美国青年死亡率； 镰状细胞病的基因治疗

TTHealthWatch 是德克萨斯理工大学的每周播客。 在其中，巴尔的摩约翰·霍普金斯医学院电子媒体总监伊丽莎白·特雷西（Elizabeth Tracey）和埃尔帕索德克萨斯理工大学健康科学中心主席里克·兰格医学博士探讨了本周最热门的医学故事。

本周的主题包括美国年轻人的死亡率、更新的乳房筛查指南、大中风的治疗以及镰状细胞病的基因治疗。

程序说明：

0:34 镰状细胞治疗

1:34 取出祖细胞

2:34 治疗的副作用和费用

3:32 显着降低存活率

3:43 美国青少年死亡率的种族和民族差异

4:45 大约是其他种族的两倍

5:48 黑人青年死于哮喘的可能性高出8倍

6:40 非常大的中风的治疗

7:40 6小时内333名患者

8:45 练习改变

9:00 乳腺癌筛查指南更新

10:00 老年女性和额外筛查未知

11:00 不适用于某些女性

12:05 结束

成绩单：

伊丽莎白： 乳腺癌筛查的最新进展。

瑞克： 镰状细胞病的基因治疗。

伊丽莎白： 美国青少年全因和特定原因死亡率的种族和民族差异。

瑞克： 并治疗非常大的中风。

伊丽莎白： 这就是我们本周在 TTHealthWatch 上讨论的内容，您每周都会看到来自埃尔帕索德克萨斯理工大学健康科学中心的医学头条新闻。 我是伊丽莎白·特雷西，巴尔的摩的一名医学记者。

瑞克： 我是里克·兰格，德克萨斯理工大学埃尔帕索健康科学中心主席，同时也是保罗·L·福斯特医学院院长。

伊丽莎白： 瑞克，我想先谈谈 新英格兰杂志 并请你谈谈我认为本质上是一个好消息的故事。 镰状细胞病的治疗怎么样？

瑞克： 对于可能不太了解镰状细胞病的听众来说，这是一种遗传异常，它会导致红细胞破裂或阻塞血管，并导致疼痛、神经系统异常、心脏问题以及肌肉和骨骼的严重疼痛。 这确实是一种使人衰弱的疾病。 我们的疗法试图减轻症状，但为了解决这个问题，我们没有任何药物可以真正做到这一点。 因此，基因治疗。

我们知道，有一种早期形式的血红蛋白——称为胎儿血红蛋白——存在于生命的早期。 我们知道患有镰状细胞病且胎儿血红蛋白升高的个体的生存率和症状显着改善。

科学家们所做的是，他们从单个镰状细胞中取出了一些非常早期的红细胞，称为祖细胞。 他们对它们进行了基因改造，现在他们制造胎儿血红蛋白，然后将其输回个体体内。 这就是被称为 exa-cel 的基因疗法。

伊丽莎白： 太棒了。 我只是分享，正如我过去与你们分享的那样，我经历过的最悲惨的痛苦见证之一可能是一位年轻女子在医院里患有镰状细胞危机，并避免了这种情况和所有多种并发症在我看来，这是一个非常强大的目标。 跟我谈谈这种治疗的副作用，当然还有费用。

瑞克： 这些细胞实际上没有任何副作用，因为它们是患者自己的细胞。 但为了确保它们被移植到骨髓中，它们接受了一种称为白消安的化疗。 这与白细胞减少、口腔粘膜炎症有关，并且可能与不孕有关。

不幸的是，成本高达数百万美元。 随着治疗的发展，它会变得更便宜。 这些人在医疗保健方面花费了数百万美元。 即使按照目前的成本，是否划算？ 我们需要一些分析才能做到这一点。

伊丽莎白： 嗯，我认为你的观点是正确的，关于他们的医院费用相对于他们的多次住院治疗以及住院时出现的并发症有多大。

瑞克： 您讨厌仅仅从经济角度来谈论它，因为正如您提到的，这种疾病确实使人衰弱，并且显着降低了生存率。 这实际上是有疗效的，这就是您希望基因疗法达到的效果。

伊丽莎白： 这是个好消息。 让我们来看看本周真正的坏消息。 这是一个看 美国医学会杂志 美国青少年全因死亡率和特定原因死亡率存在种族和民族差异。 这是一项横断面研究，使用 CDC 的 WONDER（流行病学研究广泛在线数据）数据库对 1999 年至 2020 年的时间进行了分析，并比较了 2016 年至 2020 年 1 至 19 岁青少年的总死亡率。

他们发现，在此期间，美国青少年中有近 50 万人死亡，全因死亡率合计为每 10 万人中近 50 人。 他们发现，与白人青年相比，所有其他种族的死亡率都更高。 与白人青年相比，美洲印第安人或阿拉斯加原住民的全因死亡率是白人青年的两倍。 亚裔和太平洋岛民青年的比例略高，几乎是黑人青年的两倍，西班牙裔青年的比例约为两倍。

