或言语治疗以及呼吸支持。 然而，对于保留肌肉功能和延长 ALS 患者生命的有效疗法，仍有大量未满足的医疗需求。 ALS 的确切原因尚不清楚，但据信包括遗传和环境因素。 大约 2% 的 ALS 患者的病情是由基因突变（变化）引起的，这种突变会导致产生有缺陷的 SOD1 酶，从而导致神经细胞死亡。 Qalsody 是一种反义寡核苷酸，可与 SOD1 基因的 mRNA 结合，减少 SOD 蛋白的产生。 通过减少有缺陷的 SOD1 蛋白的数量，该药物有望改善 ALS 症状。 EMA 人类药物委员会 (CHMP) 的意见基于证据，包括药物作用的具体方式、SOD1 动物模型中观察到的效果、生物标志物和临床数据。 医学上需要有效的疗法来保留肌肉功能并延长 ALS 患者的生命。 数据来自一项为期 28 周的随机、双盲、安慰剂对照临床研究，受试者为 108 名年龄在 23 岁至 78 岁之间的患者，这些患者因 ALS 和 SOD-1 基因突变而导致虚弱，并经中心实验室证实。 该研究以 2:1 的比例随机分配 108 名患者接受 Qalsody 或安慰剂鞘内注射（通过脊髓注射）治疗，为期 24 周。 在研究过程中，血浆神经丝轻链（NfL）被测量为轴突（附着在神经细胞上、向细胞外发送信号的线状结构）损伤和退化的标志。 与安慰剂组相比，接受 Qalsody 治疗的患者血浆 NfL 浓度降低了约 60%，表明神经元损伤减少。 与接受安慰剂的研究参与者相比，接受 Qalsody 的患者的身体能力也有所改善，根据称为“ALS 功能评定量表修订版”(ALSFRS-R) 的标准评定量表进行测量。 ) 1. CHMP 要求申请人提交授权后数据，以更好地描述 Qalsody 的长期疗效和安全性，该数据基于长期开放标签扩展研究、与两个疾病登记处的合作以及基于登记处的观察性研究学习。 此外，还将研究使用这种新药是否可以延迟甚至预防症状前 SOD1 ALS 患者出现临床症状的 ALS。 最常报告的副作用是疼痛、疲劳、发热、关节痛、肌痛以及脑脊液（大脑和脊髓）中白细胞和蛋白质水平升高。 。 CHMP 在评估 Qalsody 的益处和风险期间咨询了患者代表，以确保在监管决策过程中考虑患者的需求和观点。 EMA 的意见是 Qalsody 走向患者访问之路的中间一步。 它将被发送至欧盟委员会，以决定在整个欧盟的营销授权。 一旦获得营销授权，每个成员国将做出价格和报销决定，同时考虑到该药品在该国国家医疗保健系统中的潜在作用或用途。 需要做什么才能收到药物？ González de Rivera 解释说，西班牙 ALS 患者可以通过早期访问系统获得这种治疗，医院可以向实验室请求免费获得该治疗。 然而，他指出“问题在于程序，有时需要几个月的时间。 希望他们能加快速度。” 药物被废弃 2023 年 8 月，EMA 拒绝了 ALS 治疗药物 Albrioza (Amylyx Pharmaceuticals) 的上市，因为考虑到尚未真正证明该药物可以减缓这种神经系统疾病的进展。加拿大卫生当局于 2022 年批准了 Albrioza，尽管尚未完成所有研究阶段。来自几乎没有治疗选择的患者的压力，导致加拿大证明其决定的合理性，“因为 ALS 患者可用的治疗选择很少。”加拿大卫生部表示，Albrioza 的益处大于风险。加拿大卫生部已成为第一个批准该药物的国家。然而，EMA 担心主要研究并未令人信服地表明 Albrioza 能有效延缓病情恶化。考虑到收集和分析的方式，生存数据也不可靠。“目前尚不完全清楚 Albrioza 的作用原理，但这两种活性成分苯丁酸钠和熊去氧牛牛磺酸有望减少对神经细胞的损害并防止它们发生疾病。”快死了。 EMA 在一份声明中详细说明：“预计这将有助于维持正常的肌肉功能并延缓疾病的恶化。” 从这个意义上说，González de Rivera 补充道，确实没有足够的证据来批准 Albriozola。 但是，正如西班牙肌萎缩侧索硬化症协会（adELA）主席阿德里亚娜·格瓦拉（Adriana Guevara）当时指出的那样，“任何 ALS 患者都渴望得到一些结果，尽管你必须保持谨慎并与西班牙专家交谈，研究人员已经做好充分准备，他们将为我们提供建议。
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2024-02-26 14:50:18