凶杀率是一个非常令人畏惧的统计数据。 在黑人青年中，每 10 万人中有 12.81 人，是白人青年的 10 倍。 自杀率是美洲印第安人和阿拉斯加原住民青年的一个大问题，几乎是白人青年的三倍。 最后，黑人青少年的枪支死亡率是白人青少年的 4.4 倍，这清楚地表明需要进行干预。 我还要指出的是，黑人青年的哮喘死亡率仅是白人青年的 8 倍。

瑞克： 令人沮丧的是，现在这些死亡原因，特别是枪支死亡，已经超过机动车事故，成为 1 至 19 岁人群的主要原因。更令人担忧的是，存在种族不平等。

哮喘数据表明，尽管黑人青少年患哮喘的可能性大约是其他人的 1.5 倍，但他们死于该疾病的可能性却是其他人的 8 倍。 这意味着事后药物或充足医疗保健的可用性存在差异。 造成这些差异的原因是存在着巨大的差异——社会经济差异、收入差异、教育差异和可获得的服务。 这是一场全国性的悲剧，需要引起全国的关注。

伊丽莎白： 它必须是全面的，当然，我们可以指出该人群中抑郁和焦虑的基线水平是促成因素。

伊丽莎白： 我绝对同意。 让我们回到 新英格兰杂志。

瑞克： 我将此作为治疗非常大的中风的方法。 我们知道，在大多数情况下，中风是由血栓导致大脑某一部位的血流中断而引起的。 如果您实际上可以通过给予药物或通过提取血栓来溶解血栓（这称为血栓切除术），那么您实际上可以改善结果。 您死亡的可能性较小，出现严重神经系统异常的可能性也较小。

不幸的是，大多数研究血栓切除术的随机试验都排除了患有非常非常大的中风的个体。 我们如何确定它们有多大？ 嗯，我们进行成像，MRI 或 CT 扫描。

在这项研究中，他们招募了 333 名患者，所有患者均被诊断患有严重中风。 他们在症状出现后 6 1/2 小时内就诊，并随机接受常规医疗护理或接受血栓切除术加常规医疗护理。

血栓切除术的治疗效果要好得多，他们认为继续试验是不道德的。 试验结束时，对照组死亡人数较多，约为 55%，而接受血栓切除术的死亡人数约为 36%。 患有严重神经功能缺损的患者更有可能是接受药物治疗的患者。 现在，脑出血略有增加。 总体而言，对于急性中风和大面积梗塞患者，血栓切除术可以带来更好的功能结果和更低的死亡率。

伊丽莎白： 与一般的血栓切除术相比，这是否需要更多的专业技能？

瑞克： 这是护理标准。 只是从未将其扩展到中风最严重的人，因为担心这实际上会让事情变得更糟，而不是更好。

伊丽莎白： 听起来这将改变实践。

瑞克： 我同意你的看法。

伊丽莎白： 好的。 最后，让我们回到 美国医学会杂志 并查看美国预防服务工作组 (USPSTF) 对乳腺癌筛查指南的更新。 他们上次这样做是在 2016 年。

他们引用了一些统计数据。 乳腺癌是美国女性第二大常见癌症，也是第二大常见癌症死亡原因。 据估计，2023 年将有 43,170 名女性死于乳腺癌。我们知道，非西班牙裔白人女性的乳腺癌发病率最高，非西班牙裔黑人女性的死亡率最高。

他们指出，对于 75 岁或以上的女性，进行乳房 X 光检查的利弊平衡，以及使用超声波或 MRI 进行乳腺癌补充筛查的利弊平衡，相对于乳腺密度尚不清楚。 我们需要在这里进行更多研究，以便我们能够确定这个问题。 我想指出的是，对于乳房致密、随后被建议进行 MRI 或超声检查的女性，有时会根据此类建议拒绝保险报销。 在征求意见的过程中，他们听到了很多这样的说法，我想他们接下来还会听到很多这样的说法。

对于如何对待 75 岁以上的女性仍然存在不确定性。我很欣赏他们确实谈论影像学、哪种影像学最好以及我们对影像学了解多少。 伊丽莎白，您对他们每两年而不是每年推荐一次感到惊讶吗？

伊丽莎白： 我对此一点也不感到惊讶。 事实上，我认为我自己采纳了最后一组建议，看起来还不错。 当然，其他组织会审查他们的建议，我想，关于适当的筛查间隔仍然存在一些争议。 毫无疑问还会有更多。

在这一点上，这是德克萨斯理工大学本周的医疗头条新闻。 我是伊丽莎白·特雷西。

瑞克： 我是里克·兰格。 你们都倾听并做出健康的选择。